Studio clinico sulla prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato in adolescenti e adulti

3 1 1

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico riguarda il trattamento dell’angioedema ereditario, una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che colpiscono varie parti del corpo. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato deucrictibant, somministrato sotto forma di compresse a rilascio prolungato, nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio verrà anche utilizzato un placebo come termine di confronto, e l’icatibant sarà disponibile come farmaco di emergenza per il trattamento degli attacchi acuti.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il deucrictibant, somministrato alla dose di 40 mg al giorno, sia efficace nel ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema rispetto al placebo. Il trattamento durerà 24 settimane, durante le quali i partecipanti dovranno assumere regolarmente il farmaco in studio o il placebo secondo le istruzioni ricevute.

I partecipanti dovranno registrare regolarmente i loro sintomi e qualsiasi attacco di angioedema che si dovesse verificare durante lo studio. Durante tutto il periodo della ricerca, i pazienti continueranno ad avere accesso ai loro normali farmaci di emergenza per trattare eventuali attacchi acuti che dovessero manifestarsi. Verranno effettuati controlli periodici per monitorare la sicurezza del trattamento e valutare come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei partecipanti.

1 Periodo iniziale di osservazione

Durante le prime 8 settimane, verranno monitorati gli attacchi di angioedema ereditario (HAE).

È necessario registrare quotidianamente i sintomi nel diario elettronico fornito.

2 Inizio del trattamento

Il trattamento durerà 24 settimane (168 giorni).

Riceverai una compressa a rilascio prolungato di deucrictibant 40 mg oppure un placebo da assumere per via orale.

È importante assumere il farmaco secondo le istruzioni ricevute.

3 Monitoraggio durante il trattamento

Dovrai continuare a registrare nel diario elettronico eventuali attacchi di HAE.

Saranno effettuati controlli periodici che includeranno:

– Esami del sangue

– Controllo dei segni vitali

– Elettrocardiogramma (ECG)

Dovrai compilare questionari sulla qualità della vita e sulla soddisfazione del trattamento.

4 Gestione degli attacchi acuti

In caso di attacco acuto di HAE, potrai utilizzare il farmaco icatibant per via sottocutanea come trattamento di emergenza.

Ogni attacco deve essere registrato nel diario elettronico e confermato dal medico.

5 Conclusione dello studio

Al termine delle 24 settimane, verranno effettuati gli ultimi controlli medici.

Verrà valutata l’efficacia del trattamento in base al numero di attacchi registrati durante il periodo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 12 anni e consenso informato scritto. Per i minori di 18 anni, è necessario anche il consenso dei genitori/tutori legali e un peso corporeo di almeno 40 kg
  • Diagnosi confermata di Angioedema Ereditario (HAE) di tipo 1/2 o tipo 3, documentata attraverso test di laboratorio specifici
  • Storia di almeno 3 attacchi di HAE nei 3 mesi precedenti alla visita di screening
  • Presenza di un numero minimo di attacchi confermati dal medico durante il periodo di osservazione iniziale (fino a 8 settimane)
  • Accesso affidabile e capacità di utilizzare i trattamenti standard per gestire gli attacchi acuti di HAE
  • Capacità e disponibilità a seguire tutti i requisiti del protocollo, inclusa la compilazione del diario elettronico
  • Per le partecipanti in età fertile: impegno a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci o astinenza dai rapporti eterosessuali dall’inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l’ultima somministrazione del farmaco
  • I partecipanti che hanno completato lo Studio PHA022121-C306 potrebbero essere idonei senza necessità di ripetere alcuni test diagnostici specifici

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno meno di 12 anni di età
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti che stanno già ricevendo altri trattamenti preventivi per l’angioedema ereditario nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate
  • Pazienti che fanno uso di farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Pazienti con problemi di coagulazione del sangue
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di partecipare allo studio
  • Pazienti che non possono dare il proprio consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Ente Ecclesiastico Ospedale Generale Regionale Miulli Acquaviva delle Fonti Italia
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
Bellvitge University Hospital L’Hospitalet de Llobregat Spagna
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Roma Italia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hopital Saint Antoine Parigi Francia
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgaria
Centru Clinic Mediquest S.R.L. Sângeorgiu de Mureș Romania
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) Monaco di Baviera Germania
ASST Fatebenefratelli Sacco Milano Italia
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovacchia
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona Salerno Italia
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgaria
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italia
Semmelweis University Budapest Ungheria
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italia
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Germania
Uyfoxnkjmrzzozgutpnng Mzaqlujh Azl Münster Germania
Ghumce Uvfdlucfya Fobyegtfe Francoforte Germania
Hjkomlzg Vsfw danrtayj Barcellona Spagna

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
13.01.2025
Francia Francia
Non reclutando
13.01.2025
Germania Germania
Non reclutando
13.01.2025
Irlanda Irlanda
Non reclutando
13.01.2025
Italia Italia
Non reclutando
13.01.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
13.01.2025
Romania Romania
Non reclutando
13.01.2025
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
13.01.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
13.01.2025
Ungheria Ungheria
Non reclutando
13.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Deucrictibant è un farmaco somministrato sotto forma di compressa a rilascio prolungato. È progettato per prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti affetti da angioedema ereditario. Questo medicinale agisce come trattamento preventivo (profilassi) per ridurre la frequenza degli episodi di gonfiore improvviso che possono verificarsi in diverse parti del corpo. Il farmaco viene assunto per via orale ed è stato sviluppato specificamente per adolescenti e adulti che soffrono di questa condizione genetica rara.

Il farmaco è stato studiato in confronto a un placebo (una sostanza inattiva) per determinare quanto sia efficace nel prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti.

Hereditary Angioedema – L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi gonfiori possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. I sintomi tipicamente si sviluppano nell’infanzia o nell’adolescenza e possono variare in frequenza e gravità tra gli individui. Il gonfiore solitamente si sviluppa lentamente nell’arco di 24 ore e può persistere per alcuni giorni prima di risolversi spontaneamente.

ID della sperimentazione:
2024-516247-62-00
Codice del protocollo:
PHA022121-C305
NCT ID:
NCT06669754
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di navenibart in pazienti con angioedema ereditario

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    Austria Bulgaria Cechia Francia Germania Ungheria +5
  • Studio sull’ADX-324 per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti con questa malattia

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Bulgaria Croazia Cechia Francia +5