Le bronchiectasie sono una condizione polmonare cronica in cui le vie aeree si danneggiano e si allargano, portando ad accumulo di muco e infezioni ricorrenti. Attualmente sono in corso diversi studi clinici per testare nuovi trattamenti che potrebbero migliorare la gestione di questa malattia, riducendo le riacutizzazioni polmonari e migliorando la qualità di vita dei pazienti.

Studi Clinici in Corso sulle Bronchiectasie

Le bronchiectasie rappresentano una sfida significativa per i pazienti e i medici. Questa condizione comporta un danno permanente alle vie aeree dei polmoni, che diventano allargate e cicatrizzate, rendendo difficile l’eliminazione del muco. Di conseguenza, i pazienti sono soggetti a infezioni polmonari frequenti, tosse persistente e difficoltà respiratorie. Attualmente, nel mondo della ricerca medica, sono attivi numerosi studi clinici che mirano a testare nuovi farmaci e terapie per migliorare il trattamento di questa condizione.

In questo articolo presentiamo una panoramica dettagliata degli studi clinici attualmente in corso per le bronchiectasie. Sono disponibili 12 studi complessivi nel sistema, di cui 10 sono descritti in dettaglio di seguito. Questi studi stanno valutando diverse opzioni terapeutiche, dai farmaci inalatori agli antibiotici, dalle terapie fisioterapiche ai nuovi anticorpi monoclonali.

Studi Clinici Disponibili per i Pazienti con Bronchiectasie

Studio sugli Effetti di Ensifentrine per Pazienti con Bronchiectasie Non Correlate a Fibrosi Cistica

Sedi dello studio: Italia, Spagna

Questo studio si concentra sul testare l’ensifentrine, un farmaco somministrato tramite nebulizzatore, per pazienti con bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica. L’obiettivo principale è valutare se l’ensifentrine possa ridurre il numero di riacutizzazioni polmonari, episodi in cui i sintomi respiratori peggiorano improvvisamente. I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo due volte al giorno per diversi mesi. Lo studio monitorerà attentamente la frequenza delle riacutizzazioni, la funzionalità polmonare e la qualità della vita dei pazienti. Per partecipare, i pazienti devono avere un’età compresa tra 18 e 85 anni, una diagnosi confermata di bronchiectasie mediante TAC toracica, produrre espettorato e aver avuto almeno una riacutizzazione polmonare nell’ultimo anno che ha richiesto terapia antibiotica.

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di BI 1291583 in Adulti con Bronchiectasie da Fibrosi Cistica

Sedi dello studio: Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna

Questo trial clinico valuta la sicurezza e la tollerabilità del farmaco BI 1291583 in pazienti adulti con bronchiectasie associate alla fibrosi cistica. Il farmaco viene assunto sotto forma di compressa una volta al giorno per 12 settimane. Lo studio confronta gli effetti del farmaco con quelli di un placebo. Durante il periodo di trattamento, i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali e valuteranno come l’organismo elabora il farmaco. I pazienti idonei devono avere almeno 18 anni, una diagnosi clinica confermata di fibrosi cistica con test del sudore positivo o mutazioni genetiche caratteristiche, e bronchiectasie confermate da TAC. Devono inoltre avere una storia di riacutizzazioni polmonari e essere in grado di fornire campioni di espettorato.

Studio su Gremubamab per Pazienti con Bronchiectasie e Infezione Cronica da Pseudomonas Aeruginosa

Sede dello studio: Spagna

Questo studio si concentra sui pazienti con bronchiectasie che hanno un’infezione cronica causata dal batterio Pseudomonas aeruginosa. Il trattamento testato è il gremubamab, un farmaco somministrato per via endovenosa. L’obiettivo principale è valutare se il farmaco possa ridurre la quantità di batteri Pseudomonas aeruginosa nell’espettorato dopo 12 settimane di trattamento. I partecipanti idonei devono avere un’età compresa tra 18 e 85 anni, una diagnosi clinica di bronchiectasie confermata da TAC toracica, e aver avuto almeno un test positivo per Pseudomonas aeruginosa nei 24 mesi precedenti. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la carica batterica, la frequenza delle riacutizzazioni polmonari e la qualità della vita dei pazienti.

