Questo studio riguarda l’angioedema ereditario, una malattia rara che causa episodi ripetuti di gonfiore in diverse parti del corpo come il viso, le mani, i piedi, l’intestino o le vie respiratorie. Questi episodi di gonfiore possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi se coinvolgono la gola perché possono rendere difficile la respirazione. Lo studio utilizza un farmaco chiamato navenibart, che viene somministrato mediante iniezione sotto la pelle, e un placebo corrispondente per confronto.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di navenibart nelle persone con angioedema ereditario, ossia verificare se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per periodi prolungati e se causa effetti indesiderati. Inoltre, lo studio vuole capire quanto bene il farmaco funziona nel ridurre il numero di episodi di gonfiore che richiedono un trattamento d’urgenza e nel migliorare la qualità di vita delle persone affette da questa condizione.
Possono partecipare a questo studio le persone che hanno già preso parte a uno studio precedente sullo stesso farmaco e che hanno completato almeno due mesi di osservazione dopo aver ricevuto due dosi del trattamento. Durante lo studio, che può durare fino a 48 settimane di trattamento, verranno registrati tutti gli effetti indesiderati che si verificano, il numero di episodi di gonfiore confermati dal medico, quanti di questi episodi sono di intensità moderata o grave, e quanti richiedono un trattamento immediato. Verrà anche valutato se il farmaco riesce a ridurre il numero mensile di episodi di gonfiore e quanto tempo passa prima che si verifichi il primo episodio dopo l’inizio del trattamento.
Austria 
Bulgaria 
Cechia 
Francia 
Germania 
Italia 
Paesi Bassi 
Polonia 
Portogallo 
Spagna 
Ungheria 
