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Studio di Fase 1 per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di REGN7999 in adulti sani

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il farmaco in studio è REGN7999, un antagonista TMPRSS6 progettato per ridurre l’assorbimento di ferro in condizioni di sovraccarico di ferro. Viene somministrato come polvere da sciogliere in soluzione per iniezione e può essere iniettato sia per via intravenosa sia per via subcutanea.

Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di questo farmaco in adulti sani. I partecipanti ricevono una singola iniezione di REGN7999 o di placebo e vengono seguiti per diverse settimane, con visite di controllo e prelievi di sangue per verificare eventuali effetti indesiderati e la quantità di farmaco presente nel corpo.

Un “antagonista” è una sostanza che blocca l’azione di una proteina, in questo caso TMPRSS6, limitando l’assorbimento del ferro. Il “siero” è la parte liquida del sangue utilizzata per misurare la concentrazione del farmaco. Si monitorano anche eventuali “anticorpi” contro il farmaco, cioè reazioni immunitarie che il corpo potrebbe sviluppare. Durante le visite vengono registrati eventuali sintomi o problemi per assicurare che il trattamento sia ben tollerato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    First study visit (day 0)

    After signing the consent form, baseline Health measurements are taken, including weight, blood pressure, and routine blood tests.

    The study staff explains that the participant will receive a single dose of either REGN7999 or a matching placebo, and that the assignment is random and double‑blind, meaning neither the participant nor the staff knows which is administered.

  2. Passaggio 2

    Study drug administration

    A single dose of 900 mg REGN7999 is prepared from a powder that is dissolved for injection.

    The medication is given once, either by intravenous infusion (through a vein) or by subcutaneous injection (under the skin), depending on the assigned Cohort.

    If the participant is assigned to the placebo Group, an identical‑appearing solution is administered in the same way.

  3. Passaggio 3

    Immediate monitoring

    After the injection, the participant remains in the Clinic for several hours while vital signs (heart rate, blood pressure, temperature) are checked regularly.

    Any immediate adverse events such as dizziness, nausea, or injection site reactions are recorded by the staff.

  4. Passaggio 4

    Discharge and home monitoring

    Once the observation period is completed and no serious issues are noted, the participant is allowed to leave the Clinic.

    The participant receives a diary to note any symptoms, fever, or other changes that occur at home and is instructed to contact the study team only in case of urgent problems.

  5. Passaggio 5

    Scheduled follow‑up visits

    Follow‑up visits are planned at specific times after the injection: typically at week 1, week 2, week 4, week 8, week 12, week 16, and then at week 20 for most cohorts; for the higher‑dose intravenous Cohort and the third subcutaneous Cohort, the final visit occurs at week 26.

    At each visit a series of blood tests is performed to Measure the concentration of REGN7999 in the blood and to check for the development of anti‑drug antibodies, which are proteins the body may produce against the medication.

    The participant is also asked about any new or ongoing adverse events, and physical measurements are repeated.

  6. Passaggio 6

    Final study visit

    At the last scheduled visit (week 20 or week 26 depending on the Cohort) a Comprehensive set of blood tests is taken to confirm the long‑term safety profile and the overall exposure to the drug.

