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Acetylcysteine Amide

Gli studi clinici su Acetylcysteine Amide valutano soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia in persone con malattie specifiche. I trial inclusi riguardano pazienti con angiopatia amiloide da cistatina C ereditaria e con malattia di Alzheimer, usando endpoint clinici, esami di sicurezza e biomarcatori.

Indice

Panoramica dei trial

I dati disponibili mostrano tre studi clinici su Acetylcysteine Amide, tutti classificati come Phase 2.[1][2][3] Due studi sono stati condotti in persone con Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA), mentre uno studio ha coinvolto soggetti con Alzheimer’s Disease.[1][2][3]

Questi trial sono interventional, cioè i ricercatori somministrano il trattamento e osservano gli effetti nel tempo.[1][2][3] L’obiettivo comune è valutare soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia, usando misure cliniche e biologiche.[1][2][3]

Studi nell’angiopatia amiloide da cistatina C ereditaria

Due trial riguardano persone con Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA) e hanno lo stesso titolo principale: “Safety, Tolerability and Efficacy of NPI-001 (AT-001) in Patients with Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA)”.[1][3] In entrambi, il trattamento studiato è Acetylcysteine Amide per via orale, con dose riportata di 1500 mg.[1][3]

Lo studio autorizzato valuta la sicurezza e la tollerabilità dopo una dose singola nei gruppi farmacocinetici e poi durante 12 mesi di trattamento, con una fase di estensione in aperto fino a 24 mesi.[1] La parola farmacocinetica indica come il corpo assorbe e gestisce il trattamento dopo la somministrazione.[1]

Lo studio ritirato aveva anche un obiettivo di efficacia legato alla frequenza di eventi di sanguinamento cerebrale, confrontata con il tasso storico, cioè con dati passati della stessa malattia.[3] Inoltre, questo trial valutava biomarcatori da biopsie cutanee, come i complessi cistatina C/amiloide, la deposizione di collagene e alcuni marcatori di attivazione cellulare.[3]

Studio nella malattia di Alzheimer

Un trial autorizzato studia Acetylcysteine Amide in soggetti con Alzheimer’s Disease e ha il titolo “Safety, Tolerability and Biomarker-based Efficacy of NPI-001 (AT-001) in Subjects with Alzheimer’s Disease (AD)”.[2] Anche questo studio è di fase 2 e prevede 30 partecipanti.[2]

In questo trial il trattamento viene confrontato con un placebo, cioè una compressa senza principio attivo usata come confronto per capire meglio l’effetto del trattamento studiato.[2] Lo studio misura la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia basata su biomarcatori, con particolare attenzione alla risonanza magnetica del cervello per classificare ARIA.[2]

Il riepilogo breve dello studio indica anche la valutazione di ARIA H e ARIA E nel cervello tramite MRI.[2] Questi sono risultati radiologici osservati con l’imaging cerebrale, utili per monitorare possibili cambiamenti nel cervello durante lo studio.[2]

Endpoint e misure di risultato

Gli endpoint primari nei trial sull’HCCAA includono eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi, segni vitali, ECG, esame fisico e neurologico, e analisi di laboratorio su sangue e urine.[1][3] Nel trial autorizzato sull’HCCAA, questi controlli sono riportati dopo una dose singola nella coorte farmacocinetica, dopo 12 mesi nel trial principale e dopo 24 mesi nella fase OLE.[1]

Nel trial ritirato sull’HCCAA, gli endpoint di efficacia includevano anche gravi eventi di sanguinamento cerebrale e biomarcatori cutanei correlati alla deposizione di amiloide e collagene.[3] Questo significa che i ricercatori non osservavano solo i sintomi clinici, ma anche segnali biologici misurabili nei tessuti.[3]

Nel trial sull’Alzheimer, gli endpoint principali comprendono eventi avversi, valori di laboratorio, elettrocardiogramma, esame fisico, segni vitali e classificazione ARIA alla MRI.[2] Il focus su biomarcatori e immagini cerebrali mostra che lo studio cerca segnali precoci di effetto oltre ai sintomi clinici.[2]

Chi è stato incluso

Nei trial sull’HCCAA sono indicati pazienti di età pari o superiore a 12 anni.[1][3] Questo suggerisce che lo studio è rivolto sia ad adolescenti sia ad adulti con questa malattia rara.[1][3]

