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Deficit di fattore IX

  • Studio sull’efficacia di concizumab nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B con o senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    • Emofilia A senza inibitori
    Farmaci in studio:
    • Concizumab
    Bulgaria Francia Grecia Italia Lituania Norvegia +4

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec in pazienti con emofilia A o emofilia B.

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Fidanacogene Elaparvovec
    • Giroctocogene Fitelparvovec
    Francia Germania Grecia Italia Spagna Svezia

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza della Terapia Genica Etranacogene Dezaparvovec in Adulti con Emofilia B e Anticorpi Neutralizzanti AAV5

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    Farmaci in studio:
    • Etranacogene Dezaparvovec
    Bulgaria Polonia

  • Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di REGV131-LNP1265 in Adulti con Emofilia B

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Vector Serotype 8 Containing The Human F9 Gene
    • Messenger Rna Encoding Cas9
    • Single Guide Rna Containing A Sequence Complementary To Human Alb Locus Gene, Intron 1, Target Region
    Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sull’uso di Marstacimab per la sicurezza a lungo termine in pazienti con emofilia A grave o emofilia B moderata-grave con o senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Marstacimab
    Austria Croazia Cechia Danimarca Francia Germania +3

  • Studio sulla Profilassi con Marstacimab nei Bambini con Emofilia con o senza Inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Marstacimab
    Austria Cechia Danimarca Francia Germania Italia +2
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Farmaci sperimentali in questa sede

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