#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2024-08-05
Studio di Fase 3 su ALXN1850 in Adolescenti e Adulti con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente con Asfotase Alfa
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, causando debolezza e dolore. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo trattamento è un tipo di enzima ricombinante, progettato per aiutare a migliorare la funzione…
- Data di inizio: 2024-04-26
Studio sull’Efficacia di ALXN1850 nei Bambini con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, causando problemi come ossa fragili e dolori. Questa condizione è particolarmente rilevante nei bambini di età compresa tra 2 e 12 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio…
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio su Acetilcisteina Amide per Pazienti con Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA) di età pari o superiore a 12 anni
Non ancora in reclutamento
La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA). Questa condizione è caratterizzata da depositi di proteine anomale nei vasi sanguigni del cervello, che possono portare a emorragie cerebrali. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato NPI-001, noto anche come acetilcisteina amide, somministrato in forma di…
- Data di inizio: 2023-06-13
Studio clinico di fase III su allo-APZ2-OTS per pazienti con epidermolisi bollosa recessiva distrofica e giunzionale
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa, che può manifestarsi in due forme principali: Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB) e Epidermolisi Bollosa Giunzionale (JEB). Queste condizioni causano fragilità della pelle, portando a vesciche e ferite dolorose. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate cellule stromali mesenchimali positive per ABCB5…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
+6
- Data di inizio: 2024-06-18
Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon
Non ancora in reclutamento
La ricerca si concentra sulla Malattia di Danon, una condizione genetica rara che colpisce principalmente il cuore e i muscoli. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una terapia genica chiamata RP-A501. Questa terapia utilizza un vettore virale, noto come Adeno-Associated Virus Serotype 9 (AAV9), che trasporta un gene specifico, il LAMP2B,…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sulla sicurezza ed efficacia di avalglucosidase alfa in pazienti con malattia di Pompe non classica di età pari o superiore a 5 anni
Non ancora in reclutamento
La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia di Pompe, una condizione genetica rara che colpisce i muscoli e il sistema respiratorio. In particolare, il focus è sulla forma non classica della malattia di Pompe. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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