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Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Pitolisant in Pazienti con Sindrome di Prader-Willi
Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pitolisant, noto anche con il nome in codice HBS-101. Il farmaco è somministrato in forma di compresse e viene studiato per valutare la sua…
Malattia:
Farmaci studiati:
- PITOLISANT HYDROCHLORIDE
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Data di inizio: 2025-03-19Studio sull’efficacia e sicurezza di ELGN-2112 per il malassorbimento intestinale nei neonati pretermine
Lo studio clinico si concentra su neonati prematuri che soffrono di malassorbimento intestinale, una condizione in cui l’intestino non riesce ad assorbire correttamente i nutrienti dal cibo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ELGN-2112, che è una soluzione orale contenente insulina umana. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di…
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Data di inizio: 2025-05-26Studio sull’Effetto a Lungo Termine di EDG-5506 in Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker
La Distrofia Muscolare di Becker è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e problemi di movimento. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato EDG-5506, un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con…
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Data di inizio: 2024-02-22Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
La malattia di Pompe, conosciuta anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II, è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata malattia di Pompe a esordio tardivo. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità…
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Data di inizio: 2021-10-19Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine della Terapia Genica AAVAnc80-hOTOF per la Perdita Uditiva da Mutazioni del Gene Otoferlina
Lo studio riguarda la perdita dell’udito causata da mutazioni nel gene Otoferlina (OTOF). Questa condizione è nota come perdita dell’udito mediata dal gene Otoferlina. La ricerca si concentra su una terapia genica sperimentale chiamata AAVAnc80-hOTOF. Questa terapia utilizza un vettore virale, che è un tipo di virus modificato, per trasportare il gene OTOF normale nelle…
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Data di inizio: 2024-11-11Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA
La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando l’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento sperimentale chiamato UX111 (noto anche come ABO-102), che è una terapia genica progettata per aiutare a correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Il trattamento utilizza…
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Data di inizio: 2017-04-18
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