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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

    Arruolamento concluso

    4 1 1
    Farmaci in studio:
    • Leriglitazone
    Francia Germania Spagna

  • Studio sull’uso di NVD-003 per il trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Pseudoartrosi congenita
    Farmaci in studio:
    • Autologous Adipose-Derived Stem Cells
    Belgio

  • Studio clinico su bambini con malattia di Pompe infantile per valutare l’efficacia e la sicurezza di Avalglucosidase Alfa

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Avalglucosidase Alfa
    Belgio Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Cipaglucosidase Alfa
    • Miglustat
    Belgio Danimarca Francia Grecia Ungheria Italia +3

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Isaralgagene Civaparvovec in Pazienti con Malattia di Fabry

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Isaralgagene Civaparvovec
    Germania Italia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di PTC518 nei Pazienti con Malattia di Huntington

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Huntington
    Farmaci in studio:
    • VOTOPLAM
    Austria Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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