Hospital General Universitario Gregorio Maranon
Centro verificato
Madrid, Spagna
Non ancora in reclutamentoMalattia rara
Studio su AZD0120 più terapia combinata in adulti con mieloma multiplo appena diagnosticato non idonei al trapianto di cellule staminali
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Il trial riguarda pazienti adulti con multiple myeloma appena diagnosticato che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali autologo (ASCT) come prima opzione terapeutica; viene testata una terapia innovativa basata su una singola infusione di AZD0120, una terapia CAR T che utilizza le proprie cellule immunitarie modificate per riconoscere due bersagli della malattia, BCMA e CD19.
Il gruppo di controllo riceve la terapia standard continua, che combina diversi farmaci usati da tempo nella cura della malattia, tra cui bortezomib, lenalidomide, daratumumab, isatuximab e dexamethasone. I pazienti seguono una fase iniziale di trattamento intensivo (induzione) seguita dal regime di mantenimento indicato.
Lo scopo dello studio è valutare se la singola infusione della terapia sperimentale può controllare la malattia meglio della terapia standard continuativa; dopo l’induzione, i partecipanti vengono randomizzati a uno dei due percorsi e poi seguiti per diversi mesi con visite regolari, esami del sangue e valutazioni cliniche per verificare l’eventuale crescita della malattia o la comparsa di effetti indesiderati.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
7 criteri
- Età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
- Diagnosi di mieloma multiplo appena diagnosticato secondo i criteri IMWG (International Myeloma Working Group, gruppo internazionale che definisce come riconoscere la malattia).
- Presenza di almeno uno dei seguenti segni misurabili della malattia: M-protein nel sangue ≥ 1,0 g/dL (una proteina prodotta dal mieloma), oppure M-protein nelle urine ≥ 200 mg/24 h, oppure FLC (catene leggere immunoglobuline) nel sangue ≥ 10 mg/dL con rapporto kappa/lambda anormale.
- Essere considerato non idoneo al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) come terapia iniziale, ma avere funzioni organiche adeguate per il trattamento con cellule CAR‑T (una terapia avanzata che utilizza cellule modificate del paziente).
- Essere candidato a ricevere almeno una delle due combinazioni di farmaci (IsaVRd o DRd) scelte dal medico investigatore.
- Stato di performance ECOG da 0 a 2 (scala che misura quanto la malattia limita le attività quotidiane; 0 = nessuna limitazione, 2 = limitazioni moderate).
- Funzione adeguata di organi principali e del midollo osseo (organ function e bone marrow function), cioè fegato, reni e produzione di cellule del sangue devono funzionare bene.
Chi non può partecipare allo studio?
10 criteri
- Il paziente ha un coinvolgimento attivo o precedente del sistema nervoso centrale (CNS) o delle meningi da parte del mieloma multiplo (il CNS comprende cervello e midollo spinale; le meningi sono le membrane che avvolgono questi organi).
- Il paziente presenta amiloidosi primaria, leucemia a cellule plasmatiche attiva (≥5 % di cellule plasmatiche nel sangue), macroglobulinemia di Waldenström o sindrome POEMS (condizioni rare del sangue o dei tessuti).
- Il paziente ha una condizione neurologica (relativa al sistema nervoso) o psichiatrica (relativa alla salute mentale) significativa che potrebbe rappresentare un rischio o rendere difficile la valutazione.
- Il paziente ha qualsiasi altra condizione medica importante che aumenti il rischio inaccettabile, interferisca con la terapia o renda difficile valutare i risultati.
- Il paziente ha una storia di cancro non ematologico precedente, a meno che non sia stato libero dalla malattia senza segni di recidiva per almeno 2 anni.
- Il paziente ha una storia di tumori del sangue diversi dal mieloma multiplo, indipendentemente dallo stato di remissione.
- Il paziente è risultato positivo a una delle seguenti infezioni: HIV (virus dell’immunodeficienza umana), epatite B cronica o attiva, epatite C attiva (infezioni del sangue o del fegato).
- Il paziente ha una malattia cardiovascolare clinicamente significativa (problemi seri del cuore o dei vasi sanguigni).
- Il paziente ha BPCO (bronchite cronica ostruttiva) con una capacità respiratoria (FEV1) inferiore al 50 % del valore previsto.
- Per i pazienti che devono ricevere IsaVRd come induzione: il paziente ha neuropatia periferica di grado 4, 3, 2, o di grado 1 con dolore (la neuropatia periferica è un danno ai nervi che trasmettono sensazioni a braccia e gambe; i gradi indicano la gravità, da 1 meno grave a 4 più grave).
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
AZD0120
è una terapia a base di cellule CAR‑T autologhe, cioè cellule del paziente modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono le proteine BCMA e CD19. Viene somministrata in una singola infusione dopo l’induzione e serve a consolidare la risposta al trattamento.
Bortezomib
è un farmaco che inibisce il proteasoma, una struttura cellulare che le cellule tumorali usano per crescere. Si somministra per via endovenosa e fa parte delle combinazioni di induzione utilizzate per ridurre rapidamente la malattia.
Lenalidomide
è un farmaco orale che modifica il sistema immunitario e rallenta la crescita delle cellule di mieloma. Viene usato sia nelle terapie di induzione che come trattamento continuo per mantenere la risposta al tumore.
Daratumumab
è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che si lega a una proteina chiamata CD38 presente sulla superficie delle cellule di mieloma, aiutando il sistema immunitario a distruggerle. È parte della combinazione chiamata DRd.
Isatuximab
è un altro anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che anch’esso si lega a CD38. Viene usato nelle combinazioni chiamate IsaVRd e IsaRd per potenziare l’attacco del sistema immunitario contro le cellule tumorali.
Dexamethasone
è un corticosteroide orale che riduce l’infiammazione e aiuta a controllare la crescita delle cellule di mieloma. È incluso in molte delle combinazioni di trattamento per aumentare l’efficacia degli altri farmaci.
Che cosa si sa già del trattamento
Bortezomib
Somministrato per via endovenosa mediante infusione, è un inibitore del proteasoma approvato e ampiamente studiato nella terapia del mieloma multiplo. Agisce bloccando il proteasoma, impedendo alle cellule tumorali di degradare le proteine danneggiate, il che porta alla loro morte. È classificato come farmaco antineoplastico appartenente alla classe degli inibitori del proteasoma. Viene utilizzato principalmente come parte dei regimi di trattamento per il mieloma multiplo appena diagnosticato.
AZD0120
Somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione, è una terapia CAR‑T autologa sperimentale che riconosce le proteine BCMA e CD19 sulla superficie delle cellule mieloma. È ancora in fase di studio clinico e non è ancora approvata per uso generale. La sua azione consiste nel reindirizzare le cellule T del paziente verso le cellule tumorali, inducendo una risposta immunitaria che le distrugge. È classificato come terapia cellulare immunoterapica a bersaglio doppio.
Lenalidomide
Assunta per via orale sotto forma di compressa, è un farmaco immunomodulatore già approvato per il trattamento del mieloma multiplo. Stimola il sistema immunitario e inibisce la crescita delle cellule tumorali, interferendo con i segnali di crescita. Appartiene alla classe degli immunomodulatori (IMiD) e viene usata spesso in combinazione con altri farmaci per il mieloma.
Daratumumab
Somministrato per via endovenosa mediante infusione, è un anticorpo monoclonale approvato per il mieloma multiplo. Si lega alla proteina CD38 presente sulle cellule mieloma, attivando il sistema immunitario che le elimina. È classificato come anticorpo monoclonale antitumorale. Viene impiegato sia da solo che in combinazione con altri farmaci per il trattamento del mieloma.
Isatuximab
Somministrato per via endovenosa tramite infusione, è un anticorpo monoclonale anch'esso approvato per il mieloma multiplo. Si lega al CD38 delle cellule tumorali, attivando meccanismi immunitari che portano alla loro distruzione. È classificato come anticorpo monoclonale antitumorale. Viene usato in combinazione con altri farmaci per migliorare i risultati terapeutici nel mieloma.
Dexamethasone
Assunto per via orale come compressa, è un corticosteroide ampiamente utilizzato e approvato per molte condizioni, compreso il mieloma multiplo. Riduce l’infiammazione e sopprime la risposta immunitaria, contribuendo a controllare la crescita delle cellule tumorali. È classificato come glucocorticoide. Viene spesso aggiunto ai regimi di trattamento per potenziare l’efficacia degli altri farmaci.
Malattie studiate
Mieloma multiplo di nuova diagnosi - Il mieloma multiplo è un tumore del midollo osseo caratterizzato da una proliferazione incontrollata di plasmacellule anomale. Queste cellule producono grandi quantità di proteine monoclonali che si accumulano nel sangue e nei tessuti. Con il tempo la malattia può aumentare il numero di plasmacellule nel midollo, riducendo la produzione normale di globuli rossi, bianchi e piastrine. Il quadro clinico può evolvere con sintomi legati all'anemia, alle fratture ossee e a un maggior rischio di infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524014-29-00Codice del protocolloDURGA-5Partecipanti previsti750 personePromotoreAstraZeneca AB
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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