Indice
- Panoramica degli studi
- Studi nella SLA
- Studio nella sclerosi multipla progressiva
- Studi nella mastocitosi e nella MCAS
- Esiti misurati nei trial
- Stato degli studi e partecipazione
Panoramica degli studi
I trial forniti su Masitinib sono studi clinici interventistici, cioè studi in cui viene testato un trattamento in persone con una malattia specifica.[1][2][3][4][5]
Gli studi sono stati condotti in fase 2 o fase 3 e hanno coinvolto pazienti con SLA, sclerosi multipla progressiva senza ricadute, mastocitosi sistemica severa e sindrome da attivazione mastocitaria severa.[1][2][3][4][5]
Molti studi erano randomizzati e doppio cieco, cioè assegnavano i partecipanti ai gruppi in modo casuale e nascondevano quale trattamento veniva dato, per rendere il confronto più affidabile.[1][3][4][5]
Studi nella SLA
Due trial di fase 3 hanno studiato Amyotrophic Lateral Sclerosis (SLA), una malattia che colpisce i nervi e i muscoli e può peggiorare la forza e la funzione fisica.[2][5]
In uno studio, Masitinib è stato valutato in combinazione con standard of care, cioè le cure abituali, rispetto a placebo con cure abituali.[2]
In un altro studio, Masitinib è stato confrontato con placebo come terapia aggiuntiva a Riluzole, che era già parte del trattamento di base.[5]
Entrambi gli studi erano pensati per capire se Masitinib potesse aiutare a rallentare il peggioramento della malattia e se fosse sicuro come trattamento aggiuntivo nei pazienti con SLA.[2][5]
Il principale risultato misurato era il cambiamento del punteggio ALSFRS-R a 48 settimane, una scala che misura la funzione motoria e la disabilità nella SLA.[2][5]
Studio nella sclerosi multipla progressiva
Un trial di fase 3 ha studiato pazienti con Multiple Sclerosis primaria progressiva o secondaria progressiva senza ricadute.[4]
Lo studio ha confrontato Masitinib con placebo per valutare efficacia e sicurezza in un periodo di 96 settimane.[4]
Il risultato principale era il tempo alla progressione confermata della disabilità, misurata con la scala EDSS.[4]
Nel trial, la progressione era definita come peggioramento di 1 punto se il punteggio EDSS iniziale era 5,5 o meno, oppure di 0,5 punti se il punteggio iniziale era sopra 5,5.[4]
Studi nella mastocitosi e nella MCAS
Due studi hanno riguardato malattie legate ai mastociti, cioè cellule coinvolte nelle reazioni infiammatorie e allergiche: mastocitosi e mast cell activation syndrome (MCAS).[1][3]
Lo studio di fase 2 nella MCAS ha incluso pazienti con forma severa e con handicap, cioè con limitazioni importanti nella vita quotidiana, nonostante un trattamento sintomatico ottimale.[1]
Questo trial ha confrontato Masitinib con placebo in un periodo di 24 settimane e ha valutato due schemi di titolazione, cioè due modi diversi di aumentare la dose nel tempo.[1]
Il risultato principale era la risposta confermata al 50% alla settimana 24, misurata su quattro sintomi o problemi: prurito, flush, depressione e fatica.[1]
Un altro studio di fase 3 ha riguardato la Smouldering or Indolent Severe Systemic mastocytosis, cioè forme di mastocitosi sistemica severe ma non aggressive.[3]
In questo trial, Masitinib è stato confrontato con placebo per valutare efficacia e sicurezza in pazienti con handicap e sintomi non controllati dal trattamento sintomatico ottimale.[3]
Il risultato principale era la risposta cumulativa su tre handicap tra la settimana 8 e la settimana 24 nella popolazione ITT.[3]
Esiti misurati nei trial
Gli studi su Masitinib hanno usato misure diverse a seconda della malattia, ma tutti cercavano un cambiamento clinico rilevante per il paziente.[1][2][3][4][5]
Nella SLA si è misurato soprattutto il punteggio ALSFRS-R, mentre nella sclerosi multipla si è misurata la progressione della disabilità con EDSS.[2][4][5]
Nei trial su mastocitosi e MCAS, i ricercatori hanno usato scale di handicap e sintomi come prurito, flush, depressione e fatica.[1][3]
Questo significa che gli studi non guardavano solo a un test di laboratorio, ma a come la malattia influenzava la vita quotidiana dei partecipanti.[1][3][4]
Stato degli studi e partecipazione
Tutti i trial forniti risultano sospesi, quindi non erano attivi al momento dei dati riportati.[1][2][3][4][5]
Le dimensioni degli studi erano diverse: alcuni erano molto piccoli, come il trial di fase 2 nella MCAS con 5 partecipanti, mentre altri erano più grandi, come lo studio nella SLA con 327 partecipanti previsti.[1][2]
In generale, la partecipazione era riservata a persone con diagnosi ben definite e, in alcuni casi, con sintomi severi o non controllati dalle cure abituali.[1][3]
Questo tipo di selezione serve a capire meglio se il trattamento può essere utile proprio nel gruppo di pazienti per cui è stato progettato lo studio.[1][2][3][4][5]
