Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Repotrectinib in giovani con tumori solidi avanzati

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati, che sono tipi di cancro che si sono diffusi o sono difficili da trattare. Questi tumori possono presentare alterazioni genetiche specifiche nei geni chiamati ALK, ROS1 o NTRK1-3. Queste alterazioni possono influenzare il modo in cui le cellule tumorali crescono e si diffondono. Lo scopo dello studio è valutare l'attività antitumorale di un farmaco chiamato Repotrectinib (TPX-0005) in bambini e giovani adulti con questi tipi di tumori avanzati o metastatici.

Repotrectinib è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in forma di capsule o soluzione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, oltre a osservare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo. Lo studio mira anche a determinare se il farmaco può ridurre la dimensione dei tumori o rallentarne la crescita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è suddiviso in due fasi. La prima fase si concentra sulla sicurezza e sulla determinazione della dose appropriata di Repotrectinib. La seconda fase esamina l'efficacia del farmaco nel trattamento dei tumori con alterazioni nei geni ROS1 o NTRK1-3. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sull'efficacia e la sicurezza del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di repotrectinib, un farmaco progettato per trattare tumori solidi avanzati. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    Il farmaco è disponibile in due forme: capsule rigide e soluzione orale. La scelta della forma dipende dalle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di somministrazione

    La somministrazione del farmaco avviene quotidianamente. La dose e la durata del trattamento sono determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

    Durante questa fase, è importante seguire le istruzioni del medico riguardo alla dose e alla frequenza di assunzione del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente sarà sottoposto a regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, test di funzionalità organica e imaging per valutare la riduzione del tumore.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati del trattamento saranno valutati in base alla risposta obiettiva del tumore, che indica la riduzione della massa tumorale.

    Altri parametri valutati includono la durata della risposta, il tempo alla risposta e la sopravvivenza libera da progressione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude quando il medico determina che il paziente ha raggiunto i benefici massimi o se si verificano effetti collaterali significativi.

    Alla fine del trattamento, il paziente riceverà istruzioni su eventuali cure di follow-up necessarie.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • I partecipanti devono avere tumori solidi avanzati con alterazioni genetiche specifiche chiamate ROS1 o NTRK1-3, confermate da test locali.
  • Devono avere una malattia misurabile confermata prima dell'iscrizione allo studio.
  • Devono avere un'età fino a 25 anni al momento dell'inizio dello studio.
  • Devono essere in grado di partecipare a visite ambulatoriali, test di laboratorio e procedure dello studio.
  • Devono aver recuperato dagli effetti tossici acuti di tutte le terapie precedenti prima dell'iscrizione allo studio.
  • Devono avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
  • Devono avere un punteggio di performance di almeno 50 su una scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Devono essere neurologicamente stabili se hanno tumori o metastasi nel sistema nervoso centrale.
  • Devono avere valori di laboratorio locali che rientrano nei limiti normali per età, come livelli di emoglobina e creatinina.
  • Devono firmare un consenso informato volontario, insieme a un genitore o tutore se necessario.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non è possibile partecipare se si hanno tumori solidi avanzati.
  • Non è possibile partecipare se non si è bambini o giovani adulti con alterazioni specifiche chiamate ROS1 o NTRK1-3.
  • Non è possibile partecipare se si è al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non è possibile partecipare se si appartiene a una popolazione vulnerabile non specificata per lo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Repotrectinib è un farmaco studiato per il trattamento di tumori avanzati o metastatici nei bambini e nei giovani adulti. Questo farmaco è progettato per agire su specifiche alterazioni genetiche, note come ALK, ROS1, o NTRK1-3, che possono essere presenti in alcuni tipi di tumori. L'obiettivo principale del farmaco è quello di ridurre o arrestare la crescita del tumore, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Repotrectinib – Repotrectinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento di tumori solidi avanzati. È in fase di sperimentazione per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'attività antitumorale nei pazienti pediatrici e giovani adulti con alterazioni genetiche specifiche come ALK, ROS1 o NTRK1-3. Il farmaco agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita e diffusione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi, che bloccano i segnali che promuovono la proliferazione delle cellule cancerose.

Malattie studiate

Tumori solidi avanzati – I tumori solidi avanzati sono una categoria di neoplasie che si sviluppano in organi o tessuti solidi, come il fegato, i polmoni o il pancreas. Questi tumori sono definiti "avanzati" quando si sono diffusi oltre il sito di origine, rendendo più complesso il loro trattamento. La progressione della malattia può includere la crescita del tumore primario e la diffusione a organi distanti attraverso il sistema linfatico o il flusso sanguigno. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere dolore, perdita di peso e affaticamento. La diagnosi spesso avviene in stadi avanzati a causa della natura asintomatica nelle fasi iniziali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-506464-14-00Codice del protocolloTPX-0005-07Partecipanti previsti63 personePromotoreTurning Point Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.