Indice
- Panoramica dei trial
- Studio YOSEMITE (NCT07037771)
- Partecipanti e confronto con placebo
- Obiettivi ed endpoint
- Termini utili per i pazienti
Panoramica dei trial
I dati disponibili mostrano un solo studio clinico su ZODASIRAN, di tipo interventistico, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati.[1] Lo studio riguarda persone con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una malattia ereditaria rara con livelli molto alti di colesterolo LDL.[1]
Lo studio è in Fase 3 e risulta autorizzato.[1] La Fase 3 è una fase avanzata della ricerca clinica, utile per valutare il trattamento in un numero più ampio di partecipanti.[1]
Studio YOSEMITE (NCT07037771)
Lo studio NCT07037771 ha il titolo “A Phase 3 Study of Zodasiran in Adolescent and Adult Subjects With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (YOSEMITE)”.[1] Il suo obiettivo è dimostrare la riduzione del colesterolo LDL con ZODASIRAN rispetto al placebo nei soggetti con HoFH.[1]
Il termine “placebo” indica un trattamento di confronto senza principio attivo, usato per capire se gli effetti osservati dipendono davvero dal trattamento studiato.[1] In questo studio, il confronto serve a misurare in modo più chiaro l’effetto di ZODASIRAN sul colesterolo LDL.[1]
Partecipanti e confronto con placebo
Lo studio include soggetti adolescenti e adulti con HoFH.[1] Il numero totale di partecipanti previsto è 61.[1]
Le informazioni disponibili indicano che il trattamento studiato è ZODASIRAN, mentre il gruppo di confronto riceve il placebo di ZODASIRAN.[1] Questo tipo di disegno aiuta i ricercatori a confrontare i risultati tra i due gruppi in modo più affidabile.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’endpoint primario dello studio è la variazione percentuale dal basale al mese 12 del colesterolo LDL a digiuno durante il periodo randomizzato.[1] L’endpoint primario è il risultato principale che i ricercatori usano per capire se il trattamento sta funzionando.[1]
“Dal basale” significa rispetto al valore iniziale misurato all’inizio dello studio.[1] “A digiuno” significa che il prelievo viene fatto dopo un periodo senza mangiare, per ottenere una misura più precisa del colesterolo.[1]
Il riassunto breve dello studio indica che la ricerca vuole mostrare una riduzione del LDL-C con ZODASIRAN rispetto al placebo nelle persone con HoFH.[1] Questo rende il controllo del colesterolo LDL il punto centrale della valutazione clinica.[1]
Termini utili per i pazienti
Ipercolesterolemia familiare omozigote è una malattia genetica rara che può causare livelli molto elevati di colesterolo LDL fin dall’età giovane.[1] In questi studi, la popolazione di interesse è proprio quella con questa condizione.[1]
Randomizzato significa che i partecipanti vengono assegnati ai gruppi di studio in modo casuale.[1] Questo aiuta a rendere il confronto tra ZODASIRAN e placebo più equo.[1]
Stato autorizzato indica che lo studio ha ricevuto l’autorizzazione per essere condotto.[1] Nei dati forniti, questo è lo stato riportato per lo studio YOSEMITE.[1]
