Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità del tinlarebant in pazienti affetti da malattia di Stargardt

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la malattia di Stargardt, una condizione rara che colpisce la vista e porta a un progressivo deterioramento della parte centrale del campo visivo. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato tinlarebant, somministrato sotto forma di compresse per via orale. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco LBS-008 nel corpo e negli occhi delle persone coinvolte.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo prolungato. Verranno monitorati gli effetti del trattamento sulla retina, ovvero la sottile membrana sensibile alla luce situata all’interno dell’occhio, attraverso la FAF, una tecnica di fotografia che permette di osservare la fluorescenza del fondo oculare. Questa procedura serve a rilevare cambiamenti nella distribuzione di alcune sostanze naturali all’interno dell’occhio che possono indicare l’evoluzione della patologia.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere la malattia di Stargardt, una condizione rara che colpisce la vista.
  • Il partecipante deve aver completato un precedente trattamento della durata di 24 mesi all’interno degli studi clinici denominati LBS-008-CT02 o LBS-008-CT03.
  • Il partecipante deve aver completato tutti gli esami e le valutazioni necessari durante la visita prevista alla fine del trattamento precedente.
  • Lo studio è aperto sia a uomini che a donne.
  • I partecipanti devono rientrare in una specifica fascia d’età indicata dai codici di riferimento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • È stato effettuato un intervento chirurgico all’occhio coinvolto nello studio negli ultimi 3 mesi.
  • Il paziente non è disposto o non è in grado di fornire il consenso informato, ovvero il documento scritto con cui si accetta consapevolmente di partecipare alla ricerca.
  • Il medico ricercatore ritiene che il paziente non sia adatto a partecipare allo studio.
  • Si fa uso di farmaci su prescrizione come l’Isotretinoina o altri medicinali che influenzano i derivati della vitamina A, i quali potrebbero alterare l’effetto del farmaco in prova.
  • Si sono assunti farmaci o integratori che influenzano gli enzimi del fegato (chiamati enzimi del citocromo P450), come la rifampicina o l’iperico, nei 30 giorni precedenti lo studio.
  • Si sono consumati alimenti che influenzano il metabolismo dei farmaci, come pompelmo, arancia amara, melograno o carambola, nelle 48 ore precedenti la somministrazione del farmaco.
  • Presenza di malattie potenzialmente letali, inclusi trattamenti in corso per tumori maligni.
  • Presenza di abuso di alcol o di altre sostanze.
  • Livelli troppo alti di transaminasi (ALT/AST), che sono proteine presenti nel sangue che indicano lo stato di salute del fegato.
  • Insufficienza renale, ovvero una ridotta capacità dei reni di filtrare il sangue, misurata tramite un valore chiamato eGFR inferiore a 30.
  • Le donne in stato di gravidanza o in fase di allattamento, oppure donne in età fertile che non possono o non vogliono utilizzare metodi contraccettivi affidabili.
  • I soggetti uomini che non accettano che la propria partner utilizzi metodi contraccettivi adeguati o che non sia in grado di procreare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Stichting Radboud universitair medisch centrum Nimega Paesi Bassi
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Paris Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
20.04.2026
Francia Francia
Non ancora reclutando
20.04.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
20.04.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Tinlarebant è un farmaco assunto per via orale sotto forma di compressa, studiato per valutare la sua sicurezza e la sua tollerabilità a lungo termine nei pazienti affetti da malattia di Stargardt.

Malattie in studio:

Stargardt Disease – Questa condizione è una malattia genetica che colpisce la retina, la parte dell’occhio responsabile della visione dettagliata. Colpisce principalmente le cellule che filtrano la luce, chiamate cellule dell’epitelio pigmentato retinico. Con il passare del tempo, si accumulano sostanze di scarto nelle cellule della retina. Questo accumulo danneggia progressivamente le cellule visive. Il processo porta a una graduale perdita della visione centrale. La malattia si manifesta solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza.

ID della sperimentazione:
2025-522460-33-00
Codice del protocollo:
LBS-008-CT08
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza della somministrazione sottoretinica di AAVB-039 in pazienti con malattia di Stargardt (STGD1)

    Arruolamento non iniziato

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    Malattie in studio:
    Belgio Italia Paesi Bassi Norvegia
  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia di SB-007 in pazienti con malattia di Stargardt causata da mutazioni del gene ABCA4

    Arruolamento non iniziato

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    Malattie in studio:
    Germania