Attualmente sono in corso 62 studi clinici dedicati alla sindrome mielodisplastica in tutto il mondo. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a nuove terapie innovative e contribuire al progresso della medicina. In questo articolo presentiamo 10 studi clinici selezionati che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per questa condizione.

Studi clinici in corso sulla sindrome mielodisplastica: nuove opportunità di trattamento per i pazienti

La sindrome mielodisplastica (SMD) è un gruppo di disturbi del midollo osseo caratterizzati dalla produzione insufficiente di cellule ematiche sane. Questa condizione può progredire nel tempo e in alcuni casi trasformarsi in leucemia mieloide acuta. Gli studi clinici rappresentano una speranza importante per i pazienti con SMD, offrendo accesso a trattamenti innovativi che potrebbero migliorare la qualità della vita e i risultati terapeutici. Di seguito presentiamo una panoramica dettagliata di 10 studi clinici attualmente in corso in vari paesi europei.

Studi clinici disponibili

Studio che confronta il trattamento standard e a intensità ridotta in pazienti con leucemia mieloide acuta o leucemia linfocitica cronica senza malattia rilevabile dopo la terapia iniziale

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico è rivolto a pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) e leucemia linfocitica cronica (LLC). Lo studio valuta diversi approcci terapeutici basati sulla presenza di malattia residua minima (MRD), che si riferisce alle cellule tumorali che possono rimanere dopo il trattamento iniziale. Per i pazienti con LMA, lo studio confronta il trattamento a intensità standard che prevede il trapianto di cellule staminali con il trattamento a intensità ridotta. Per i pazienti con LLC, lo studio esamina se il trattamento può essere interrotto precocemente nei pazienti che non mostrano malattia rilevabile.

I trattamenti utilizzati in questo studio includono diversi farmaci antitumorali: citarabina, daunorubicina, etoposide, cladribina, mitoxantrone, obinutuzumab, ibrutinib, venetoclax e fludarabina. Alcuni pazienti possono anche ricevere ciclofosfamide, busulfan o treosulfan come parte del loro trattamento. I farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa o come compresse orali, a seconda del farmaco specifico.

I criteri di inclusione principali richiedono che i pazienti abbiano tra 18 e 70 anni per il gruppo LMA, o 65 anni o più per il gruppo LLC. I pazienti devono avere una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta o leucemia linfocitica cronica, fornire consenso informato scritto e essere in grado di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento.

Studio sulla sicurezza e sugli effetti di Inobrodib, Betametasone sodio fosfato e Dimetilfumarato in pazienti con tumori avanzati del sangue e del midollo osseo

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumori del sangue, in particolare leucemia mieloide acuta (LMA), sindrome mielodisplastica ad alto rischio (SMD), mieloma multiplo (MM) e linfoma non-Hodgkin (LNH). Lo studio testa la sicurezza e gli effetti di un farmaco sperimentale chiamato CCS1477, sia da solo che in combinazione con altri trattamenti. L’obiettivo è comprendere come funziona questo farmaco nei pazienti con questi tumori del sangue avanzati.

I partecipanti allo studio riceveranno CCS1477 sotto forma di capsule da assumere per via orale. In alcuni casi, sarà combinato con altri farmaci come desametasone o pomalidomide. Lo studio monitorerà la sicurezza e la tollerabilità di questi trattamenti, verificando eventuali effetti collaterali e quanto bene i pazienti possono tollerare il farmaco. Lo studio esaminerà anche come il farmaco viene elaborato nell’organismo e i suoi potenziali effetti sul tumore.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni, forniscano consenso informato scritto, abbiano un punteggio ECOG di 0 o 1 (che indica capacità di svolgere attività quotidiane), e abbiano una diagnosi confermata di uno dei tumori del sangue specificati. I pazienti devono aver ricevuto terapie standard per la loro condizione e avere una funzione ematica e degli organi adeguata all’inizio dello studio.

