Studio sull’Efficacia di Luspatercept nei Pazienti con Sindrome Mielodisplastica a Basso Rischio che Necessitano di Trasfusioni di Globuli Rossi

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo può portare a anemia, che è una mancanza di globuli rossi sani. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il codice BMS-986346 / ACE-536. Questo farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea e mira a migliorare la produzione di globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni di sangue.

Lo scopo principale dello studio è valutare se l’uso di luspatercept alla dose massima approvata può portare a un’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane, con un aumento medio dell’emoglobina di almeno 1 g/dL. I partecipanti allo studio sono persone con sindrome mielodisplastica a basso rischio che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere se riescono a mantenere livelli di emoglobina più alti senza bisogno di trasfusioni.

Il trattamento con luspatercept durerà fino a 24 settimane, e i partecipanti saranno seguiti per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco. Saranno osservati eventuali effetti collaterali e la loro frequenza, gravità e relazione con il trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni su come il farmaco può aiutare le persone con sindrome mielodisplastica a gestire meglio la loro condizione e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di luspatercept, un farmaco in polvere per soluzione iniettabile. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

La dose massima approvata viene utilizzata per iniziare il trattamento. Il farmaco è disponibile in due dosaggi: 75 mg e 25 mg.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime 24 settimane, viene monitorata l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC-TI) e l’aumento medio dell’emoglobina (Hb) di almeno 1 g/dL.

Il monitoraggio avviene settimanalmente per valutare la risposta al trattamento.

3 valutazione dei risultati primari

L’obiettivo principale è raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane con un aumento medio dell’emoglobina di almeno 1 g/dL tra la settimana 1 e la settimana 24.

4 valutazione dei risultati secondari

I risultati secondari includono il cambiamento medio nel numero totale di unità di globuli rossi trasfuse in un periodo fisso di 16 settimane, dalla settimana 9 alla settimana 24 e dalla settimana 33 alla settimana 48.

Viene anche valutato il tempo dalla prima dose all’inizio dell’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per periodi di almeno 8, 12 e 16 settimane.

5 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene monitorata valutando il tipo, la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AEs) e la loro relazione con il luspatercept.

Il monitoraggio della sicurezza continua dalla fase di screening fino a 6 settimane dopo l’ultima dose e dalla settimana 1 alla settimana 48.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento è previsto per concludersi entro il 20 maggio 2027, con un periodo di osservazione finale per valutare i risultati a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere almeno 18 anni.
Deve avere una diagnosi documentata di sindrome mielodisplastica (MDS).
Deve avere un punteggio ECOG di 0, 1 o 2. Questo punteggio valuta quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
Per il Cohort 1: il partecipante deve avere un livello di eritropoietina sierica endogena (EPO) inferiore a 500 U/L e non deve aver ricevuto trattamenti ESA precedenti. L’eritropoietina è un ormone che aiuta a produrre globuli rossi.
Per il Cohort 2: il partecipante deve essere resistente o intollerante al trattamento ESA precedente. Questo significa che il trattamento precedente non ha funzionato o ha causato effetti collaterali.
Deve necessitare di trasfusioni di globuli rossi, con un requisito medio di almeno 1 unità di globuli rossi concentrati (pRBC) confermato per un minimo di 8 settimane prima del primo trattamento con luspatercept.
I livelli di emoglobina (Hb) al momento o entro 7 giorni prima della somministrazione di una trasfusione di globuli rossi devono essere pari o inferiori a 10,0 g/dL per essere considerati ai fini dell’idoneità.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome mielodisplastica. Questa è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
Non possono partecipare persone che non necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Le trasfusioni di globuli rossi sono necessarie quando il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.
Non possono partecipare persone che non hanno un rischio molto basso, basso o intermedio secondo l’IPSS-R. L’IPSS-R è un sistema di punteggio che aiuta a determinare la gravità della sindrome mielodisplastica.
Non possono partecipare persone che non hanno anemia. L’anemia è una condizione in cui non ci sono abbastanza globuli rossi sani per trasportare l’ossigeno nel corpo.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito	Città	Paese
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nizza	Francia
Azienda Ospedaliera Policlinico Universitario Tor Vergata	Roma	Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italia
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Repubblica Ceca
Centre Hospitalier Universitaire D’Angers	Angers	Francia
Hospital Clinico Universitario De Valencia	València	Spagna
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italia
Hullmiymc Mwshhdlk Somvwa	Rozzano	Italia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	01.03.2024
Francia	Non reclutando	01.03.2024
Germania	Non reclutando	01.03.2024
Italia	Non reclutando	01.03.2024
Polonia	Non reclutando	01.03.2024
Repubblica Ceca	Non reclutando	01.03.2024
Spagna	Non reclutando	01.03.2024

Sedi della sperimentazione

Luspatercept: Questo farmaco è utilizzato per trattare l’anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso o intermedio, che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. L’obiettivo principale del farmaco è ridurre la necessità di trasfusioni di sangue, migliorando i livelli di emoglobina nel sangue. Viene somministrato alla dose massima approvata per valutare la sua efficacia e sicurezza in questo contesto.

Sindrome mielodisplastica – È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili a causa della mancanza di globuli rossi, bianchi e piastrine. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, e in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, mancanza di respiro e facilità di formazione di lividi. La sindrome è più comune negli anziani e può essere associata a precedenti trattamenti con chemioterapia o esposizione a sostanze chimiche.

ID della sperimentazione:

2023-504541-31-00

Codice del protocollo:

CA0561060

NCT ID:

NCT06045689

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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