Indice
- Panoramica degli studi
- Trial principali e popolazioni studiate
- Obiettivi e risultati misurati
- Fase dello studio e criteri di partecipazione
- Cosa significano i termini principali
Panoramica degli studi
I dati forniti mostrano quattro studi clinici interventistici che includono Vismodegib come una delle terapie valutate in contesti di oncologia di precisione.[1][2][3][4]
Tutti i trial riportati sono in fase 2 e hanno stato Authorised.[1][2][3][4]
Questi studi non descrivono Vismodegib come un argomento farmacologico generale, ma come parte di strategie di trattamento per persone con tumori avanzati o con specifiche alterazioni molecolari del tumore.[1][2][3][4]
Trial principali e popolazioni studiate
Il trial NCT04817956 valuta farmaci oncologici mirati in persone con cancro avanzato e con varianti genomiche o di espressione proteica che possono prevedere sensibilità a un farmaco.[1]
Questo studio è molto ampio, con un arruolamento previsto di 6000 partecipanti, e mira a facilitare l’accesso a terapie mirate commercialmente disponibili.[1]
Il trial NCT02925234, chiamato anche DRUP trial, include persone con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin, leucemia prolinfocitica a cellule T e mieloma multiplo.[2]
Anche questo studio cerca di usare farmaci mirati in base al profilo molecolare del tumore, con un arruolamento previsto di 3000 persone.[2]
Il trial NCT05159245, chiamato FINPROVE, studia l’accesso a farmaci antitumorali mirati in persone con cancro avanzato.[3]
Questo studio prevede 250 partecipanti e misura soprattutto il controllo della malattia a 16 settimane dall’inizio del trattamento.[3]
Il trial 2025-522431-34-00 confronta una terapia adattata alle alterazioni molecolari con la cura standard in persone con carcinoma pancreatico avanzato.[4]
In questo studio, Vismodegib è uno dei farmaci elencati tra le terapie possibili per i pazienti selezionati in base alle alterazioni molecolari trattabili.[4]
Obiettivi e risultati misurati
Nei trial, gli obiettivi principali sono descritti in modo simile: capire se il trattamento guidato dal profilo molecolare del tumore funziona e se è tollerabile.[1][2][3]
Nel trial NCT04817956, gli esiti primari includono la percentuale di pazienti inclusi e trattati in base al profilo molecolare del tumore, oltre agli eventi avversi di grado 3 o superiore e a quelli gravi legati al trattamento.[1]
Nel trial NCT02925234, gli esiti primari includono la percentuale di pazienti trattati in base al profilo molecolare, la risposta obiettiva del tumore, il controllo della malattia definito come malattia stabile a 16 settimane e gli eventi avversi gravi.[2]
Nel trial FINPROVE, l’esito principale è il disease control rate a 16 settimane, cioè la quota di pazienti che ottengono risposta completa, risposta parziale o malattia stabile.[3]
Nel trial sul carcinoma pancreatico avanzato, l’esito principale è la sopravvivenza libera da progressione, cioè il tempo prima che la malattia peggiori.[4]
Fase dello studio e criteri di partecipazione
Tutti gli studi riportati sono di fase 2, una fase che serve a valutare meglio l’attività del trattamento e la sua sicurezza in gruppi di pazienti più ampi rispetto alle fasi iniziali.[1][2][3][4]
La partecipazione sembra essere riservata a persone con malattia avanzata e, in molti casi, a pazienti il cui tumore presenta una variante genomica o proteica che può indicare sensibilità a un farmaco.[1][2]
Nel trial del carcinoma pancreatico avanzato, il trattamento viene confrontato in pazienti con alterazioni molecolari trattabili e con terapie rimborsate disponibili.[4]
In pratica, questi studi cercano persone per le quali una terapia scelta “su misura” potrebbe essere più utile della cura standard.[1][2][4]
Cosa significano i termini principali
Profilo molecolare del tumore significa leggere alcune caratteristiche biologiche del tumore, come mutazioni o proteine, per decidere quale trattamento testare.[1][2]
Controllo della malattia vuol dire che il tumore non cresce oppure si riduce dopo il trattamento.[2][3]
Risposta obiettiva indica una riduzione misurabile del tumore secondo criteri clinici usati negli studi.[2]
Eventi avversi gravi sono effetti indesiderati importanti che vengono monitorati con attenzione durante i trial.[1][2]
Malattia stabile significa che il tumore non mostra una crescita significativa per un certo periodo di tempo, come le 16 settimane usate in alcuni studi.[2][3]
