Scopri gli studi clinici attivi per la trombocitopenia: nuove terapie sperimentali per migliorare la conta piastrinica e ridurre il rischio di sanguinamento. Tre trial innovativi in corso in diversi paesi europei, inclusa l’Italia.

Studi Clinici sulla Trombocitopenia: Nuove Opportunità di Trattamento

La trombocitopenia è una condizione caratterizzata da un numero insufficiente di piastrine nel sangue, le cellule essenziali per la coagulazione. Questa carenza può manifestarsi con lividi facili, sanguinamenti frequenti dal naso o sanguinamenti prolungati anche da piccole ferite. Attualmente sono in corso diversi studi clinici per valutare nuove terapie che possano aiutare i pazienti affetti da questa condizione.

Nel database sono disponibili 3 studi clinici per la trombocitopenia, tutti presentati in questo articolo. Questi trial rappresentano importanti opportunità per i pazienti di accedere a trattamenti innovativi sotto stretto controllo medico.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia del Pirtobrutinib per Adulti con Trombocitopenia Immune

Sedi dello studio: Danimarca, Francia, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla trombocitopenia immune (ITP), un disturbo in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine, causando lividi ed emorragie eccessive. Lo studio sta valutando un trattamento chiamato pirtobrutinib, somministrato in forma di compressa.

Il pirtobrutinib viene confrontato con un placebo per comprenderne la sicurezza e l’efficacia nel trattamento degli adulti con ITP. Lo studio è diviso in due fasi: nella prima, i partecipanti riceveranno diverse dosi di pirtobrutinib per identificare il dosaggio più sicuro ed efficace. Nella seconda fase, l’efficacia del farmaco verrà confrontata con quella del placebo per verificare se aiuta a migliorare la conta piastrinica.

Il pirtobrutinib agisce inibendo una specifica proteina coinvolta nella risposta immunitaria, il che può contribuire a ridurre la distruzione delle piastrine. È classificato farmacologicamente come inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), un tipo di farmaco che agisce su specifiche vie del sistema immunitario.

Criteri principali di inclusione: Età pari o superiore a 18 anni, diagnosi confermata di ITP primaria, storia documentata di risposta ad almeno un trattamento precedente per l’ITP, mancata risposta ai trattamenti precedenti.

Criteri di esclusione: Altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio, gravidanza o allattamento, interventi chirurgici maggiori recenti o programmati, uso attuale di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento, storia di reazioni allergiche a farmaci simili, partecipazione ad altri trial clinici negli ultimi 30 giorni, storia di abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno.

I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e avranno visite regolari ogni due settimane per monitorare i livelli piastrinici e la salute generale. Lo studio continuerà fino al 2027, con l’arruolamento dei partecipanti previsto a partire dal 2025.

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza dell’Immunoglobulina Umana Normale (IV) per Adulti con Trombocitopenia Immune Cronica

Sedi dello studio: Repubblica Ceca, Cechia, Germania, Italia, Romania, Spagna

Questo trial studia la trombocitopenia immune cronica (ITP), valutando un trattamento chiamato KIg10, una forma di immunoglobulina umana normale somministrata attraverso infusione endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di KIg10 negli adulti con ITP cronica. Il farmaco funziona fornendo all’organismo anticorpi che possono aiutare a regolare il sistema immunitario e aumentare il numero di piastrine nel sangue. Durante il periodo di trattamento, i livelli piastrinici dei partecipanti verranno monitorati per verificare se si verifica un aumento, segno di miglioramento.

Criteri principali di inclusione: Età compresa tra 18 e 70 anni, diagnosi di ITP cronica da più di 12 mesi, conta piastrinica bassa (inferiore a 30 × 10⁹/L) da due test effettuati ad almeno un giorno di distanza, volontà di seguire tutti i requisiti dello studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio.

Criteri di esclusione: Altre gravi condizioni di salute, gravidanza o allattamento, interventi chirurgici maggiori recenti o programmati, partecipazione ad altri trial clinici, storia di abuso di sostanze o dipendenza da alcol, assunzione di farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni, allergie note al farmaco dello studio o ai suoi ingredienti, pressione alta non controllata o altre condizioni mediche non controllate, storia di tumori negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tipi di tumori della pelle), infezioni attive che richiedono trattamento.

