Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH
Centro verificato
Ulma, Germania
In reclutamento
Studio su vaccino peptidico DNAJB1‑PRKACA trifluoracetate più atezolizumab in pazienti adulti con carcinoma epatocellulare fibrolamellare o tumori con fusione DNAJB1‑PRKACA
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio riguarda il fibrolamellar hepatocellular carcinoma, una forma rara di cancro al fegato, e altri tumori che presentano una specifica alterazione genetica chiamata DNAJB1-PRKACA, che aiuta le cellule tumorali a crescere. La terapia investigata combina un vaccino a base di piccoli frammenti proteici, chiamato Fusion-VAC-XS15, con un farmaco chiamato atezolizumab, che blocca una proteina (PD-L1) che normalmente impedisce al sistema immunitario di attaccare le cellule cancerose.
Lo scopo dello studio è valutare la capacità della terapia di stimolare una risposta immunitaria specifica e la sua sicurezza. I partecipanti ricevono il vaccino mediante iniezione sotto la pelle e il farmaco tramite infusione in vena, a intervalli regolari per diversi mesi. Durante il periodo di trattamento e dopo, vengono effettuati controlli medici, prelievi di sangue per analizzare le T-cell (cellule del sistema immunitario) e altri esami per verificare eventuali effetti indesiderati.
Verranno osservati come risultato la capacità del corpo di riconoscere e combattere le cellule tumorali, la comparsa di eventuali effetti collaterali, la qualità della vita e la durata della risposta al trattamento.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
20 criteri
- Devi essere in grado di capire e accettare di firmare un consenso informato, cioè un documento scritto che spiega lo studio e al quale acconsenti a partecipare.
- Devi avere almeno 14 anni di età.
- Il tuo tumore deve essere misurabile secondo i criteri iRECIST, che servono a valutare le dimensioni del cancro con esami di imaging.
- Devi avere risultati di laboratorio che mostrino una buona funzionalità degli organi:
- Conteggio dei linfociti superiore a 500 per microlitro (indica un sistema immunitario adeguato).
- Piastrine superiori a 50.000 per microlitro (necessarie per la coagulazione del sangue).
- Clearance della creatinina (filtrazione renale) superiore a 30 ml/min.
- Indice Child‑Pugh classe A o B7, che valuta la funzione epatica.
- Livelli di ALT e AST (enzimi epatici) non più di 5 volte il valore normale.
- Bilirubina ≤ 3 mg/dl (un altro indicatore della salute del fegato).
- Se hai meno di 18 anni, devi pesare almeno 40 kg.
- I pazienti con tumori diversi dal FL‑HCC possono partecipare se la malattia è progredita dopo le terapie standard e soddisfano almeno una delle seguenti condizioni:
- Non esistono altre terapie standard disponibili.
- Il medico ritiene che le terapie standard non siano adatte a te.
- Rifiuti di ricevere le terapie standard disponibili.
- Devi avere test sierologici negativi per l'epatite B e l'epatite C, e un test HIV negativo effettuato entro le 6 settimane precedenti l’inizio dello studio. Se il test per l'epatite B è positivo, deve risultare un PCR negativo (assenza di infezione attiva).
- Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile, che sono sessualmente attivi, devono accettare l’uso di due metodi contraccettivi efficaci (almeno uno molto efficace) a partire dalla firma del consenso e fino a 5 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.
- Le donne in età fertile devono effettuare due test di gravidanza negativi (sensibilità ≥ 25 mIU/mL): uno allo screening e uno entro 24 ore prima della prima vaccinazione.
- Le donne che sono menoopausali o che hanno confermato di non poter avere figli (ad esempio per sterilità) sono considerate idonee.
- Devi avere una diagnosi confermata per FL‑HCC o un altro tumore maligno localmente avanzato e inoperabile o metastatico, verificata tramite esame istologico (analisi del tessuto).
- Deve essere presente il fusion transcript DNAJB1‑PRKACA, rilevato con test genetici avanzati come NGS (sequenziamento di nuova generazione) o RT‑PCR (reazione a catena della polimerasi con trascrizione inversa).
- Il tuo stato di performance secondo la scala ECOG deve essere 0 o 1, cioè sei completamente attivo (0) o limitato nelle attività più intense ma comunque autonomo (1).
Chi non può partecipare allo studio?
18 criteri
- Gravidanza o allattamento: non si può partecipare se si è incinta o si sta allattando.
- Incapacità o mancata volontà di seguire il programma dello studio per qualsiasi motivo.
- Uso di chemioterapia, altre terapie sistemiche o radioterapia entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco sperimentale (trattamenti che colpiscono l’intero organismo o usano radiazioni).
- Partecipazione a un altro studio sperimentale con terapia anticancro investigativa o qualsiasi altra terapia sperimentale entro 30 giorni.
- Intervento chirurgico importante (che richiede ricovero) entro 28 giorni dalla dose del farmaco.
- Non essere completamente guarito da effetti collaterali di grado ≤2 (ad esempio perdita di capelli o neurotossicità leggera) causati da trattamenti precedenti.
- Uso di farmaci di immunoterapia (come anti‑PD‑1, anti‑PD‑L1, anti‑CTLA‑4) entro 28 giorni prima della dose.
- Avere ricevuto un vaccino vivo (vaccino contenente virus o batteri attivi) entro 28 giorni prima del trattamento.
