Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra sui Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD), una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo utilizza i grassi per produrre energia. Questi disturbi possono portare a gravi problemi di salute, come episodi di ipoglicemia, rabdomiolisi e cardiomiopatia. Lo scopo dello studio è valutare l’effetto…
Arruolamento concluso
La ricerca si concentra sulla Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali, causando uno squilibrio nella produzione di ormoni. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Crinecerfont (NBI-74788) nei bambini affetti da questa malattia. Il Crinecerfont è somministrato come soluzione orale o in capsule.…
Arruolamento concluso
Il mieloma multiplo è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo che è tornato o non ha risposto ai trattamenti precedenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia di una combinazione di farmaci: venetoclax, daratumumab, dexamethasone, e in alcuni casi, bortezomib. Venetoclax è un…
Arruolamento concluso
Il carcinoma a cellule squamose cutaneo avanzato localmente è un tipo di cancro della pelle che può essere trattato chirurgicamente. Questo studio clinico si concentra su persone con questa forma di cancro che può essere rimossa chirurgicamente. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un nuovo trattamento combinato con la cura standard. Il trattamento in studio include…
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Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si studia una variante della malattia caratterizzata da una mutazione genetica chiamata FLT3. Questa mutazione può rendere la malattia più difficile da trattare. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato Gilteritinib con la chemioterapia.…
Arruolamento concluso
Lo studio riguarda il trattamento del melanoma avanzato, una forma di cancro della pelle che si è diffusa o non può essere rimossa chirurgicamente. Il trattamento in esame include una combinazione di due farmaci: RO7198457 e pembrolizumab. RO7198457, noto anche come autogene cevumeran, è un tipo di terapia genica che utilizza l’mRNA, una molecola che…
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