Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuta l’efficacia di un nuovo trattamento che combina due farmaci: tamibarotene (chiamato anche SY-1425) e azacitidina, confrontandoli con l’uso di azacitidina e placebo.
Lo studio è progettato per pazienti adulti con una nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica che presentano una caratteristica specifica chiamata positività al RARA. Il trattamento prevede la somministrazione di tamibarotene in forma di compresse per via orale, mentre l’azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea o endovenosa.
L’obiettivo principale dello studio è verificare se la combinazione di tamibarotene e azacitidina sia più efficace nel produrre una remissione completa della malattia rispetto al trattamento con la sola azacitidina. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.
1Fase iniziale dello studio
Il paziente riceve una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) con test positivo per RARA
Viene verificata la presenza di almeno il 5% di blasti nel midollo osseo
Si conferma che il paziente ha una funzionalità degli organi adeguata e un punteggio di performance ECOG non superiore a 2
2Assegnazione al trattamento
Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento:
Gruppo 1: Tamibarotene (in compresse) più Azacitidina (iniezione sottocutanea o endovenosa)
Gruppo 2: Placebo (compresse) più Azacitidina (iniezione sottocutanea o endovenosa)
3Periodo di trattamento
Il paziente riceve il trattamento assegnato secondo lo schema prestabilito
Durante il trattamento vengono effettuati regolarmente:
– Esami del sangue
– Controlli della funzionalità degli organi
– Valutazioni della qualità della vita attraverso questionari specifici
– Monitoraggio di eventuali effetti collaterali
4Valutazione della risposta
I medici valutano periodicamente la risposta al trattamento attraverso:
– Analisi del midollo osseo
– Verifica della necessità di trasfusioni
– Controllo dei sintomi della malattia
Il trattamento continua fino a quando si verifica una delle seguenti condizioni:
– Progressione della malattia
– Trasformazione in leucemia mieloide acuta
– Effetti collaterali non tollerabili
Chi può partecipare allo studio?
Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato
Test positivo per RARA (un marcatore genetico specifico)
Nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) secondo la classificazione WHO con punteggio di rischio che rientra in una delle seguenti categorie:
– Rischio molto alto (punteggio >6)
– Rischio alto (punteggio 4.5-6)
– Rischio intermedio (punteggio 3-4.5)
Presenza di almeno il 5% di blasti (cellule immature) nel midollo osseo
Stato di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane) pari o inferiore a 2
Funzionalità degli organi adeguata, con:
– Bilirubina totale ≤3 volte il limite normale
– ALT e AST (enzimi epatici) ≤3 volte il limite normale
– Clearance della creatinina ≥30 mL/min
Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile
Disponibilità a seguire il programma di visite, trattamenti ed esami di laboratorio previsti
Utilizzo di due metodi contraccettivi (incluso un metodo barriera) per i pazienti in età fertile
Capacità di fornire il consenso informato firmato e datato
Chi non può partecipare allo studio?
Pazienti che hanno ricevuto precedentemente un trattamento con azacitidina o altri agenti ipometilanti
Pazienti con insufficienza epatica grave (livelli elevati di enzimi epatici o compromissione della funzionalità del fegato)
Pazienti con insufficienza renale grave (grave compromissione della funzione dei reni)
Pazienti con infezioni attive non controllate
Pazienti che hanno ricevuto una chemioterapia nelle 4 settimane precedenti l’inizio dello studio
Donne in gravidanza o in allattamento
Pazienti con gravi malattie cardiache o problemi del ritmo cardiaco non controllati
Pazienti con una diagnosi di cancro diversa negli ultimi 3 anni (eccetto alcuni tipi di tumori della pelle)
Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
Pazienti con trombocitopenia grave (basso numero di piastrine nel sangue)
Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio
Tamibarotene è un farmaco che viene utilizzato in questo studio per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Appartiene a una classe di farmaci chiamati retinoidi e agisce influenzando la crescita e lo sviluppo delle cellule del sangue.
Azacitidina è un farmaco chemioterapico che viene utilizzato per trattare diversi disturbi del sangue, inclusa la sindrome mielodisplastica. Funziona aiutando il midollo osseo a produrre cellule del sangue normali e uccidendo le cellule anomale che causano la malattia.
La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare se può offrire un beneficio maggiore rispetto all’uso della sola azacitidina nel trattamento di pazienti adulti appena diagnosticati con sindrome mielodisplastica ad alto rischio che sono positivi per RARA.
Myelodysplastic Syndrome (Sindrome Mielodisplastica) – È una condizione del midollo osseo in cui il corpo non riesce a produrre sufficienti cellule del sangue sane. Si verifica quando le cellule staminali nel midollo osseo diventano anormali e non riescono a maturare correttamente. Questa condizione porta alla produzione insufficiente di uno o più tipi di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi o piastrine). I pazienti possono sviluppare anemia, infezioni frequenti o problemi di sanguinamento a causa della diminuzione delle cellule del sangue. La malattia può presentarsi in diverse forme, con gravità variabile, e tende a svilupparsi gradualmente nel tempo. Nei casi ad alto rischio, le cellule anomale sono più numerose e la produzione di cellule del sangue sane è significativamente compromessa.
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