Fidanacogene elaparvovec è una terapia genica somministrata tramite infusione endovenosa, utilizzata per trattare le persone affette da emofilia A, con l’obiettivo di aiutare il corpo a produrre il fattore di coagulazione mancante.

Giroctocogene fitelparvovec è una terapia genica somministrata tramite infusione, utilizzata per trattare le persone affette da emofilia B, con l’obiettivo di aiutare il corpo a produrre il fattore di coagulazione mancante.

Hemophilia A – Questa patologia è un disturbo della coagulazione del sangue causato dalla mancanza o dal malfunzionamento di una proteina specifica chiamata fattore VIII. Senza una quantità adeguata di questa proteina, il corpo non riesce a formare coaguli in modo efficiente. La malattia progredisce attraverso episodi di sanguinamento spontaneo o in seguito a piccoli traumi. Con il tempo, la carenza costante può portare a danni cumulativi alle articolazioni e ai tessuti. È una condizione genetica che si manifesta fin dalla nascita.

Hemophilia B – Questa condizione è caratterizzata da un deficit di una proteina fondamentale per la coagulazione chiamata fattore IX. La carenza di questo elemento impedisce al sangue di coagulare correttamente durante un eventuale sanguinamento. La progressione della malattia dipende dai livelli di attività del fattore IX nel corpo. In forme gravi, i sanguinamenti possono verificarsi senza un motivo apparente. Questa malattia è ereditaria e influisce sulla capacità del sistema ematico di riparare i vasi sanguigni danneggiati.