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Studio sugli effetti del deferiprone nei bambini con malattia di Pelizaeus-Merzbacher

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Deferiprone

Studio di Fase 1b su ION356 per la Sicurezza in Pazienti con Malattia di Pelizaeus-Merzbacher

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Plp1 Pre-Mrna
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