Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione studiata
- Fase dello studio e obiettivi
- Endpoint principali
- Stato e arruolamento
- Dati principali del trial
Panoramica degli studi
Il trial disponibile valuta SB-007 in soggetti con malattia di Stargardt, una malattia ereditaria dell’occhio. Lo studio è descritto come interventional, quindi i ricercatori assegnano un trattamento e osservano gli effetti nel tempo.[1]
Il programma di ricerca è focalizzato su ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION e sul suo uso nello studio SB-007, somministrato per via subretinica.[1]
Popolazione studiata
Lo studio è rivolto a persone con Stargardt disease type 1 (STGD1) confermata geneticamente.[1]
Per partecipare, i soggetti devono avere mutazioni bi-alleliche del gene ABCA4, cioè alterazioni in entrambe le copie del gene.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Il trial è in fase 1/2, una fase iniziale che serve sia a controllare la sicurezza sia a cercare i primi segnali di beneficio clinico.[1]
L’obiettivo dichiarato è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di SB-007 per aiutare la selezione della dose.[1]
Endpoint principali
L’endpoint primario è la sicurezza e la tollerabilità fino alla Settimana 96.[1]
Questo risultato viene misurato osservando la comparsa di eventi avversi oculari e non oculari, cioè effetti indesiderati che riguardano gli occhi o altre parti del corpo.[1]
Stato e arruolamento
Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]
L’arruolamento previsto è di 86 partecipanti.[1]
Dati principali del trial
- Trial ID: 2024-519535-42-00.[1]
- Titolo dello studio: studio clinico per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare di SB-007 nei soggetti con Stargardt Disease.[1]
- Tipo di studio: interventional, quindi con somministrazione attiva del trattamento e osservazione degli esiti.[1]
- Condizione studiata: Stargardt Disease.[1]
- Intervento: SB-007, uso subretinico.[1]
