Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Emofilia B, una condizione genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa malattia hanno difficoltà a fermare le emorragie perché il loro sangue non coagula correttamente. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata AAV5-hFIX, che utilizza un vettore virale per…
Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su due tipi di emofilia, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Le forme studiate sono l’emofilia A e l’emofilia B, entrambe senza inibitori. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Concizumab, somministrato come soluzione iniettabile. Questo farmaco è progettato…
Non in reclutamento
Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti adulti con emofilia B, una malattia ereditaria che causa problemi di coagulazione del sangue. Il farmaco in studio si chiama etranacogene dezaparvovec (noto anche come Hemgenix), che è una terapia genica somministrata tramite una singola infusione endovenosa. Il trattamento utilizza un vettore virale modificato (AAV5) che trasporta…
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