Indice

• Panoramica dei trial
• Popolazioni studiate
• Cosa misurano gli studi
• Fasi e disegni degli studi
• Trial principali su Somatropin
• Termini utili

Panoramica dei trial

Nei dati disponibili, Somatropin compare in studi clinici che valutano soprattutto la crescita nei bambini e negli adolescenti.^[1] I trial confrontano Somatropin con altri schemi di trattamento, come la somministrazione una volta alla settimana rispetto a quella quotidiana, oppure con altre strategie per aumentare l’altezza finale.^[1][3]

Gli studi includono condizioni diverse, non solo il deficit dell’ormone della crescita, ma anche bassa statura in bambini nati piccoli per l’età gestazionale e in bambini con sindrome di Turner, sindrome di Noonan, bassa statura idiopatica e altre situazioni di crescita ridotta.^[2][6][7]

Popolazioni studiate

La popolazione più frequente è quella pediatrica, cioè bambini e adolescenti con problemi di crescita.^{[1][2][6] In alcuni trial, i partecipanti sono bambini con deficit dell’ormone della crescita; in altri, sono bambini con bassa statura dovuta a condizioni specifiche come SGA, Turner syndrome, Noonan syndrome o idiopathic short stature.[1][2]}

Un trial di fase 3 valuta anche ragazzi con short predicted height, cioè una previsione di altezza adulta bassa, per vedere se una terapia di combinazione porta a un guadagno maggiore di altezza adulta rispetto al solo trattamento con GH.^[3] Un altro studio di fase 2 include persone con acromegalia e soggetti sani per esplorare il ruolo dell’ormone della crescita nel metabolismo del fegato.^[4]

Cosa misurano gli studi

L’esito più comune è la velocità di crescita, cioè quanto cresce l’altezza in un periodo definito.^{[1][2][6] In uno studio, questo risultato viene misurato da inizio studio fino alla visita della settimana 52, mentre in un altro fino alla settimana 26.[1][6]}

Altri endpoint importanti sono l’altezza finale, il guadagno di altezza adulta e il punteggio di altezza finale rispetto ai valori di riferimento.^{[3][5] In uno studio di fase 2, l’endpoint primario riguarda invece i cambiamenti nel metabolismo dell’energia, in particolare il turnover dell’ATP, che è una misura del consumo e ricambio di energia nelle cellule.[4]}

Fasi e disegni degli studi

La maggior parte dei trial su Somatropin presenti nei dati è in fase 3, con studi più ampi pensati per confermare i risultati e confrontare trattamenti diversi.^{[1][2][3][5][7]}

Ci sono anche studi di fase 2, più piccoli, che servono a capire meglio l’effetto del trattamento in gruppi selezionati.^{[4][6] I trial sono di tipo interventional, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e poi vengono osservati nel tempo.[1][2][3]}

Trial principali su Somatropin

Nel trial 2023-506829-11-00, bambini con deficit dell’ormone della crescita confrontano una somministrazione settimanale con una somministrazione quotidiana, e l’endpoint principale è la velocità di crescita alla settimana 52.^[1] Lo studio è completato e ha arruolato 200 partecipanti.^[1]

Nel trial 2023-506927-27-00, bambini con bassa statura dovuta a SGA, Turner syndrome, Noonan syndrome o idiopathic short stature vengono studiati per confermare che la somministrazione settimanale non sia peggiore di quella quotidiana per la crescita longitudinale.^[2] Anche qui l’endpoint principale è la velocità di crescita alla settimana 52, con 412 partecipanti previsti.^[2]

Nel trial 2023-506830-66-00, bambini nati piccoli per l’età gestazionale che non hanno recuperato la crescita vengono seguiti per valutare l’effetto sulla velocità di crescita fino alla settimana 26.^[6] Questo studio è autorizzato ed è di fase 2, con 62 partecipanti previsti.^[6]

Nel trial 2022-502008-62-00, bambini con GHD vengono confrontati per misurare il Final Height in Standard Deviation Score, cioè l’altezza finale espressa come distanza dai valori medi attesi per età e sesso.^[5] Lo studio è completato, è di fase 3 e ha coinvolto 40 partecipanti.^[5]

Nel trial 2024-519935-41-00, ragazzi con previsione di altezza adulta bassa ricevono una combinazione di GH e letrozolo, oppure il solo GH, per vedere se il guadagno di altezza adulta è maggiore con la combinazione.^[3] Il trial è autorizzato, è di fase 3 e prevede 50 partecipanti.^[3]

Nel trial 2024-518214-11-01, i ricercatori studiano il ruolo dell’ormone della crescita nel metabolismo lipidico del fegato in esseri umani sani e in persone con acromegalia.^[4] L’endpoint principale misura cambiamenti nel metabolismo energetico, non la crescita in altezza.^[4]

Nel trial 2025-523079-44-00, bambini e adolescenti con Turner Syndrome, idiopathic short stature, SHOX-D o SGA vengono studiati per confrontare l’efficacia di lonapegsomatropin con Somatropin.^[7] L’endpoint principale è la velocità di crescita annualizzata alla settimana 52, e lo studio è autorizzato con 186 partecipanti previsti.^[7]

Termini utili

Endpoint primario significa il risultato principale che il trial vuole misurare, come la velocità di crescita o l’altezza finale.^[1][3][5]

Arruolamento è il numero di persone previste o già incluse nello studio.^[1][2][3]

Non-inferiorità vuol dire che un trattamento nuovo viene testato per vedere se non è peggiore di quello di confronto oltre un limite stabilito dallo studio.^[2]

Crescita longitudinale indica la crescita in altezza nel tempo, osservata con misure ripetute durante il trial.^[1][2]