Studio di SEL120 monocloridrato per il trattamento dell’anemia in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio (SMD)

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’anemia in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato RVU120, un farmaco antitumorale a piccola molecola che funziona come inibitore della chinasi CDK8. Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene RVU120 può aiutare a migliorare l’anemia nei pazienti con SMD a basso rischio. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e la loro risposta al trattamento sarà monitorata. Lo studio esaminerà come il farmaco influisce sulla produzione di globuli rossi e se può ridurre la necessità di trasfusioni di sangue. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti di RVU120.

I criteri di inclusione principali richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni, forniscano consenso informato scritto, abbiano una diagnosi di neoplasie mielodisplastiche (SMD) classificate come a rischio molto basso, basso o intermedio, e presentino anemia sintomatica documentata. I pazienti devono avere un punteggio ECOG di 0-2 e soddisfare criteri specifici di laboratorio per la funzione ematica, cardiaca ed epatica.

Studio su ciclofosfamide ed etoposide con radioterapia per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta in preparazione al trapianto

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico è rivolto a pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. Lo studio sta indagando un approccio terapeutico che combina chemioterapia e radioterapia per preparare i pazienti a un trapianto di midollo osseo. I farmaci chemioterapici utilizzati in questo studio includono ciclofosfamide ed etoposide, che sono agenti immunosoppressivi. Lo studio prevede anche l’uso di micofenolato mofetile, sirolimus e tacrolimus, che sono agenti immunosoppressivi aggiuntivi che aiutano a prevenire il rigetto del midollo osseo trapiantato.

Lo scopo di questo studio è valutare l’efficacia di questa combinazione terapeutica nel migliorare le possibilità di sopravvivenza senza peggioramento della malattia per due anni dopo il trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo, che include la somministrazione dei farmaci e il trapianto di midollo osseo. Lo studio monitorerà la salute e i progressi dei partecipanti, concentrandosi su quanto bene funziona il trattamento e su eventuali effetti collaterali.

I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano tra 18 e 50 anni, possano e vogliano firmare il consenso informato, abbiano test respiratori che mostrano una funzione polmonare di almeno il 50%, e abbiano un test cardiaco che mostra una capacità di pompaggio cardiaco di almeno il 50%. I pazienti devono avere un disturbo del sangue specifico o una leucemia, e devono avere un donatore compatibile disponibile.

Studio di azacitidina e combinazione di farmaci prima del trapianto di cellule staminali in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio

Localizzazione: Italia

Questo studio si concentra su pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio, un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Lo studio valuta due diversi approcci terapeutici: trapianto immediato di cellule staminali emopoietiche (una procedura in cui il midollo osseo danneggiato viene sostituito con cellule staminali sane) o trapianto dopo aver ricevuto altri trattamenti.

Il trattamento principale studiato è l’azacitidina, che viene somministrata come iniezione sottocutanea. Altri farmaci che possono essere utilizzati nello studio includono fludarabina, daunorubicina, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi farmaci vengono somministrati attraverso una linea endovenosa direttamente nel flusso sanguigno.

Lo scopo di questa ricerca è determinare se è meglio eseguire il trapianto di cellule staminali immediatamente o trattare prima i pazienti con farmaci come azacitidina o chemioterapia tradizionale, a seconda del numero di cellule anomale nel midollo osseo. Lo studio monitorerà la salute e il recupero dei pazienti durante tutto il periodo di trattamento e follow-up.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano tra 18 e 70 anni, siano idonei per il trapianto di cellule staminali, abbiano un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi, siano in grado di svolgere attività quotidiane con assistenza minima (punteggio ECOG di 0-2), e non abbiano ricevuto alcun trattamento precedente per SMD ad alto rischio.

