Questa ricerca riguarda la Stargardt Disease, una malattia rara che colpisce la vista e causa il progressivo deterioramento della retina, la parte dell’occhio responsabile della ricezione della luce. Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento sperimentale chiamato AAVB-039. Questo farmaco consiste in una soluzione per iniezione che utilizza dei vettori virali, ovvero piccoli trasportatori progettati per consegnare materiale genetico specifico, direttamente nello spazio sotto la retina tramite una procedura di somministrazione sottoretinica.

Il percorso dello studio si divide in due fasi principali. La prima parte è dedicata a determinare la dose più sicura e meglio tollerata del farmaco. La seconda parte si concentra invece sull’osservazione dell’efficacia del trattamento alla dose selezionata. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute oculare, tra cui la perdita della zona ellissoide, che è un’area specifica della retina fondamentale per la visione nitida, e l’eventuale comparsa di aree di atrofia, ovvero zone in cui il tessuto retinico si è indebolito o danneggiato.