Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Data di inizio: 2024-04-11

Studio su Venetoclax e Blinatumomab per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante/refrattaria

Non in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata leucemia linfoblastica acuta a cellule B precursori, che è una forma di cancro del sangue. In particolare, lo studio riguarda i pazienti adulti che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. La ricerca esamina l’uso di due farmaci: Venetoclax e Blinatumomab.…
Malattie indagate:
- Leucemia acuta a cellule B
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Blinatumomab
Data di inizio: 2019-10-08

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Venetoclax, Atezolizumab e Obinutuzumab nella Sindrome di Richter della Leucemia Linfatica Cronica

Non in reclutamento

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La sindrome di Richter è una complicazione rara della leucemia linfatica cronica (LLC), in cui la malattia si trasforma in un tipo più aggressivo di linfoma. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di una combinazione di farmaci per trattare questa condizione. I farmaci utilizzati sono venetoclax, atezolizumab e obinutuzumab. Venetoclax…
Malattie indagate:
- Sindrome di Richter
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2021-06-08

Studio di confronto tra Galinpepimut-S e la terapia standard in pazienti con leucemia mieloide acuta in seconda remissione completa dopo terapia di salvataggio

Non in reclutamento

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Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Galinpepimut-S nel trattamento della leucemia mieloide acuta. La ricerca si concentra su pazienti che hanno raggiunto una seconda remissione completa dopo una terapia di salvataggio. Il farmaco viene confrontato con la migliore terapia disponibile scelta dal medico. Lo studio utilizza diversi medicinali tra…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta (in remissione)
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2021-01-27

Studio su Relatlimab, Nivolumab e Azacitidina per Leucemia Mieloide Acuta in Pazienti Non Idonei a Chemioterapia Intensiva

Non in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Vengono esaminati diversi trattamenti per i pazienti con LMA, in particolare quelli che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti o che sono stati recentemente diagnosticati e non hanno ancora ricevuto cure intensive. I…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2023-10-04

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Venetoclax e Azacitidina in pazienti con Leucemia Mielomonocitica Cronica ad alto rischio

Non in reclutamento

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Lo studio si concentra sulla Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si rivolge ai pazienti con un rischio più elevato di questa malattia. Il trattamento in esame combina due farmaci: Azacitidina (conosciuta anche come Vidaza) e Venetoclax (noto anche con il codice ABT-199). Azacitidina…
Malattie indagate:
- Leucemia mielomonocitica cronica
Farmaci indagati:
- Azacitidine
- Venetoclax
Data di inizio: 2023-02-13

Studio di continuazione con sabatolimab per pazienti adulti con MDS a rischio intermedio, alto o molto alto, Leucemia Mieloide Acuta non idonei alla chemioterapia

Non in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto alto, la Leucemia Mielomonocitica Cronica di tipo 2 (CMML-2) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML) in pazienti adulti non idonei alla chemioterapia. Queste condizioni sono caratterizzate da un funzionamento anomalo delle cellule del…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2020-01-17

Studio su IMGN632, Venetoclax e Azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta CD123-positiva

Non in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) positiva al CD123, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l’uso di IMGN632, un farmaco sperimentale, da solo o in combinazione con altri due farmaci: Venetoclax e Azacitidina. IMGN632 è un tipo di trattamento che mira specificamente alle cellule cancerose che esprimono il…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2018-09-03

Studio su Rituximab, Bendamustina, Citarabina e Venetoclax per pazienti anziani ad alto rischio con linfoma a cellule del mantello

Non in reclutamento

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Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti anziani ad alto rischio con questa malattia. Il trattamento in esame include una combinazione di farmaci: rituximab, bendamustina, citarabina e venetoclax. Rituximab è un anticorpo monoclonale, bendamustina è un…
Malattie indagate:
- Linfoma a cellule mantellari
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2017-03-10

Studio clinico con Ibrutinib e Venetoclax per pazienti con Leucemia Linfatica Cronica recidivante/refrattaria

Non in reclutamento

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Lo studio clinico riguarda la Leucemia Linfatica Cronica (LLC) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si concentra su pazienti con LLC che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti. La ricerca esamina l’efficacia di due farmaci, Ibrutinib e Venetoclax, usati insieme. Ibrutinib è un farmaco che…
Malattie indagate:
- Linfoma linfocitico
Farmaci indagati:
- Venetoclax
Data di inizio: 2018-10-26

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Venetoclax in combinazione con Fludarabina, Citarabina e Idarubicina come terapia di prima linea in pazienti con Leucemia Mieloide Acuta non-M3 di nuova diagnosi

Non in reclutamento

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Questo studio clinico esamina il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue, utilizzando una combinazione di farmaci. Il trattamento prevede l’uso di Venetoclax (commercializzato come Venclyxto) insieme ad altri tre medicinali: Fludarabina, Citarabina e Idarubicina. Questa combinazione viene studiata in pazienti con diagnosi recente di leucemia mieloide acuta non classificata come…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.