Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

NAVENIBART

NAVENIBART è un farmaco sperimentale attualmente in valutazione in studi clinici per la prevenzione degli attacchi nelle persone con Angioedema Ereditario (HAE). Questa rara condizione genetica provoca episodi di gonfiore severo in varie parti del corpo. Una sperimentazione clinica di fase 3 sta attualmente valutando diversi regimi posologici di NAVENIBART somministrato mediante iniezioni sottocutanee per determinarne la sicurezza e l’efficacia rispetto al placebo. Lo studio mira a valutare quanto NAVENIBART riduca la frequenza degli attacchi di HAE e migliori la qualità della vita sia nei partecipanti adulti che adolescenti con HAE di tipo 1 o tipo 2.

Indice

Che cos’è Navenibart?

Navenibart (noto anche come STAR-0215) è un farmaco sperimentale studiato per la prevenzione degli attacchi nelle persone con Angioedema Ereditario (HAE). È attualmente valutato in una sperimentazione clinica di fase 3 per determinarne la sicurezza e l’efficacia rispetto al placebo[1]. Questo farmaco è progettato per aiutare a prevenire gli attacchi di HAE piuttosto che trattarli dopo l’inizio.

Comprendere l’angioedema ereditario (HAE)

Angioedema ereditario è una rara condizione genetica che provoca episodi di gonfiore severo in varie parti del corpo. Questi attacchi di gonfiore possono interessare mani, piedi, volto, genitali, vie aeree o tratto intestinale. Gli attacchi di HAE possono essere dolorosi, disfiguranti e, nei casi in cui le vie aeree siano coinvolte, potenzialmente letali. La condizione è tipicamente categorizzata come tipo 1 o tipo 2 di HAE, entrambi studiati nella sperimentazione clinica di Navenibart[1].

Come viene somministrato Navenibart?

Navenibart è somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle[1]. Questo metodo di somministrazione consente ai pazienti di ricevere potenzialmente il farmaco al di fuori di una struttura medica, sebbene lo studio attuale esamini il farmaco in un contesto clinico controllato.

Regimi posologici in studio

La sperimentazione clinica attuale sta testando diversi programmi posologici per determinare quale possa essere più efficace[1]:

  • Regime posologico 1 per adulti: 600 mg di navenibart ogni 3 mesi
  • Regime posologico 2 per adulti: 600 mg di navenibart al giorno 1, seguiti da 300 mg ogni 3 mesi a partire dal mese 3
  • Regime posologico 3 per adulti: 600 mg di navenibart ogni 6 mesi
  • Regime per adolescenti: 600 mg di navenibart al giorno 1, seguiti da 300 mg ogni 3 mesi a partire dal mese 3

Alcuni partecipanti adulti nello studio riceveranno un placebo invece di navenibart per aiutare i ricercatori a misurare accuratamente l’efficacia del farmaco[1].

Ricerca clinica attuale

Navenibart è studiato in una sperimentazione clinica di fase 3, che è tipicamente una delle fasi finali di test prima che un farmaco possa essere approvato per uso generale. Questo studio particolare è descritto come multicentrico (condotto in più strutture mediche), randomizzato (i partecipanti sono assegnati ai gruppi di trattamento per caso), doppio cieco (né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo rispetto al placebo) e controllato con placebo (confrontando il farmaco con una sostanza inattiva)[1].

Lo studio include sia partecipanti adulti che adolescenti con HAE di tipo 1 o tipo 2. I partecipanti adulti sono assegnati casualmente a uno dei quattro gruppi di trattamento, mentre tutti i partecipanti adolescenti ricevono lo stesso regime di navenibart[1].

Come viene misurata l’efficacia

I ricercatori stanno misurando diversi risultati per determinare se navenibart è efficace[1]:

  1. Risultato primario: Il numero di attacchi di HAE durante il periodo di trattamento di 6 mesi. Questi attacchi sono confermati dagli investigatori e normalizzati per il tempo.
  2. Risultati secondari includono:
    • Numero di attacchi di HAE moderati o gravi
    • Numero di attacchi di HAE che richiedono trattamento on-demand
    • Percentuale di riduzione degli attacchi mensili di HAE rispetto al periodo pre-trattamento
    • Tempo fino al primo attacco di HAE dopo la somministrazione delle dosi
    • Numero di partecipanti che hanno una riduzione significativa (50%, 70% o 90%) degli attacchi di HAE
    • Numero di partecipanti senza attacchi di HAE durante il trattamento

Queste misurazioni aiuteranno a determinare quanto navenibart prevenga gli attacchi di HAE e se alcuni regimi posologici siano più efficaci di altri[1].

Monitoraggio della sicurezza

Come in ogni sperimentazione clinica, la sicurezza di navenibart è monitorata attentamente. I ricercatori stanno tracciando gli eventi avversi emergenti dal trattamento, che sono qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante il periodo di studio. Questo monitoraggio continuerà per quasi un anno intero (fino al giorno 361) per identificare eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza[1].

Impatto sulla qualità della vita

Oltre alla semplice prevenzione degli attacchi, i ricercatori sono interessati a capire come navenibart possa migliorare la qualità della vita complessiva dei pazienti. Lo studio utilizza il questionario sulla qualità della vita dell’angioedema, un sondaggio specializzato progettato per misurare come l’HAE influisca sulla vita quotidiana e sul benessere di una persona. Le variazioni nei punteggi di questo questionario dall’inizio alla fine dello studio aiuteranno a determinare se navenibart migliori la qualità della vita dei pazienti[1].

Aspetto dello studio Dettagli
Nome del farmaco NAVENIBART (noto anche come STAR-0215)
Tipo di studio Sperimentazione di fase 3, multicentrica, randomizzata, doppio cieco, controllata con placebo
Condizione Angioedema ereditario (HAE) tipi 1 e 2
Somministrazione Iniezione sottocutanea
Regimi posologici per adulti • 600 mg ogni 3 mesi
• dose iniziale di 600 mg seguita da 300 mg ogni 3 mesi
• 600 mg ogni 6 mesi
• placebo ogni 3 mesi (gruppo di controllo)
Dosaggio per adolescenti dose iniziale di 600 mg seguita da 300 mg ogni 3 mesi
Risultato primario Numero di attacchi di HAE durante il periodo di trattamento di 6 mesi
Principali risultati secondari • Riduzione degli attacchi moderati/gravi
• Riduzione degli attacchi che richiedono trattamento on‑demand
• Percentuale di riduzione degli attacchi mensili
• Tempo fino al primo attacco
• Numero di partecipanti con riduzione significativa degli attacchi
• Partecipanti senza attacchi
• Miglioramenti della qualità della vita
Valutazione della sicurezza Monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento per circa un anno

FAQ

  • Che cos'è NAVENIBART e come viene somministrato? NAVENIBART (noto anche come STAR-0215) è un farmaco sperimentale studiato per la prevenzione degli attacchi di HAE. Nella sperimentazione clinica, viene somministrato come iniezione sottocutanea (un'iniezione sotto la pelle) con diversi programmi posologici a seconda del gruppo di studio.
  • Quali regimi posologici sono studiati nella sperimentazione clinica? Lo studio sta valutando diversi regimi posologici: 600 mg ogni 3 mesi, 600 mg iniziali seguiti da 300 mg ogni 3 mesi, e 600 mg ogni 6 mesi per gli adulti. Gli adolescenti ricevono 600 mg iniziali seguiti da 300 mg ogni 3 mesi. Questi sono confrontati con un gruppo placebo.
  • Quanto dura la sperimentazione clinica? Il periodo principale di trattamento della sperimentazione dura 6 mesi (181 giorni), durante i quali viene valutata l'efficacia di NAVENIBART. Tuttavia, il monitoraggio della sicurezza continua per circa un anno (361 giorni) per valutare completamente il profilo di sicurezza del farmaco.
  • Come viene misurata l'efficacia di NAVENIBART? La principale misura di efficacia è la riduzione del numero di attacchi di HAE durante il periodo di trattamento di 6 mesi. I ricercatori valutano anche la riduzione degli attacchi moderati o gravi, gli attacchi che richiedono trattamento on-demand, la percentuale di pazienti con riduzioni significative degli attacchi e i miglioramenti nella qualità della vita.
  • Chi è idoneo a partecipare a questa sperimentazione clinica? Lo studio include sia partecipanti adulti che adolescenti diagnosticati con Angioedema Ereditario (HAE) di tipo 1 o tipo 2. Gli adulti sono randomizzati in uno dei quattro gruppi di trattamento, mentre gli adolescenti sono assegnati a un gruppo sperimentale specifico con il proprio regime posologico.