Lo studio sull’Alzheimer coinvolge soggetti con malattia di Alzheimer, senza altri dettagli demografici riportati nei dati disponibili.[2] Il numero di partecipanti previsto è più piccolo, con 30 soggetti totali.[2]

Stato degli studi

Due trial risultano Authorised, cioè autorizzati a proseguire secondo i dati forniti.[1][2] Uno dei trial sull’HCCAA risulta invece Withdrawn, cioè ritirato.[3]

Nel complesso, i dati mostrano che la ricerca su Acetylcysteine Amide è ancora in una fase di valutazione clinica precoce, con attenzione a sicurezza, tollerabilità ed esiti biologici e clinici in malattie molto diverse tra loro.[1][2][3]

Trial ID Fase Condizione studiata Stato Partecipanti
2023-503969-36-01 Phase 2 Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA) Authorised 25
2024-519497-39-00 Phase 2 Alzheimer’s Disease Authorised 30
2023-503969-36-00 Phase 2 Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA) Withdrawn 25

FAQ

  • Chi può partecipare agli studi su Acetylcysteine Amide? I trial riportati includono persone con angiopatia amiloide da cistatina C ereditaria e soggetti con malattia di Alzheimer. In uno studio sull’HCCAA sono indicati pazienti di età pari o superiore a 12 anni.
  • Qual è l’obiettivo principale di questi studi? Gli studi vogliono capire se Acetylcysteine Amide è sicuro, ben tollerato e utile per le malattie studiate. Gli obiettivi includono anche la valutazione di sanguinamenti cerebrali e di biomarcatori.
  • In che fase sono questi trial? Tutti i trial riportati sono di <b>fase 2</b>. Questa fase serve di solito a valutare meglio efficacia e sicurezza in un numero limitato di partecipanti.
  • Quali malattie sono studiate? I trial riguardano due condizioni: l’angiopatia amiloide da cistatina C ereditaria (HCCAA) e la malattia di Alzheimer. Sono quindi studi mirati a popolazioni diverse.
  • Che cosa misurano i trial come risultati? Misurano eventi avversi, esami del sangue e delle urine, segni vitali, ECG, esame fisico e neurologico, oltre a sanguinamenti cerebrali e biomarcatori da risonanza magnetica o biopsie cutanee. In uno studio si valutano anche marcatori di ARIA alla MRI.

Sperimentazioni cliniche in corso su Acetylcysteine Amide

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di NPI-001 in Pazienti con Alzheimer di Età 50-85 Anni

    In arruolamento

    1
    Farmaci in studio:
    Danimarca Islanda

  • Studio su Acetilcisteina Amide per Pazienti con Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA) di età pari o superiore a 12 anni

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Islanda

  • Studio su Acetilcisteina Amide per Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria in Pazienti dai 12 Anni in Su

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Islanda

Glossario

  • Sicurezza: Indica se il trattamento provoca problemi importanti o eventi indesiderati durante lo studio.
  • Tollerabilità: Descrive quanto bene i partecipanti riescono a prendere il trattamento senza effetti che lo rendono difficile da continuare.
  • Efficacia: Misura se il trattamento aiuta davvero a migliorare la malattia o a ridurre un problema clinico.
  • Fase 2: Fase di studio in cui si osservano più da vicino sicurezza ed efficacia in un gruppo più piccolo di persone.
  • Angiopatia amiloide da cistatina C ereditaria (HCCAA): Malattia ereditaria studiata in uno dei trial, associata a sanguinamenti cerebrali.
  • Malattia di Alzheimer: Malattia del cervello studiata in uno dei trial, con valutazione di sicurezza e marcatori biologici.
  • Eventi avversi emergenti dal trattamento: Problemi di salute comparsi o peggiorati dopo l’inizio del trattamento nello studio.
  • Eventi avversi gravi: Problemi di salute seri che richiedono particolare attenzione durante il trial.
  • ECG: Elettrocardiogramma, un esame che controlla l’attività elettrica del cuore.
  • ARIA: Alterazioni visibili alla risonanza magnetica del cervello; nello studio sull’Alzheimer vengono classificate con MRI.
  • Biomarcatori: Segnali misurabili nel corpo, come campioni di sangue, urina, pelle o immagini, usati per capire l’effetto del trattamento.
  • OLE: Fase di estensione in aperto, cioè un periodo di studio più lungo dopo la fase principale.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-503969-36-01
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519497-39-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2023-503969-36-00