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Studio sull'efficacia e sicurezza della terapia genica RGX-314 per pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La degenerazione maculare legata all'età di tipo neovascolare, nota anche come nAMD, è una malattia che colpisce la parte centrale della retina, causando perdita della vista. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato RGX-314, una terapia genica progettata per aiutare a gestire questa condizione. Il trattamento viene somministrato come una sospensione per iniezione sotto la retina. Lo studio confronta l'efficacia e la sicurezza di RGX-314 con un altro farmaco già utilizzato per la nAMD, chiamato aflibercept, che viene somministrato tramite iniezione intravitreale.

Lo scopo principale dello studio è valutare se RGX-314 è efficace quanto aflibercept nel migliorare la vista dei partecipanti dopo 54 settimane. I partecipanti saranno divisi in gruppi, alcuni riceveranno RGX-314, altri aflibercept, e alcuni un placebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la vista e la necessità di ulteriori trattamenti.

Oltre a RGX-314 e aflibercept, un altro farmaco chiamato ranibizumab potrebbe essere utilizzato come parte del trattamento. Lo studio mira a determinare se RGX-314 può ridurre la necessità di iniezioni frequenti rispetto ai trattamenti attuali. I risultati aiuteranno a capire se RGX-314 può diventare una nuova opzione di trattamento per le persone con nAMD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica RGX-314 in persone con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve il trattamento ABBV-RGX-314 o RGX-314 tramite iniezione subretinica. Questo trattamento è una sospensione per iniezione.

    In alternativa, il paziente potrebbe ricevere Lucentis (ranibizumab) o Eylea (aflibercept) tramite iniezione intravitreale. Entrambi sono soluzioni per iniezione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare il cambiamento medio dalla condizione iniziale nella capacità visiva (BCVA) fino alla settimana 54, utilizzando il punteggio ETDRS.

    Viene valutata la proporzione di partecipanti che ricevono al massimo 2 iniezioni supplementari di anti-VEGF fino alla settimana 54.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2026.

    I risultati finali includeranno la valutazione della non inferiorità di ABBV-RGX-314 rispetto ad aflibercept e la riduzione percentuale del tasso annualizzato di iniezioni di anti-VEGF.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra i 50 e gli 89 anni.
  • Avere un punteggio di lettere ETDRS BCVA tra 40 e 78 nell'occhio in studio. BCVA significa "acuità visiva corretta migliore", che è una misura di quanto bene si può vedere con la migliore correzione possibile.
  • Avere una diagnosi di CNV secondaria a AMD nell'occhio in studio. CNV significa "neovascolarizzazione coroideale", che è una crescita anormale di vasi sanguigni sotto la retina. AMD è la "degenerazione maculare legata all'età".
  • Aver ricevuto almeno un'iniezione di anti-VEGF nell'occhio in studio prima della visita di screening e aver risposto positivamente. Anti-VEGF è un trattamento che aiuta a ridurre la crescita anormale dei vasi sanguigni.
  • Essere pseudofachico nell'occhio in studio, cioè aver subito un intervento di cataratta almeno 12 settimane prima. Pseudofachico significa che l'occhio ha una lente artificiale dopo la rimozione della cataratta.
  • Essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato per questo studio e non essere incarcerati. Le persone sotto tutela legale o incapaci di esprimere il proprio consenso non possono partecipare.
  • Aver dimostrato una risposta significativa alla terapia anti-VEGF all'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie oculari che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Interventi chirurgici recenti agli occhi.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Uso di farmaci non consentiti dallo studio.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • ABBV-RGX-314

    è una terapia genica in fase di studio per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD). Questa terapia mira a fornire un trattamento a lungo termine per la nAMD, riducendo la necessità di iniezioni frequenti nell'occhio. Funziona introducendo un gene che aiuta a produrre una proteina terapeutica direttamente nell'occhio, con l'obiettivo di migliorare o mantenere la visione.

  • Aflibercept

    è un farmaco già approvato e utilizzato per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all'età. Viene somministrato tramite iniezioni nell'occhio e agisce bloccando i fattori che causano la crescita anormale dei vasi sanguigni e il gonfiore nella retina, aiutando a mantenere o migliorare la visione.

Che cosa si sa già del trattamento

ABBV-RGX-314 – È una terapia genica somministrata tramite iniezione sottoretinica, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. Questo trattamento è studiato per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età. Il suo meccanismo d'azione prevede la modifica genetica delle cellule retiniche per produrre una proteina che inibisce la crescita anomala dei vasi sanguigni. Appartiene alla classe delle terapie geniche, con l'obiettivo di migliorare la visione o rallentare la progressione della malattia.

Malattie studiate

Degenerazione maculare neovascolare legata all'età – È una malattia oculare che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, e si verifica principalmente negli anziani. Questa condizione è caratterizzata dalla crescita anomala di nuovi vasi sanguigni sotto la retina, che possono perdere sangue e fluido, danneggiando la macula. I sintomi includono visione distorta o offuscata e una riduzione della capacità di vedere i dettagli fini. La progressione della malattia può portare a una perdita significativa della visione centrale, mentre la visione periferica di solito rimane intatta. La degenerazione maculare neovascolare è una delle principali cause di cecità nei paesi sviluppati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-503666-23-00Codice del protocolloRGX-314-3101/M23-409Partecipanti previsti714 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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