Studio sulla sicurezza e sugli effetti di ION440 per pazienti con sindrome da duplicazione MECP2

Localizzazione: Austria, Francia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su una rara condizione genetica nota come sindrome da duplicazione MECP2. Questa condizione è causata dall’avere una copia extra del gene MECP2, che può portare a vari problemi dello sviluppo e neurologici. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato ION440, che viene somministrato attraverso un’iniezione nel canale spinale, un metodo noto come uso intratecale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei pazienti con sindrome da duplicazione MECP2.

Lo studio è progettato per essere condotto in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno dosi multiple di ION440 per valutare come i loro corpi rispondono al trattamento. Questo include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e cambiamenti negli indicatori di salute come segni vitali e funzione neurologica. La seconda parte dello studio continuerà a monitorare i partecipanti che hanno completato la prima parte, garantendo che il trattamento rimanga sicuro e ben tollerato per un periodo più lungo.

I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti siano maschi di età compresa tra 2 e 65 anni, a seconda del gruppo specifico, abbiano almeno un genitore o caregiver di 18 anni o più, abbiano una diagnosi documentata di sindrome da duplicazione MECP2 confermata da test genetici, e siano in grado di completare tutte le procedure, misurazioni e visite dello studio.

Studio di RVU120 per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio recidivante o refrattaria o leucemia mieloide acuta

Localizzazione: Francia, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su due gravi disturbi del sangue: leucemia mieloide acuta (LMA) e sindrome mielodisplastica ad alto rischio (SMD). Queste condizioni influenzano il sangue e il midollo osseo, portando a problemi con la produzione di cellule del sangue. Lo studio sta indagando un trattamento chiamato RVU120, che è una capsula assunta per via orale. Lo scopo dello studio è stimare l’attività antitumorale di RVU120 quando utilizzato da solo.

I partecipanti allo studio riceveranno RVU120 e alcuni potrebbero ricevere un placebo. Lo studio osserverà come il trattamento influisce sui partecipanti per un periodo di tempo. Lo studio è in aperto, il che significa che sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Lo studio aiuterà a comprendere quanto è efficace RVU120 nel trattamento di questi disturbi del sangue, specialmente nei pazienti i cui trattamenti precedenti non hanno avuto successo.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti forniscano consenso informato scritto, abbiano un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane, abbiano almeno 18 anni, abbiano una diagnosi di LMA o SMD come specificato nei criteri dello studio, abbiano LMA o SMD ad alto rischio recidivante o refrattaria, e abbiano fallito almeno una linea di terapia senza altre opzioni di trattamento disponibili.

Studio sulla sicurezza e l’efficacia di azacitidina e venetoclax per sindromi mielodisplastiche ad alto rischio non trattate e non idonee al trapianto

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra su un gruppo di disturbi del sangue noti come sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (SMD). Queste sono condizioni in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Lo studio è specificamente per pazienti che non hanno ricevuto trattamento precedente e non sono idonei per un tipo di trattamento chiamato trapianto allogenico, che comporta la ricezione di cellule staminali da un donatore. Lo studio testerà la sicurezza e l’efficacia iniziale di una combinazione di due farmaci: azacitidina orale e venetoclax.

Lo scopo dello studio è trovare la dose migliore e la durata del trattamento per questi farmaci quando utilizzati insieme. I partecipanti assumeranno questi farmaci in forma di compresse per via orale. Lo studio monitorerà come il corpo risponde al trattamento e eventuali effetti collaterali che possono verificarsi. Lo studio esaminerà anche quanto bene funziona il trattamento nel migliorare le condizioni del sangue e del midollo osseo nel tempo.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti comprendano e firmino volontariamente un modulo di consenso informato, siano in grado di comunicare con il team dello studio e seguire i requisiti dello studio, abbiano almeno 18 anni, abbiano una diagnosi di SMD con caratteristiche specifiche come confermato da un medico, e non abbiano ricevuto trattamento precedente per SMD con determinati tipi di chemioterapia o farmaci sperimentali.