- Conoscere una sensibilità o una reazione allergica ai farmaci sperimentali o ai prodotti derivati da cellule di topo cinese (Chinese hamster ovary).
- Storia di fenomeni autoimmuni gravi (grado ≥3) dovuti a immunoterapia (malattie in cui il sistema immunitario attacca il corpo).
- Storia di gravi reazioni allergiche anafilattiche a anticorpi chimerici, umani o umanizzati, o a proteine di fusione.
- Avere una malattia autoimmune attiva che ha richiesto trattamenti immunosoppressori negli ultimi 2 anni (malattie in cui il corpo attacca se stesso).
- Presenza di qualsiasi trapianto di tessuto o organo (anche della cornea) o di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico.
- Diagnosi di immunodeficienza (sistema immunitario indebolito).
- Assunzione di corticosteroidi (>10 mg al giorno di equivalenti prednisone) o altri farmaci immunosoppressori entro 7 giorni prima della dose.
- Presenza di malattia polmonare interstiziale sintomatica (malattia dei tessuti polmonari che causa difficoltà respiratorie).
- Presenza di metastasi cerebrali attive o non trattate o metastasi leptomeningeali (diffusione del tumore al cervello o alle membrane che lo avvolgono).
- Malattie intercorse non controllate, come infezioni non curate, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina instabile, aritmia cardiaca, altri tumori metastatici, o problemi psichiatrici/sociali che impedirebbero di seguire lo studio.
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Universitaetsklinikum Tuebingen AöR
Centro verificatoTubinga, Germania
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Tecentriq
è un farmaco che blocca la proteina PD‑L1, una “chiave” usata dalle cellule tumorali per nascondersi al sistema immunitario. Inibendo questa proteina, il farmaco permette alle difese naturali del corpo di riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione. Nel trial il farmaco è combinato con il vaccino sperimentale per verificare se insieme migliorano la risposta immunitaria e la sicurezza del trattamento.
Fusion‑VAC‑XS15
è un vaccino a base di peptidi progettato per stimolare il sistema immunitario a riconoscere una specifica fusione genetica (DNAJB1‑PRKACA) presente in alcuni tumori, come il carcinoma epatocellulare fibrolamelare. Viene iniettato sotto la pelle come emulsione. Lo scopo del vaccino è attivare le cellule T del paziente affinché possano identificare e distruggere le cellule tumorali che portano quella fusione oncogenica.
Che cosa si sa già del trattamento
Tecentriq 840 mg concentrate for solution for infusion
è una soluzione sterile per infusione endovenosa contenente atezolizumab, un anticorpo monoclonale che blocca la proteina PD‑L1. È già approvato e utilizzato in diversi tumori solidi, quindi è ben conosciuto nella letteratura medica. Viene impiegato per trattare tumori che esprimono PD‑L1, inclusi alcuni casi di carcinoma epatocellulare fibrolamelare. Il suo meccanismo consiste nel impedire a PD‑L1 di spegnere le difese immunitarie, permettendo così al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali; appartiene alla classe degli inibitori del checkpoint immunitario.
Tecentriq 1,200 mg concentrate for solution for infusion
è una soluzione sterile per infusione contenente atezolizumab, un anticorpo monoclonale che inibisce la proteina PD‑L1. È già approvato per diversi tumori solidi e quindi è ben documentato nella letteratura. Viene usato per potenziare la risposta immunitaria contro tumori come il carcinoma epatocellulare fibrolamelare. Blocca l’interazione tra PD‑L1 e il sistema immunitario, favorendo l’attacco delle cellule tumorali; è classificato come inibitore del checkpoint immunitario.
Fusion‑VAC‑XS15
è un’emulsione per iniezione sottocutanea che contiene un peptide vaccinale basato sulla fusione DNAJB1‑PRKACA. È un prodotto sperimentale ancora in fase di studio clinico, quindi non è ancora approvato per uso generale. È destinato a stimolare una risposta immunitaria specifica contro tumori che presentano la fusione DNAJB1‑PRKACA, come il carcinoma epatocellulare fibrolamelare. Il vaccino presenta il peptide al sistema immunitario, inducendo T‑cellule capaci di riconoscere le cellule tumorali; rientra nella categoria dei vaccini terapeutici anti‑cancro.
Malattie studiate
Carcinoma epatocellulare fibrolamellare
è un tumore primario del fegato che colpisce soprattutto giovani senza malattie epatiche preesistenti. Si caratterizza per una crescita lenta ma può avanzare localmente invadendo i vasi epatici. Con il tempo può diffondersi al fegato rimanente e a strutture vicine. La sua evoluzione è tipicamente indolente nelle fasi iniziali, ma può diventare più aggressiva in assenza di trattamento.
Neoplasie con fusione oncogenica DNAJB1-PRKACA
indica tumori che presentano la fusione genica DNAJB1-PRKACA, tipica del carcinoma epatocellulare fibrolamellare e di altre rare neoplasie. Questa alterazione genetica guida la crescita cellulare e la sopravvivenza tumorale. Le cellule tumorali con questa fusione tendono a proliferare in modo continuo e possono diffondersi localmente. La presenza della fusione è associata a un potenziale di progressione più rapido rispetto a tumori privi di tale alterazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 10 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-502869-17-01Codice del protocolloFusionVAC22_01Partecipanti previsti20 personePromotoreUniversitaetsklinikum Tuebingen
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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