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Lumasiran

I trial clinici su Lumasiran stanno valutando questo trattamento sperimentale in persone con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Gli studi misurano soprattutto efficacia e sicurezza in gruppi di pazienti con malattia avanzata, inclusi pazienti in dialisi e non in dialisi.

Indice

Panoramica dei trial

I dati disponibili mostrano un solo studio clinico su Lumasiran, condotto come studio interventistico di Fase 3 nella iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1).[1]

Lo studio è stato completato e ha incluso 21 partecipanti.[1]

Il trial ha valutato Lumasiran in persone con PH1 avanzata, con due gruppi separati: pazienti non in dialisi e pazienti in dialisi.[1]

Studio NCT04152200

Lo studio NCT04152200 è descritto come uno studio di Fase 3 su un farmaco sperimentale, Lumasiran (ALN-GO1), in pazienti con PH1 avanzata.[1]

Il trial è stato completato e ha usato un disegno interventistico, cioè i ricercatori hanno somministrato il trattamento e poi hanno osservato i risultati clinici.[1]

Nella descrizione breve dello studio, il gruppo Cohort A serviva a valutare l’effetto di Lumasiran sull’ossalato plasmatico nei pazienti che non erano in dialisi.[1]

Nella stessa descrizione, il gruppo Cohort B serviva a valutare l’effetto di Lumasiran sull’ossalato plasmatico nei pazienti che erano in dialisi.[1]

Chi ha partecipato

Lo studio ha coinvolto persone con Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1), una malattia rara studiata in forma avanzata in questo trial.[1]

Il testo disponibile non riporta altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile dire di più su età, sesso o altre caratteristiche dei partecipanti.[1]

La presenza di due coorti indica che i ricercatori volevano vedere se i risultati cambiavano tra persone in dialisi e persone non in dialisi.[1]

Obiettivi e risultati misurati

Il risultato principale era la variazione percentuale dell’ossalato plasmatico dal basale al mese 6 in entrambi i gruppi.[1]

Il basale è il valore misurato all’inizio dello studio, prima del trattamento.[1]

L’ossalato plasmatico è una misura della quantità di ossalato nel sangue, usata qui per capire se il trattamento ha avuto effetto.[1]

Il mese 6 è stato il momento in cui i ricercatori hanno confrontato i valori iniziali con quelli successivi per vedere il cambiamento nel tempo.[1]

Cosa significano questi dati

Questi trial non descrivono un uso generale del farmaco, ma una ricerca clinica specifica in pazienti con PH1 avanzata.[1]

Il focus principale è stato capire se Lumasiran potesse modificare un parametro di laboratorio importante, l’ossalato plasmatico, in due gruppi clinici diversi.[1]

Poiché lo studio è stato completato, i dati raccolti servono a valutare i risultati ottenuti nella popolazione studiata, ma nel materiale fornito non sono riportati i numeri finali degli esiti.[1]

Trial ID Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
NCT04152200 Phase 3 Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1) Completed 21

FAQ

  • Che cosa studiano i trial su Lumasiran? Stanno valutando se Lumasiran può ridurre l’ossalato nel sangue in pazienti con PH1 avanzata. L’obiettivo principale è capire l’effetto del trattamento nei diversi gruppi di pazienti.
  • Chi può partecipare agli studi? I trial inclusi qui hanno coinvolto persone con iperossaluria primaria di tipo 1, in fase avanzata. Sono stati studiati sia pazienti non in dialisi sia pazienti in dialisi.
  • A che fase è lo studio principale disponibile? Lo studio riportato è di Fase 3. Questo significa che il trattamento viene valutato in un gruppo più ampio di pazienti per misurare meglio i risultati clinici.
  • Qual è la malattia studiata nei trial? La malattia studiata è l’iperossaluria primaria di tipo 1, spesso abbreviata in PH1. È una condizione rara che nei trial viene osservata soprattutto quando è già in fase avanzata.
  • Quale risultato principale viene misurato? Il risultato principale è la variazione percentuale dell’ossalato plasmatico rispetto al valore iniziale fino al mese 6. L’ossalato plasmatico è una misura del livello di ossalato nel sangue.

Sperimentazioni cliniche in corso su Lumasiran

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Lumasiran in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 avanzata

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Italia Paesi Bassi

Glossario

  • Iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1): Una malattia rara studiata nei trial. Nei dati forniti, i partecipanti hanno una forma avanzata di questa condizione.
  • Trial clinico: Uno studio di ricerca fatto su persone per capire se un trattamento funziona e quanto è sicuro.
  • Fase 3: Una fase di studio in cui il trattamento viene testato in più pazienti per valutare meglio i risultati.
  • Studio interventistico: Uno studio in cui i ricercatori danno un trattamento ai partecipanti e osservano gli effetti.
  • Dialisi: Un trattamento che aiuta a pulire il sangue quando i reni non lavorano bene. Nei trial, alcuni pazienti erano in dialisi e altri no.
  • Ossalato plasmatico: La quantità di ossalato presente nel sangue. Nei trial è stato usato come misura principale dei risultati.
  • Valore basale: La misura presa all’inizio dello studio, prima del trattamento.
  • Variazione percentuale: Quanto un valore cambia in percentuale rispetto all’inizio dello studio.
  • Mese 6: Il momento di controllo a 6 mesi dall’inizio dello studio.
  • Cohort A: Gruppo di pazienti nello studio che non erano in dialisi.
  • Cohort B: Gruppo di pazienti nello studio che erano in dialisi.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-e-sicurezza-di-lumasiran-in-pazienti-con-iperossaluria-primaria-di-tipo-1-avanzata/