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Studio sull'effetto di cobicistat, venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei a chemioterapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo tipo di leucemia è caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio si concentra su pazienti con diagnosi recente di AML che non sono candidati per trattamenti intensivi di chemioterapia.

Il trattamento in esame combina tre farmaci: Azacitidina, Venetoclax e cobicistat. LAzacitidina è un farmaco che aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose. Il venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule cancerose a sopravvivere. Il cobicistat viene utilizzato per potenziare l'effetto del venetoclax. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questa combinazione di farmaci nel migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Azacitidina, Venetoclax e cobicistat. La durata del trattamento è prevista per un massimo di 104 settimane. I pazienti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questa combinazione di farmaci possa essere utilizzata in modo efficace per trattare la Leucemia Mieloide Acuta in pazienti che non possono ricevere terapie più aggressive.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di azacitidina e venetoclax. L'azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea o endovenosa.

    Il venetoclax viene assunto per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di run-in

    Durante questa fase, viene valutata l'equivalenza farmacocinetica del venetoclax potenziato con cobicistat rispetto al venetoclax non potenziato.

    Questa valutazione avviene confrontando i parametri farmacocinetici tra il primo e il secondo ciclo di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase di estensione

    In questa fase, viene valutata l'efficacia terapeutica e l'applicabilità pratica del regime di trattamento che include cobicistat, venetoclax e azacitidina.

    L'obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi che non sono candidati a chemioterapia intensiva.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati gli effetti collaterali e la risposta al trattamento.

    Vengono effettuate valutazioni regolari per determinare la risposta del paziente al trattamento e per monitorare eventuali cambiamenti genetici associati alla malattia.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla data stimata di fine studio, prevista per il 31 dicembre 2027, o fino a quando il medico lo ritiene necessario.

    Dopo la conclusione del trattamento, il paziente potrebbe essere sottoposto a ulteriori valutazioni per monitorare la salute generale e l'efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un paziente con una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) secondo la classificazione ICC-2022, escludendo la leucemia promielocitica acuta. I pazienti possono aver ricevuto trattamenti precedenti con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) per una fase antecedente di sindrome mielodisplastica (MDS). Gli ESA devono essere sospesi almeno due settimane prima della registrazione.
  • Avere almeno 18 anni e non essere considerati idonei per la chemioterapia intensiva (giudicato dal medico curante) o rifiutare l'opzione della chemioterapia intensiva.
  • Avere uno stato di salute generale valutato dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) come 0, 1 o 2, dove 0 indica piena attività, 1 indica limitazione dell'attività fisica intensa, e 2 indica capacità di camminare e di prendersi cura di sé, ma incapace di lavorare.
  • Avere funzioni renali ed epatiche adeguate, a meno che non siano chiaramente correlate alla malattia, come indicato dai seguenti valori di laboratorio: funzione renale adeguata dimostrata da una clearance della creatinina di almeno 30 mL/min; calcolata con la formula di Cockcroft-Gault o misurata tramite raccolta delle urine di 24 ore. Bilirubina sierica non superiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che non sia considerata correlata all'AML o dovuta alla sindrome di Gilbert. Alanina aminotransferasi (ALT) non superiore a 3 volte l'ULN, a meno che non sia considerata correlata all'AML.
  • I soggetti maschi sessualmente attivi devono accettare, dal Giorno 1 dello studio fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, di praticare la contraccezione specificata dal protocollo. Devono inoltre astenersi dalla donazione di sperma dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose.
  • Le soggette femmine devono essere in postmenopausa, definita come: età superiore a 55 anni senza mestruazioni per almeno 12 mesi, senza una causa medica alternativa. Oppure devono essere disposte e in grado di utilizzare una contraccezione adeguata durante e fino a 180 giorni dopo l'ultimo trattamento del protocollo.
  • Fornire un consenso informato scritto.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato.
  • Accettare di non partecipare a un altro studio interventistico mentre si è in trattamento con il protocollo senza l'approvazione del (co-) Investigatore Principale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta.
  • Non possono partecipare persone che sono idonee per la chemioterapia intensiva.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML). Funziona bloccando una proteina specifica che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così al corpo di eliminarle più facilmente.

  • Cobicistat

    è un farmaco che non ha un effetto diretto contro il cancro, ma viene utilizzato per potenziare l'efficacia di altri farmaci, come il venetoclax. Aiuta a mantenere livelli più alti del farmaco nel corpo, migliorandone l'efficacia.

  • Azacitidina

    è un farmaco che aiuta a rallentare la crescita delle cellule tumorali e a ripristinare la normale funzione delle cellule del midollo osseo. Viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono sottoporsi a trattamenti intensivi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Venetoclax è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti che non possono sottoporsi a trattamenti intensivi. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia quando combinato con cobicistat e azacitidina. Venetoclax agisce a livello molecolare inibendo la proteina BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. È classificato come un inibitore della proteina anti-apoptotica BCL-2.

  • Cobicistat

    Cobicistat è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato come potenziatore farmacocinetico per aumentare l'efficacia di altri farmaci, come venetoclax, nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua capacità di migliorare l'efficacia di venetoclax e azacitidina. Cobicistat agisce inibendo gli enzimi che metabolizzano i farmaci, aumentando così la loro concentrazione nel sangue. È classificato come un inibitore del CYP3A.

  • Azacitidina

    Azacitidina è un farmaco somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti non candidati a trattamenti intensivi. È in fase di studio clinico in combinazione con venetoclax e cobicistat per migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. Azacitidina agisce incorporandosi nel DNA e nell'RNA delle cellule tumorali, interferendo con la loro crescita e divisione. È classificata come un agente ipometilante.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti e può essere associata a cambiamenti genetici specifici. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento tempestivo per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule anormali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-505379-61-00Codice del protocolloHO171Partecipanti previsti142 personePromotoreHemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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