Studio su Tobramicina Inalatoria e Colistimetato Sodico per Adulti con Infezione Bronchiale Cronica nelle Bronchiectasie

Sede dello studio: Spagna

Questo trial clinico valuta l’efficacia degli antibiotici inalatori nel trattamento delle infezioni bronchiali croniche in pazienti adulti con bronchiectasie. Lo studio confronta due approcci terapeutici: tobramicina e colistimetato sodico, entrambi somministrati mediante nebulizzatore. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 48 settimane. L’obiettivo è determinare se gli antibiotici inalatori possano ridurre la crescita batterica nei polmoni. I criteri di inclusione richiedono un’età compresa tra 20 e 90 anni, diagnosi di bronchiectasie e almeno due colture positive per lo stesso germe nell’ultimo anno. Durante lo studio, verranno monitorate regolarmente le unità formanti colonie (CFU) nell’espettorato per valutare l’efficacia del trattamento.

Studio sugli Effetti di Itepekimab per Pazienti con Bronchiectasie Non Correlate a Fibrosi Cistica

Sedi dello studio: Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio valuta l’efficacia di itepekimab, un anticorpo monoclonale che agisce bloccando l’interleuchina-33, una proteina coinvolta nell’infiammazione. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e viene confrontato con un placebo. L’obiettivo principale è ridurre le riacutizzazioni polmonari nei pazienti con bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica. I partecipanti idonei devono avere un’età compresa tra 18 e 85 anni, una storia clinica compatibile con bronchiectasie, un FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) di almeno il 30% del previsto, e aver sperimentato almeno 2 riacutizzazioni moderate o 1 severa nell’ultimo anno. Lo studio monitorerà il tempo alla prima riacutizzazione, la funzionalità polmonare e la qualità della vita.

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità delle Formulazioni di Nitrito di Sodio Nebulizzato in Pazienti con Bronchiectasie Non Correlate a Fibrosi Cistica e Pseudomonas Aeruginosa

Sedi dello studio: Bulgaria, Polonia, Romania

Questo trial valuta due nuove formulazioni sperimentali, identificate con i codici RESP302 e RESP303, contenenti nitrito di sodio. Questi trattamenti vengono somministrati tramite nebulizzatore utilizzando il sistema PARI eFlow. Lo studio è focalizzato su pazienti con bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica che presentano infezioni da Pseudomonas aeruginosa o altri microrganismi patogeni. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questi trattamenti. I partecipanti idonei devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni, una storia clinica di bronchiectasie confermata da TAC, e livelli elevati di microrganismi patogeni respiratori. Durante lo studio, verranno monitorati gli eventi avversi, i segni vitali e i livelli plasmatici del farmaco.

Studio di Confronto tra Ciprofloxacina, Colistimetato Sodico e Ceftazidime per il Trattamento dell’Infezione Precoce delle Vie Aeree in Adulti con Bronchiectasie

Sede dello studio: Francia

Questo studio confronta due strategie antibiotiche per il trattamento delle infezioni precoci da Pseudomonas aeruginosa in pazienti adulti con bronchiectasie. Il primo approccio prevede l’uso di ciprofloxacina orale per 14 giorni combinata con colistimetato sodico inalatorio per 3 mesi. Il secondo approccio comprende una terapia antibiotica per via endovenosa di 14 giorni con beta-lattamici anti-Pseudomonas, seguita anch’essa da colistimetato sodico inalatorio per 3 mesi. L’obiettivo è determinare se il primo trattamento sia efficace quanto il secondo nell’eradicare l’infezione nell’arco di 6 mesi. I pazienti idonei devono avere almeno 18 anni, bronchiectasie confermate da TAC toracica, e un recente isolamento di Pseudomonas aeruginosa in un campione respiratorio negli ultimi 3 mesi.

