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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’uso del donidalorsen in bambini con angioedema ereditario

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    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • Donidalorsen
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  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di nucresiran e vutrisiran in pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Polineuropatia
    Farmaci in studio:
    • Vutrisiran
    Cipro Francia Germania Grecia Irlanda Italia +3

  • Studio di follow-up sulla sicurezza del romosozumab in bambini e adolescenti con osteogenesi imperfetta

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Romosozumab
    Austria Belgio Germania Ungheria Italia Slovacchia +1

  • Studio sulla terapia genica con cellule staminali CD34+ autologhe per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Talassemia beta
    • Talassemia
    Farmaci in studio:
    • Lenograstim
    • Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene
    • Busulfan
    Italia

  • Studio sull’uso di atumelnant nei bambini con iperplasia surrenalica congenita classica

    In arruolamento

    4 1
    Farmaci in studio:
    • ATUMELNANT
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia di GTX-102 in pazienti adulti e bambini con sindrome di Angelman

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • DISODIUM PHOSPHATE
    • Magnesium Sulfate Heptahydrate
    • Sodium Dihydrogen Phosphate Dihydrate
    Francia Italia Portogallo
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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