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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio di sicurezza di cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale NCF1 in pazienti pediatrici e adulti con malattia granulomatosa cronica p47‑CGD

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    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia granulomatosa cronica
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  • Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia a cellule falciformi
    Farmaci in studio:
    • Morphine Sulfate
    • Oxycodone Hydrochloride
    Francia

  • Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l’efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Fibrosi cistica
    Belgio Cechia Danimarca Francia Germania Irlanda +5

  • Studio sull’uso di MRM-3379 in uomini affetti da sindrome dell’X fragile

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    2 1
    Spagna

  • Studio clinico randomizzato su clemastine fumarato per migliorare la sindrome di Pitt‑Hopkins in bambini e adulti

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Clemastine Fumarate
    Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza della somministrazione sottoretinica di AAVB-039 in pazienti con malattia di Stargardt (STGD1)

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Belgio Italia Paesi Bassi Norvegia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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