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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Data di inizio: 2025-07-22

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CRN04894 nei pazienti con iperplasia surrenalica congenita

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CRN04894, sviluppato da Crinetics Pharmaceuticals, Inc. Questo farmaco è un antagonista del recettore dell’ACTH, che significa che agisce…

    Malattie indagate:
    • Sindrome adrenogenitale
    Farmaci indagati:
    • Crn04894
    • ATUMELNANT
    Italia Germania
  • Data di inizio: 2025-09-25

    Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Maralixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille in Europa

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico riguarda la Sindrome di Alagille, una malattia genetica rara che colpisce il fegato e altri organi. La ricerca utilizza un trattamento chiamato Livmarli, una soluzione orale contenente il principio attivo maralixibat. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi della sindrome, in particolare il prurito causato dalla colestasi cronica,…

    Malattie indagate:
    • Sindrome di Alagille
    Farmaci indagati:
    • MARALIXIBAT
    Spagna Francia Italia Belgio
  • Data di inizio: 2020-09-08

    Studio su Metformina e Tolvaptan per adulti con Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD)

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Policistica Autosomica Dominante (ADPKD), una condizione genetica che causa la formazione di cisti nei reni, portando a un ingrossamento dei reni e a una riduzione della loro funzionalità. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: Metformina e Tolvaptan. La Metformina è comunemente utilizzata per il trattamento…

    Malattie indagate:
    • Malattia cistica del rene congenita
    Farmaci indagati:
    • Tolvaptan
    • Metformin
    Italia
  • Data di inizio: 2025-05-15

    Studio sull’efficacia e sicurezza di BW-20805 nei pazienti adulti con angioedema ereditario

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sull’angioedema ereditario, una malattia rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, la gola e l’addome. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato BW-20805, somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale è determinare l’effetto preventivo di BW-20805…

    Malattie indagate:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci indagati:
    • BW-20805
    Spagna Polonia Italia Germania
  • Data di inizio: 2025-10-01

    Studio sull’uso dell’epinefrina per la rianimazione cardiopolmonare nei neonati a termine con arresto cardiaco alla nascita.

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Questo studio clinico si concentra sull’arresto *cardiorespiratorio* alla nascita nei neonati a termine. L’obiettivo è valutare il tasso di successo della rianimazione *cardiopolmonare* in meno di 90 secondi utilizzando una procedura chiamata VOW, che prevede la cateterizzazione della vena ombelicale attraverso la gelatina di Wharton. Questa procedura viene utilizzata nei neonati che necessitano di un’iniezione…

    Malattie indagate:
    • Arresto cardio-respiratorio neonatale
    Farmaci indagati:
    • Epinephrine
    Francia
  • Data di inizio: 2025-06-16

    Studio sull’efficacia di nintedanib per il trattamento delle epistassi nei pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria (HHT)

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell’epistassi, ovvero il sanguinamento dal naso, nei pazienti affetti da teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). Questa è una malattia genetica che causa la formazione di vasi sanguigni anomali, portando a frequenti episodi di epistassi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato nintedanib, noto anche con il nome in…

    Malattie indagate:
    • Telangectasia emorragica ereditaria
    Farmaci indagati:
    • Nintedanib
    Francia
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