Lo studio clinico riguarda il trattamento di persone con leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (SMD) che presentano una mutazione nei geni IDH1 o IDH2. Queste condizioni sono tipi di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente. Il trattamento in studio utilizza i farmaci ivosidenib e enasidenib, che sono somministrati in combinazione con la chemioterapia. Ivosidenib è noto anche con il codice AG-120/S95031, mentre enasidenib è conosciuto come BMS-986361. Entrambi i farmaci sono in forma di compresse rivestite con film e vengono assunti per via orale.
Lo scopo dello studio è confrontare la sopravvivenza senza eventi tra i pazienti trattati con ivosidenib o enasidenib rispetto a un placebo, in combinazione con la terapia di induzione e consolidamento, seguita da una terapia di mantenimento. La terapia di induzione e consolidamento è un trattamento intensivo che mira a ridurre il numero di cellule malate nel midollo osseo, mentre la terapia di mantenimento aiuta a prevenire la ricomparsa della malattia. I pazienti coinvolti nello studio sono quelli di nuova diagnosi e che sono idonei a ricevere una chemioterapia intensiva.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due farmaci in combinazione con la chemioterapia standard. Alcuni riceveranno un placebo al posto del farmaco attivo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2033.
1inizio dello studio
Dopo l’iscrizione allo studio, viene confermata la diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS) con mutazione IDH1 o IDH2.
Viene effettuata una valutazione iniziale per determinare l’idoneità al trattamento intensivo con chemioterapia.
2terapia di induzione
Inizia la terapia di induzione, che prevede la somministrazione di chemioterapia in combinazione con uno dei seguenti farmaci: ivosidenib o enasidenib.
I farmaci vengono somministrati per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.
3valutazione della risposta
Dopo la terapia di induzione, viene valutata la risposta al trattamento per determinare se è stata raggiunta una remissione completa (CR) o una remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi).
4terapia di consolidamento
Se viene raggiunta una remissione, si procede con la terapia di consolidamento per mantenere la remissione ottenuta.
La terapia di consolidamento include la continuazione del trattamento con ivosidenib o enasidenib in combinazione con chemioterapia.
5terapia di mantenimento
Dopo la terapia di consolidamento, inizia la fase di mantenimento per prevenire la ricaduta della malattia.
Durante questa fase, si continua la somministrazione di ivosidenib o enasidenib.
6monitoraggio e valutazione
Durante tutto il periodo dello studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e la risposta al trattamento.
Vengono valutati la sopravvivenza libera da eventi, la sopravvivenza globale e la qualità della vita.
Chi può partecipare allo studio?
Età di almeno 18 anni.
Le pazienti di sesso femminile devono essere in una delle seguenti condizioni:
Non in età fertile: ad esempio, in menopausa (almeno 1 anno senza mestruazioni) o sterilità chirurgica documentata.
Se in età fertile, devono:
Non cercare di rimanere incinte durante lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Avere un test di gravidanza negativo all’inizio dello studio.
Se sessualmente attive, usare metodi contraccettivi altamente efficaci e un metodo di barriera dall’inizio dello studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Non allattare dall’inizio dello studio e per 2 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Non donare ovuli dall’inizio dello studio e per 6 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
I pazienti di sesso maschile e le loro partner femminili in età fertile devono usare metodi contraccettivi altamente efficaci e un metodo di barriera dall’inizio dello studio e per 4 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
I pazienti di sesso maschile non devono donare sperma dall’inizio dello studio e per 4 mesi e 1 settimana dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
Accordo a non partecipare ad altri studi interventistici durante il trattamento.
Diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS-EB2) con mutazione documentata dei geni IDH1 o IDH2.
I pazienti con mutazioni doppie FLT3 e IDH1 o IDH2 possono partecipare solo se il trattamento con un inibitore FLT3 non è considerato.
Considerati idonei per la chemioterapia intensiva.
Stato di salute generale secondo la scala ECOG/WHO pari o inferiore a 2 (scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane).
Funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina e altri enzimi epatici entro limiti specifici, a meno che non ci siano motivi medici particolari approvati dal ricercatore principale.
Funzione renale adeguata, con clearance della creatinina superiore a 40 mL/min (misura di quanto bene i reni filtrano il sangue).
Capacità di comprendere e volontà di firmare un modulo di consenso informato.
Consenso informato scritto.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta. Queste sono condizioni mediche specifiche del sangue.
Non possono partecipare persone che non hanno una mutazione nei geni IDH1 o IDH2. Queste sono specifiche alterazioni genetiche.
Non possono partecipare persone che non sono idonee a ricevere una chemioterapia intensiva. Questo è un trattamento medico forte per combattere il cancro.
Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono tra 18 e 65 anni.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.
Ivosidenib è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della sindrome mielodisplastica (MDS) nei pazienti con una mutazione specifica chiamata IDH1. Questo farmaco agisce bloccando l’enzima mutato, aiutando a ridurre la crescita delle cellule tumorali. Nel contesto del trial clinico, ivosidenib viene somministrato in combinazione con altre terapie per migliorare i risultati del trattamento.
Enasidenib è un farmaco impiegato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica (MDS) nei pazienti con una mutazione specifica chiamata IDH2. Funziona inibendo l’enzima mutato, contribuendo a fermare la proliferazione delle cellule cancerose. Nel trial clinico, enasidenib viene utilizzato insieme ad altre terapie per valutare la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza dei pazienti.
Sindrome mielodisplastica – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. Le cellule immature possono accumularsi nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule normali. Nel tempo, la sindrome può progredire verso una forma più grave di leucemia. I sintomi possono includere stanchezza, pallore e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della malattia varia da persona a persona.
Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, ostacolando la produzione di cellule normali. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva facilità di sanguinamento o lividi e infezioni frequenti. La malattia progredisce rapidamente e richiede un intervento tempestivo. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti, ma può verificarsi a qualsiasi età.
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