Sperimentazioni cliniche in corso su NAVENIBART

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di navenibart in pazienti con angioedema ereditario

    In arruolamento

    1 1
    Farmaci in studio:
    Austria Bulgaria Cechia Francia Germania Ungheria +5

  • Studio sull’efficacia di Navenibart nella prevenzione degli attacchi in adulti e adolescenti con angioedema ereditario

    In arruolamento

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Austria Bulgaria Cechia Francia Germania Ungheria +5

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di STAR-0215 in adulti con angioedema ereditario

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Bulgaria Cechia Germania Polonia

Glossario

  • Angioedema ereditario (HAE): Una rara patologia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore severo in varie parti del corpo, comprese le estremità, il volto, il tratto intestinale e le vie aeree. Questi attacchi possono essere dolorosi, invalidanti e potenzialmente letali.
  • Sperimentazione clinica di fase 3: Uno studio su larga scala condotto per confermare l'efficacia, monitorare gli effetti collaterali e confrontare con i trattamenti comunemente usati. Le sperimentazioni di fase 3 coinvolgono centinaia o migliaia di partecipanti e sono tipicamente l'ultima fase prima di richiedere l'approvazione regolatoria.
  • Iniezione sottocutanea: Un'iniezione somministrata sotto la pelle nel tessuto sottocutaneo (lo strato di tessuto tra la pelle e il muscolo). Questo metodo consente un assorbimento più lento del farmaco rispetto alla somministrazione endovenosa.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non contiene principio attivo. Viene usata come comparazione per determinare se il farmaco reale ha un effetto reale.
  • Randomizzato: Un processo simile al lancio di una moneta che assegna i partecipanti a diversi gruppi di trattamento per caso, riducendo il bias nella modalità di allocazione dei partecipanti a ciascun gruppo.
  • Doppio cieco: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento (farmaco attivo o placebo) ogni partecipante sta ricevendo fino al completamento dello studio.
  • Controllato con placebo: Un disegno di studio che utilizza un gruppo di comparazione che riceve un placebo per determinare se le variazioni osservate nel gruppo di trattamento sono dovute al farmaco in studio o ad altri fattori.
  • Periodo di avvio: Un periodo iniziale prima della fase principale di trattamento di uno studio in cui vengono prese misurazioni di base per comprendere la frequenza tipica degli attacchi di HAE di ciascun partecipante.
  • Trattamento su richiesta: Farmaci utilizzati per trattare un attacco di HAE dopo che è iniziato, a differenza dei trattamenti preventivi che mirano a ridurre la frequenza degli attacchi.
  • Attacchi di HAE confermati dall'investigatore: Attacchi di HAE che sono stati verificati dai medici dello studio come veri attacchi di HAE, piuttosto che sintomi che potrebbero somigliare a HAE ma hanno altre cause.
  • Questionario sulla qualità della vita dell'angioedema: Un insieme standardizzato di domande progettate per misurare come l'HAE influisca sulla qualità della vita di una persona, includendo il comfort fisico, la capacità di svolgere le attività quotidiane e il benessere emotivo.
  • Eventi avversi emergenti dal trattamento: Effetti collaterali o eventi indesiderati che si verificano dopo l'inizio del farmaco dello studio e non erano presenti prima, che possono o meno essere correlati al trattamento.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-di-navenibart-nella-prevenzione-degli-attacchi-in-adulti-e-adolescenti-con-angioedema-ereditario/