Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Data di inizio: 2020-05-07

Studio sull’efficacia e sicurezza di venetoclax e obinutuzumab in pazienti con leucemia linfatica cronica non trattata senza mutazione TP53 o DEL(17P)

Non in reclutamento

3 1 1 1

La Leucemia Linfatica Cronica (CLL) è una forma di cancro che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con CLL che non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non presentano specifiche mutazioni genetiche come DEL(17P) o TP53. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due diversi trattamenti. Il primo trattamento combina…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2019-03-22

Studio sull’efficacia di Acalabrutinib, Venetoclax e Obinutuzumab per la leucemia linfatica cronica non trattata in precedenza

Non in reclutamento

3 1 1 1

La Leucemia Linfatica Cronica è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi si accumulano nel sangue e nel midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che non sono stati trattati in precedenza e non presentano specifiche mutazioni genetiche come del(17p) o mutazione TP53. L’obiettivo è valutare l’efficacia e…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
+7
Data di inizio: 2020-09-04

Studio di estensione di Venetoclax per pazienti con leucemia linfatica cronica, linfoma non-Hodgkin, mieloma multiplo o leucemia mieloide acuta che hanno completato un precedente trial di Venetoclax

Non in reclutamento

3 1 1

Lo studio clinico si concentra su diverse malattie del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica, il linfoma non-Hodgkin, il mieloma multiplo, la leucemia mieloide acuta e la leucemia linfoblastica acuta. Queste sono tutte condizioni in cui le cellule del sangue si comportano in modo anomalo. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
- Venetoclax
+1
Data di inizio: 2023-05-16

Studio su Venetoclax e Azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla terapia standard

Non in reclutamento

2 1 1 1

Lo studio clinico riguarda il trattamento della leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno ricevuto trattamenti precedenti e che non sono idonei per la terapia standard a causa dell’età o di altre condizioni di salute. Il trattamento in esame…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
Data di inizio: 2018-09-26

Studio su Venetoclax e Dexamethasone per Pazienti con Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario t(11;14)-Positivo

Non in reclutamento

3 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Mieloma Multiplo, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. In particolare, si studiano pazienti con una specifica caratteristica genetica chiamata t(11;14), che indica una particolare alterazione nei cromosomi delle cellule tumorali. Il trattamento in esame prevede l’uso di due combinazioni di farmaci: la…
Malattie indagate:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci indagati:
+1
Data di inizio: 2020-07-24

Studio sull’uso di Venetoclax e Azacitidina per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta dopo trapianto di cellule staminali

Non in reclutamento

3 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame combina due farmaci: Venetoclax e Azacitidina. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
+1
Data di inizio: 2024-02-21

Studio su Acalabrutinib, Venetoclax e Rituximab per Pazienti con Linfoma Mantellare Non Trattato

Non in reclutamento

2 1 1 1

Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su persone che non hanno ancora ricevuto trattamenti per questa malattia. L’obiettivo è valutare l’efficacia di una combinazione di farmaci: acalabrutinib, venetoclax e rituximab. Acalabrutinib e venetoclax sono compresse rivestite…
Malattie indagate:
- Linfoma a cellule mantellari
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2020-10-15

Studio clinico sull’efficacia di Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina in adulti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

Non in reclutamento

2 1 1 1

Lo studio clinico riguarda lLeucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a persone che hanno ricevuto una nuova diagnosi di questa malattia e che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci: Pevonedistat, Venetoclax…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2024-11-21

Studio sul Rischio di Sindrome da Lisi Tumorale in Adulti con Leucemia Linfatica Cronica Non Trattata Ricevendo Venetoclax in Combinazione con Obinutuzumab o Acalabrutinib

Non in reclutamento

2 1 1 1

La Leucemia Linfatica Cronica (CLL) è una forma di cancro che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su persone che non hanno ancora ricevuto trattamenti per questa malattia. L’obiettivo è valutare il rischio di una condizione chiamata Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), che può verificarsi quando le cellule tumorali si rompono rapidamente.…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2023-12-06

Studio sulla sicurezza ed efficacia di azacitidina e venetoclax in sindromi mielodisplastiche ad alto rischio non trattate e non idonee al trapianto allogenico

Non in reclutamento

2 1 1

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica ad alto rischio, che è un tipo di disturbo del sangue. Questa condizione può portare a una produzione anormale di cellule del sangue nel midollo osseo. I pazienti coinvolti nello studio non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non sono idonei per un trapianto di…
Malattie indagate:
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci indagati:
- Azacitidine
- Venetoclax

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.