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Studio sull’efficacia e la sicurezza di BMN 333 rispetto a vosoritide nei bambini con acondroplasia

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca si concentra sullo studio dell’Achondroplasia, una condizione genetica che influisce sulla crescita ossea e porta a una statura inferiore alla media. Lo scopo della ricerca è confrontare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco sperimentale chiamato BMN 333 rispetto a un trattamento già esistente denominato Vosoritide.

Il farmaco sperimentale BMN 333 viene somministrato tramite una iniezione sottocutanea, ovvero un piccolo prelievo di liquido sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il nuovo farmaco o il Vosoritide. Il percorso prevede diverse fasi di monitoraggio in cui viene valutata la crescita nel tempo attraverso parametri specifici come la velocità di crescita e la variazione dell’altezza.

1 inizio dello studio

l’ingresso nello studio comporta l’assegnazione a un gruppo di trattamento per la gestione dell’acondroplasia, una condizione genetica rara.

il trattamento prevede l’uso di un farmaco sotto forma di iniezione sottocutanea, ovvero una puntura effettuata sotto la pelle.

2 fase 2

durante questa fase, viene somministrato il farmaco bmn 333 in tre diverse dosi oppure il farmaco di confronto vosoritide.

l’obiettivo è valutare l’effetto sulla velocità di crescita longitudinale, ovvero la crescita in altezza, attraverso analisi intermedie.

3 fase 3

in questa fase, viene somministrata una dose selezionata di bmn 333 oppure il farmaco di confronto vosoritide.

il trattamento prosegue per una durata di 52 settimane.

la velocità di crescita longitudinale viene misurata alla fine delle 52 settimane per valutare l’efficacia del farmaco.

4 monitoraggio e valutazioni

vengono effettuati controlli periodici per misurare l’altezza in piedi, il punteggio z dell’altezza (un valore che confronta la crescita con quella della popolazione generale) e il rapporto tra la parte superiore e quella inferiore del corpo.

sono previsti esami fisici, misurazioni dei segni vitali, esami del cuore tramite elettrocardiogramma, esami del sangue e studi di imaging come radiografie e densitometria ossea (DXA) per monitorare la salute e la sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

  • L’età deve essere compresa tra i 2 e i 10 anni inclusi per la fase 2 dello studio, oppure tra i 2 e i 17 anni inclusi per la fase 3.
  • Deve essere stata confermata la diagnosi di acondroplasia (una condizione genetica che influenza la crescita delle ossa) tramite un test genetico, ovvero un esame del DNA.
  • Le epifisi (le parti terminali delle ossa lunghe responsabili della crescita) devono essere ancora aperte, come verificato tramite una radiografia della mano sinistra.
  • Le femmine con un’età pari o superiore a 10 anni, o che hanno già iniziato il ciclo mestruale, devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di sottoporsi a controlli regolari per la gravidanza.
  • I partecipanti devono trovarsi nello stadio Tanner I (uno stadio dello sviluppo fisico che indica l’assenza di cambiamenti puberali) per la fase 2, oppure in qualsiasi stadio per la fase 3.
  • Il peso corporeo deve essere di almeno 8,0 kg al momento della visita iniziale di controllo.
  • I partecipanti devono essere ambulatori, il che significa che sono in grado di camminare e di stare in piedi senza l’aiuto di altre persone.
  • I caregiver (le persone che si prendono cura del paziente, come genitori o tutori) devono essere disposti ad apprendere come somministrare le iniezioni e a eseguire il trattamento come richiesto.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre condizioni di bassa statura (crescita ridotta) diverse dall’acondroplasia, come ad esempio la ipocondroplasia (una forma meno comune di nanismo), la trisomia 21 (conosciuta anche come sindrome di Down), la pseudoacondroplasia (una malattia che influisce sulla crescita delle ossa) o il deficit di GH (una mancanza dell’ormone della crescita prodotto dall’ipofisi).
  • Presenza di problemi alla tiroide, come l’ipotiroidismo (quando la tiroide produce troppo poco ormone) o l’ipertiroidismo (quando la tiroide produce troppo ormone), a meno che non siano già sotto trattamento medico.
  • Presenza di diabete mellito, a meno che non sia considerato ben controllato dai medici.
  • Presenza di malattie infiammatorie autoimmuni (condizioni in cui il sistema immunitario attacca per errore le parti sane del corpo).
  • Presenza di neuropatia autonomica (un danno ai nervi che controllano le funzioni involontarie del corpo, come la pressione sanguigna o la digestione).
  • Storia clinica di insufficienza renale (quando i reni non riescono a filtrare correttamente il sangue).
  • Storia clinica di malattie del cuore o dei vasi sanguigni.
  • Presenza di una condizione clinica instabile (quando lo stato di salute generale non è costante o è in rapido cambiamento).
  • Storia clinica di patologie significative all’anca (problemi importanti riguardanti l’articolazione dell’anca).

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 Im.Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach Zabrze Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Craiova Craiova Romania
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italia
National Institute Of Endocrinology C.I. Parhon Bucarest Romania

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non ancora reclutando
06.05.2026
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
06.05.2026
Romania Romania
Non ancora reclutando
06.05.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

BMN 333 è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, il cui obiettivo è quello di valutare l’efficacia e la sicurezza nel trattamento dei bambini con acondroplasia.

Vosoritide è un farmaco utilizzato come confronto nello studio, somministrato tramite iniezione sottocutanea, per misurare quanto sia efficace rispetto al nuovo trattamento nel migliorare la crescita nei bambini con acondroplasia.

Achondroplasia – Questa condizione è una forma comune di nanismo che influisce sulla crescita delle ossa. È causata da un’alterazione genetica che impedisce alle ossa lunghe di svilupparsi correttamente. La malattia si manifesta principalmente con una crescita ridotta degli arti e un tronco di dimensioni relativamente normali. Nel tempo, la crescita ossea rimane limitata rispetto alla media. Questa condizione può influenzare anche la conformazione del cranio e la struttura del corpo.

ID della sperimentazione:
2025-523811-12-00
Codice del protocollo:
333-301
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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