Una risposta al trattamento è definita come una conta piastrinica superiore a 30 × 10⁹/L e almeno un aumento di due volte rispetto al valore basale, confermato in almeno due occasioni separate ad almeno sette giorni di distanza, in assenza di sanguinamento. Lo studio valuterà anche la durata della risposta, il conteggio massimo delle piastrine raggiunto e il tempo necessario per raggiungere tale valore.

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza del Selinexor per Pazienti con Mielofibrosi e Trombocitopenia Moderata che Non Hanno Utilizzato Inibitori JAK

Sedi dello studio: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Romania, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, un tipo di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo, in pazienti che presentano anche trombocitopenia moderata (numero di piastrine inferiore alla norma) e che non sono stati precedentemente trattati con inibitori JAK. Il trattamento testato è il selinexor, somministrato in forma di compressa.

La mielofibrosi è causata dalla crescita anomala di tessuto fibroso nel midollo osseo, che ne compromette la capacità di produrre cellule del sangue. Nel tempo, può portare a complicazioni significative, tra cui un aumento del rischio di infezioni e sanguinamenti. I sintomi comuni includono stanchezza, sudorazioni notturne, perdita di peso e ingrossamento della milza.

Il selinexor agisce inibendo l’esportazione di proteine soppressori tumorali dal nucleo delle cellule tumorali, provocando la morte cellulare. È classificato come inibitore selettivo dell’esportazione nucleare (SINE). Lo studio valuterà quanto efficacemente il farmaco riduce le dimensioni della milza, un problema comune nei pazienti con mielofibrosi.

Criteri principali di inclusione: Età pari o superiore a 18 anni, diagnosi confermata di mielofibrosi o condizioni correlate, sintomi attivi di mielofibrosi, milza ingrossata evidenziata da una scansione, conta piastrinica entro un determinato intervallo, funzionalità epatica e renale adeguate, aspettativa di vita superiore a 6 mesi. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci.

Criteri di esclusione: Precedente trattamento con inibitori JAK per la mielofibrosi, altri tumori (eccetto alcuni tipi che sono stati trattati), infezioni gravi correlate all’AIDS nell’ultimo anno (per i pazienti con HIV).

I partecipanti assumeranno selinexor per via orale per un periodo fino a 105 giorni. Durante questo periodo, avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e verificare come il trattamento sta influenzando la loro condizione. Verranno eseguiti test di imaging come risonanza magnetica o TAC per misurare i cambiamenti nelle dimensioni della milza e altri indicatori di salute. I partecipanti dovranno anche completare questionari giornalieri sui sintomi durante lo studio.

Riepilogo degli Studi

Questi tre studi clinici rappresentano importanti progressi nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per la trombocitopenia e condizioni correlate. Ciascuno studio affronta aspetti diversi della malattia:

• Il pirtobrutinib offre un nuovo approccio per la trombocitopenia immune attraverso l’inibizione della tirosin-chinasi di Bruton, potenzialmente riducendo l’attacco immunitario alle piastrine.
• L’immunoglobulina umana normale (KIg10) rappresenta un trattamento consolidato somministrato in forma endovenosa, con lo scopo di regolare il sistema immunitario e aumentare la conta piastrinica nei pazienti con ITP cronica.
• Il selinexor è studiato in un contesto specifico di mielofibrosi con trombocitopenia moderata, offrendo una possibilità terapeutica per pazienti non precedentemente trattati con inibitori JAK.

È importante notare che l’Italia è presente come sede di studio in tutti e tre i trial, offrendo ai pazienti italiani molteplici opportunità di partecipazione. Gli studi prevedono monitoraggi regolari e attenti della salute dei partecipanti, con particolare attenzione alla conta piastrinica, agli episodi di sanguinamento e alla sicurezza generale dei trattamenti.

La partecipazione a uno studio clinico richiede l’impegno a seguire rigorosamente il protocollo dello studio, a partecipare a visite regolari e a comunicare tempestivamente qualsiasi sintomo o effetto collaterale al team medico. I pazienti interessati dovrebbero consultare il proprio medico curante per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione.