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Studio sulla Sicurezza e Attività di Efpegerglucagon nei Bambini con Iperinsulinismo Congenito

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata Iperinsulinismo Congenito (CHI), una malattia in cui il corpo produce troppa insulina, causando bassi livelli di zucchero nel sangue. Questo può portare a episodi di ipoglicemia, che sono livelli di zucchero nel sangue pericolosamente bassi. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato HM15136, somministrato come soluzione iniettabile. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei bambini affetti da CHI.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco HM15136 per un periodo di 8 settimane. Saranno monitorati per vedere come il loro corpo reagisce al trattamento e se ci sono effetti collaterali. Lo studio esaminerà anche come il farmaco viene assorbito e processato nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per aiutare a capire se HM15136 può essere un trattamento sicuro ed efficace per i bambini con Iperinsulinismo Congenito. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per gestire meglio questa condizione e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici durante tutto il periodo dello studio per garantire la loro sicurezza e benessere.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco HM15136, una soluzione per iniezione in siringa pre-riempita.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento dura 8 settimane.

    Durante questo periodo, il farmaco viene somministrato in dosi multiple e crescenti.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono valutate attraverso il monitoraggio degli eventi avversi, che sono effetti indesiderati che possono verificarsi durante il trattamento.

    Vengono effettuati esami di laboratorio per rilevare eventuali anomalie cliniche.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri vitali

    I parametri vitali come la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca, la frequenza respiratoria e la temperatura corporea vengono monitorati per rilevare eventuali cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

  5. Passaggio 5

    Esami cardiaci

    Viene eseguito un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni per monitorare l'attività elettrica del cuore e valutare eventuali cambiamenti.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata monitorando il numero e la frequenza degli episodi di ipoglicemia, che sono livelli di zucchero nel sangue inferiori a 70 mg/dL.

    Viene utilizzato un diario per registrare gli episodi di ipoglicemia.

  7. Passaggio 7

    Opzione di estensione del trattamento

    Se non si verificano eventi avversi significativi durante le 8 settimane di trattamento, è possibile partecipare a un periodo di trattamento opzionale esteso.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Uomini e donne con Iperinsulinismo Congenito (CHI) e ipoglicemia persistente, che significa avere almeno 3 episodi di ipoglicemia a settimana (livello di zucchero nel sangue inferiore a 70 mg/dL) nonostante il trattamento attuale.
  • Trattamento stabile con farmaci standard o documentato come non responsivo ai farmaci standard, con o senza integrazione nutrizionale. L'integrazione nutrizionale include alimentazione enterale come carboidrati gastrici somministrati per bocca, tramite sondino nasogastrico o gastrostomia.
  • Per i soggetti di età pari o superiore a 12 anni, devono essere in terapia stabile con diazossido o analoghi della somatostatina (come octreotide e lanreotide) per almeno 3 mesi prima dello screening. I soggetti trattati con infusione di octreotide possono essere inclusi dopo la revisione da parte del medico e del monitor medico.
  • Bambini di età compresa tra 2 e 11 anni devono essere in terapia stabile con diazossido o octreotide per almeno 1 mese prima dello screening; se in terapia con lanreotide, la stabilità deve essere di almeno 3 mesi prima dello screening.
  • I soggetti che ricevono altri farmaci come sirolimus o nifedipina possono essere inclusi dopo la revisione da parte del medico e del monitor medico.
  • I soggetti in terapia con analoghi della somatostatina a lunga durata possono partecipare allo studio se hanno ricevuto iniezioni mensili stabili (ogni 4 settimane) per almeno 3 mesi prima dello screening. Devono sincronizzare la loro iniezione mensile di analogo della somatostatina con la prima e la quinta iniezione di HM15136.
  • HbA1c inferiore al 7%. HbA1c è un esame del sangue che misura il livello medio di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi.
  • Le donne in età fertile devono essere non gravide e non in allattamento. Devono avere un test di gravidanza negativo e usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e fino a 60 giorni dopo l'ultima dose di HM15136. Gli uomini devono accettare di usare il preservativo come misura contraccettiva durante lo studio e fino a 60 giorni dopo l'ultima dose di HM15136.
  • Dopo aver ricevuto informazioni orali e scritte sullo studio, il soggetto (bambini) deve fornire un assenso e uno o entrambi i genitori o tutori devono fornire il consenso informato firmato prima di qualsiasi attività legata allo studio. I soggetti adulti devono fornire il consenso informato firmato. Gli adulti incapaci di fornire il consenso informato e che richiedono che il loro rappresentante legale fornisca il consenso informato non saranno inclusi nello studio.
  • Per il periodo di trattamento opzionale: Se il soggetto non ha avuto effetti collaterali significativi durante il periodo di trattamento principale di 8 settimane, avrà l'opportunità di partecipare al periodo di trattamento opzionale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Iperinsulinismo Congenito (CHI). Questo è un problema in cui il corpo produce troppa insulina, un ormone che aiuta a controllare i livelli di zucchero nel sangue.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio non possono partecipare. Lo studio è aperto a bambini e adulti.
  • Lo studio è aperto sia a uomini che a donne, quindi chiunque non si identifichi in queste categorie potrebbe non essere idoneo.
  • Le persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con particolari necessità, potrebbero non essere idonee a partecipare.
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Farmaci in studio

HM15136 è un farmaco in fase di studio per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito. Questo farmaco viene somministrato per un periodo di 8 settimane per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni. L'obiettivo principale è capire come il corpo assorbe e processa il farmaco, oltre a verificare se è ben tollerato dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

HM15136 – HM15136 è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2. È studiato per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (CHI), una condizione caratterizzata da livelli eccessivi di insulina nel sangue. Il farmaco agisce modulando i livelli di insulina per prevenire episodi di ipoglicemia. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antidiabetici. La ricerca attuale si concentra sulla valutazione della sicurezza, tollerabilità e profilo farmacocinetico del farmaco.

Malattie studiate

Iperinsulinismo Congenito (CHI) – È una condizione caratterizzata da un'eccessiva produzione di insulina da parte del pancreas, che porta a livelli di zucchero nel sangue pericolosamente bassi. Questa malattia è presente dalla nascita e può causare episodi di ipoglicemia, che possono manifestarsi con sintomi come tremori, sudorazione, irritabilità e, nei casi più gravi, convulsioni o perdita di coscienza. L'ipoglicemia può verificarsi frequentemente e richiede un monitoraggio costante dei livelli di glucosio nel sangue. La progressione della malattia può variare, con alcuni bambini che possono sperimentare una riduzione dei sintomi con l'età, mentre altri possono continuare a necessitare di interventi per gestire i livelli di zucchero nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515290-98-00Codice del protocolloHM-GCG-201Partecipanti previsti16 personePromotoreHanmi Pharm. Co. Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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