Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che può essere di tipo A o B. L’emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio è rivolto a persone con emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave. Alcuni partecipanti possono avere anche degli inibitori, che sono sostanze che interferiscono con i trattamenti standard per l’emofilia.
Il trattamento in esame è un farmaco chiamato marstacimab, somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una penna o una siringa pre-riempita. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con marstacimab. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 84 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti.
Lo studio è aperto a persone di età compresa tra 1 e 74 anni. I partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali reazioni al sito di iniezione, cambiamenti nei segni vitali e altri possibili effetti collaterali. Inoltre, verrà valutata l’efficacia del trattamento nel ridurre gli episodi di sanguinamento. Questo studio è un’estensione di studi precedenti, il che significa che i partecipanti potrebbero aver già ricevuto marstacimab in studi passati.
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