Studio che confronta CPX-351 e la combinazione farmacologica convenzionale per pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio e leucemia mieloide acuta oligoblastica prima del trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Austria, Germania

Questo studio clinico si concentra sui trattamenti per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (SMD) e leucemia mieloide acuta oligoblastica (LMA). Questi sono tipi di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane. Lo studio confronterà un nuovo trattamento chiamato CPX-351, noto anche come Vyxeos Liposomal, con strategie di cura convenzionali. CPX-351 è una combinazione di due farmaci chemioterapici, citarabina e daunorubicina, somministrati in una forma speciale per migliorare la loro efficacia.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di CPX-351 con i trattamenti standard prima che i pazienti si sottopongano a una procedura chiamata trapianto di cellule staminali allogeniche. Questa procedura comporta la sostituzione del midollo osseo malato con cellule staminali sane da un donatore. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di tempo per vedere quanto bene rispondono ai trattamenti e quanto a lungo rimangono liberi da eventi di malattia.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti adulti abbiano tra 18 e 75 anni, accettino di utilizzare un metodo contraccettivo medicalmente accettabile, abbiano una diagnosi di SMD ad alto rischio o LMA oligoblastica con meno del 29% di cellule immature (blasti) nel midollo osseo, e pianifichino di sottoporsi a trapianto di cellule staminali allogeniche nei prossimi 6 mesi.

Studio di ASTX727 e infusioni di linfociti del donatore per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio o leucemia mieloide acuta dopo trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra su due gravi malattie del sangue: sindromi mielodisplastiche (SMD) e leucemia mieloide acuta (LMA). Queste condizioni influenzano il sangue e il midollo osseo, portando a problemi con la produzione di cellule del sangue. Il trattamento testato in questo studio è una combinazione di un farmaco chiamato ASTX727 e una procedura nota come infusioni di linfociti del donatore (DLI). ASTX727 è una compressa che contiene due sostanze attive, decitabina e cedazuridina, che lavorano insieme per aiutare a controllare la crescita di cellule del sangue anomale.

Lo scopo dello studio è vedere se questa combinazione può aiutare i pazienti a raggiungere un periodo più lungo senza malattia dopo aver subito un trapianto di cellule staminali. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco ASTX727 per via orale, il che significa che lo prenderanno per bocca sotto forma di compressa. Insieme a questo, riceveranno anche infusioni di linfociti del donatore, che comportano la somministrazione al paziente di globuli bianchi da un donatore per aiutare a potenziare il loro sistema immunitario.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano tra 18 e 70 anni, abbiano una delle seguenti condizioni: sindrome mielodisplastica ad alto rischio (SMD), leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) o leucemia mieloide acuta (LMA), abbiano ricevuto chemioterapia, e abbiano un donatore adatto disponibile. Le donne sotto i 50 anni e gli uomini devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.

Riepilogo

Gli studi clinici presentati rappresentano opportunità importanti per i pazienti con sindrome mielodisplastica di accedere a trattamenti innovativi. Questi studi stanno esplorando diverse strategie terapeutiche, dalla chemioterapia mirata ai trapianti di cellule staminali, con l’obiettivo di migliorare i risultati per i pazienti con SMD sia a basso che ad alto rischio.

È importante notare che molti di questi studi si concentrano su popolazioni di pazienti specifiche, come quelli con SMD ad alto rischio o con malattia recidivante o refrattaria. Diversi studi stanno valutando combinazioni di farmaci, come azacitidina con venetoclax o CPX-351, che potrebbero offrire benefici superiori rispetto ai trattamenti standard. Gli studi che coinvolgono trapianti di cellule staminali stanno esplorando modi per ottimizzare i protocolli di condizionamento e la terapia post-trapianto.

I pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico dovrebbero discutere con il proprio medico per determinare se sono idonei e quale studio potrebbe essere più appropriato per la loro situazione specifica. La partecipazione a uno studio clinico non solo offre accesso a trattamenti potenzialmente innovativi, ma contribuisce anche al progresso della conoscenza medica che può beneficiare i futuri pazienti con sindrome mielodisplastica.