    The participant receives a summary of the study participation, and all study‑related materials are returned.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 60 anni al momento della visita di selezione.
  • Essere considerato in buona salute dal medico, basandosi sulla storia medica, l’esame fisico, le misurazioni dei segni vitali (come pressione sanguigna e frequenza cardiaca) e un ECG (elettrocardiogramma) effettuati al momento dello screening o prima della prima dose.
  • Avere i seguenti esami del sangue almeno al limite inferiore della norma per età e sesso: emoglobina (proteina nei globuli rossi che trasporta ossigeno), ferro (minerale necessario per produrre emoglobina), transferrina (proteina che trasporta il ferro), ferritina (proteina che immagazzina il ferro) e saturazione della transferrina (percentuale di transferrina che trasporta ferro). Questi valori devono essere verificati due volte durante lo screening.
  • La conteggio dei globuli bianchi (WBC), delle piastrine, dei globuli rossi (RBC), l’ematocrito (percentuale di sangue costituita da globuli rossi) e l’emoglobina dei globuli rossi non devono essere significativamente fuori dal range di riferimento, secondo il giudizio del medico, al momento dello screening e della visita iniziale.
  • Fornire il consenso informato firmato, attestando di aver ricevuto tutte le informazioni sullo studio e di accettare di parteciparvi.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Donne incinte o che allattano: non è permesso partecipare se si è in gravidanza o si sta dando da latte al bambino.
  • Donne in età fertile che non vogliono usare contraccezione molto efficace durante tutto lo studio: è necessario usare metodi contraccettivi che riducono quasi a zero il rischio di gravidanza, come pillole orali o iniettabili con ormoni, dispositivo intrauterino (IUD), sterilizzazione delle tube uterine, partner maschile vasectomizzato o astinenza totale.
  • Donne in menopausa precoce o con metodi contraccettivi che provocano mestruazioni: non devono avere mestruazioni durante lo studio; è richiesto essere post‑menopausa, sterilizzate permanentemente (ad esempio con rimozione dell’utero o delle ovaie) o usare contraccezione che impedisce le mestruazioni.
  • Storia di malattie gravi (cuore, polmoni, fegato, reni, stomaco, ormoni, sangue, infezioni, sistema immunitario, cancro, salute mentale o nervi): se in passato si è avuto una di queste malattie che potrebbe interferire con lo studio o aumentare i rischi, non si può partecipare.
  • Anemia cronica (bassa quantità di globuli rossi nel sangue per lungo periodo) in qualsiasi momento della vita: esclude la partecipazione.
  • Donazione di sangue intero negli ultimi 56 giorni o di plasma negli ultimi 7 giorni, oppure pianificare di donare sangue o plasma durante lo studio: non è consentita.
  • Partecipazione a studi clinici con altri farmaci sperimentali negli ultimi 90 giorni, oppure entro 5 “emivite” (tempo necessario perché metà del farmaco sia eliminato dal corpo) per farmaci biologici, o entro 4 settimane per altri farmaci sperimentali: esclude la partecipazione.
  • Vaccinazione contro il COVID‑19 entro 1 settimana dall’inizio previsto del farmaco studio, o se le vaccinazioni programmate non saranno completate almeno una settimana prima dell’inizio: non è consentita.
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Farmaci in studio

REGN7999 è il farmaco sperimentale testato nello studio. Si tratta di un antagonista della proteina TMPRSS6, una sostanza presente nel corpo che influenza il modo in cui il ferro viene assorbito e utilizzato. Nel trial il farmaco è stato somministrato sia per via endovenosa (IV) che per via sottocutanea (SC) a dosi crescenti per verificare se è sicuro e ben tollerato nei volontari sani. Gli investigatori hanno osservato come il corpo reagisce al farmaco, misurando gli effetti sul sangue e monitorando eventuali effetti indesiderati, per capire se può essere utile in futuro per trattare condizioni legate al metabolismo del ferro.

Che cosa si sa già del trattamento

REGN7999 - è una polvere per soluzione iniettabile somministrata per via endovenosa o sottocutanea; è ancora in fase di sperimentazione clinica (fase 1) e non è ancora approvata per uso terapeutico. Viene studiato per trattare le malattie dovute a eccesso di ferro. Agisce bloccando la proteina TMPRSS6, che aumenta l’assorbimento del ferro, riducendo così i livelli di ferro nel sangue. È classificato come antagonista della TMPRSS6, una nuova classe di farmaci anti‑iron overload.

Malattie studiate

Hereditary hemochromatosis - è una condizione in cui il corpo assorbe troppo ferro dal cibo. L'eccesso di ferro si accumula lentamente negli organi, soprattutto fegato, cuore e pancreas. Con il tempo, i tessuti possono ingrandirsi e funzionare meno bene. I sintomi possono comparire gradualmente, come stanchezza, dolori articolari o cambiamenti della pelle. La malattia progredisce lentamente se non viene controllata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2022-500398-15-00Codice del protocolloR7999-HV-2154Partecipanti previsti64 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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