Studio sugli Effetti dell’Inalazione di Soluzione Salina Ipertonica al 7% e della Fisioterapia ELTGOL per Pazienti con Bronchiectasie

Sede dello studio: Spagna

Questo trial valuta l’efficacia di un trattamento combinato che prevede l’inalazione di una soluzione salina ipertonica al 7% seguita dalla tecnica fisioterapica ELTGOL (Espirazione a Glottide Aperta in Decubito Laterale). Lo studio confronta questo approccio con l’inalazione di soluzione salina isotonica più ELTGOL e con la sola tecnica ELTGOL. L’obiettivo è migliorare la clearance del muco nei pazienti con bronchiectasie. La soluzione salina ipertonica viene inalata una volta al giorno, mentre la tecnica ELTGOL viene eseguita due volte al giorno per un periodo di 12 mesi. I pazienti idonei devono avere almeno 18 anni, bronchiectasie confermate da tomografia computerizzata ad alta risoluzione, produrre almeno 10 ml di espettorato purulento al giorno, e aver avuto almeno una riacutizzazione nell’ultimo anno.

Studio su Colistimetato Sodico Inalatorio per Adulti con Bronchiectasie e Nuova Infezione Asintomatica da Pseudomonas Aeruginosa

Sede dello studio: Germania

Questo studio valuta l’efficacia del ColiFin®, un farmaco contenente colistimetato sodico somministrato tramite nebulizzatore, in pazienti con bronchiectasie che presentano una nuova infezione asintomatica da Pseudomonas aeruginosa. L’obiettivo principale è determinare se il trattamento con ColiFin® possa ottenere colture negative per Pseudomonas aeruginosa nell’espettorato o nelle vie aeree dopo 28 settimane dall’inizio della terapia. I partecipanti verranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento con ColiFin® o le cure standard. I criteri di inclusione richiedono un’età di almeno 18 anni, bronchiectasie confermate da TAC toracica, e una recente coltura positiva per Pseudomonas aeruginosa non più vecchia di 12 settimane, senza nuovi sintomi respiratori nei 2 mesi precedenti.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di BI 1291583 in Pazienti con Bronchiectasie

Sedi dello studio: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Lettonia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna

Questo trial clinico valuta la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco BI 1291583 in pazienti con bronchiectasie. Si tratta di uno studio di estensione che include pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con questo farmaco. I partecipanti assumono il farmaco per via orale una volta al giorno a dosaggi diversi (1 mg, 2,5 mg o 5 mg) oppure ricevono un placebo. Lo studio dura fino a 12 mesi e monitora attentamente eventuali effetti collaterali. Gli obiettivi principali includono la valutazione della sicurezza del farmaco monitorando gli eventi avversi, il tempo alla prima riacutizzazione polmonare e la frequenza delle riacutizzazioni. I partecipanti devono aver completato il periodo di trattamento negli studi di Fase II precedenti e fornire il consenso informato scritto.

Sintesi degli Studi Clinici

Gli studi clinici attualmente in corso per le bronchiectasie coprono una gamma diversificata di approcci terapeutici. Molti di questi studi si concentrano sulle infezioni da Pseudomonas aeruginosa, un batterio particolarmente problematico per i pazienti con bronchiectasie. Diversi trial stanno testando antibiotici inalatori, che permettono di somministrare il farmaco direttamente nei polmoni, potenzialmente riducendo gli effetti collaterali sistemici e aumentando l’efficacia locale.

Un aspetto interessante è la presenza di studi su nuovi farmaci, come l’ensifentrine e l’itepekimab, che rappresentano approcci innovativi. L’ensifentrine agisce come inibitore della fosfodiesterasi, mentre l’itepekimab è un anticorpo monoclonale che blocca l’infiammazione. Questi farmaci potrebbero offrire nuove opzioni terapeutiche per ridurre le riacutizzazioni polmonari, che rappresentano un problema significativo per i pazienti con bronchiectasie.

È importante notare che diversi studi sono condotti in più paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo ai pazienti italiani l’opportunità di accedere a terapie sperimentali all’avanguardia. Gli studi includono anche valutazioni sulla qualità della vita, riconoscendo l’impatto significativo che questa condizione ha sulla vita quotidiana dei pazienti.

La maggior parte degli studi richiede che i partecipanti abbiano una diagnosi confermata di bronchiectasie mediante TAC toracica e una storia di riacutizzazioni polmonari. Questi criteri assicurano che i pazienti arruolati negli studi siano quelli che potrebbero beneficiare maggiormente dai trattamenti sperimentali.