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Studio di follow-up a lungo termine su sicurezza ed efficacia di surabgene lomparvovec in pazienti con degenerazione maculare legata all'età neovascolare

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la degenerazione maculare neovascolare legata all'età, una malattia dell'occhio che colpisce la parte centrale della retina chiamata macula e che può causare una perdita della visione. Il trattamento utilizzato nello studio è chiamato surabgene lomparvovec con nome in codice ABBV-RGX-314, che viene somministrato mediante iniezione sotto la retina. Si tratta di una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare un frammento di anticorpo che agisce contro una sostanza chiamata fattore di crescita endoteliale vascolare, responsabile della crescita anomala di vasi sanguigni nell'occhio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con ABBV-RGX-314. Possono partecipare a questo studio persone che hanno già ricevuto il trattamento in uno studio precedente con ABBV-RGX-314 somministrato sotto la retina per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età. Durante lo studio vengono controllati gli effetti indesiderati che possono manifestarsi nell'occhio trattato o in altre parti del corpo, e viene misurata la necessità di ulteriori iniezioni di farmaci che bloccano il fattore di crescita endoteliale vascolare.

Nel corso dello studio vengono effettuate valutazioni della vista e della struttura della retina attraverso esami specifici. Viene registrato il numero di visite effettuate presso lo specialista della retina e il numero di iniezioni supplementari necessarie per controllare la malattia negli anni successivi al trattamento iniziale. Lo studio prevede un periodo di osservazione prolungato per verificare come il trattamento funziona nel tempo e per raccogliere informazioni sulla sua sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio di follow-up

    Questo studio rappresenta un follow-up a lungo termine, il che significa che è possibile parteciparvi solo se si è già stati trattati in un precedente studio clinico con surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314).

    Prima di iniziare, sarà necessario fornire il consenso informato scritto, confermando di aver compreso tutte le informazioni relative allo studio e di accettare volontariamente di parteciparvi.

    Lo studio avrà una durata stimata fino a luglio 2030, con inizio previsto per luglio 2025.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento ricevuto nello studio precedente.

    Durante tutto il periodo di follow-up, verranno registrati eventuali eventi avversi oculari (problemi che possono verificarsi negli occhi) ed eventi avversi gravi (problemi di salute importanti).

    Verranno inoltre monitorati gli eventi avversi non oculari (problemi che non riguardano gli occhi) e gli eventi avversi di particolare interesse.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni della vista

    Durante lo studio verranno effettuate valutazioni regolari della vista nell'occhio trattato.

    Verrà misurata la migliore acuità visiva corretta (BCVA), che indica quanto bene si riesce a vedere quando si indossano occhiali o lenti a contatto, se necessario.

    I risultati verranno confrontati con i valori iniziali registrati prima della somministrazione del trattamento nello studio precedente.

    Verrà valutata la proporzione di partecipanti che potrebbero aver perso capacità visiva rispetto al momento iniziale.

  4. Passaggio 4

    Esami di imaging della retina

    Verranno eseguiti esami di tomografia a coerenza ottica (SD-OCT), una tecnica di imaging che permette di visualizzare la struttura della retina in dettaglio.

    Questi esami misureranno lo spessore centrale della retina (CRT) nell'occhio trattato.

    I risultati verranno confrontati con le misurazioni effettuate prima del trattamento nello studio precedente.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio delle iniezioni supplementari

    Lo studio prevede la raccolta di informazioni sulle eventuali iniezioni supplementari di farmaci anti-VEGF che potrebbero essere necessarie nell'occhio trattato.

    I farmaci anti-VEGF sono medicinali utilizzati per trattare la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD), la condizione per cui si è ricevuto il trattamento iniziale.

    Verranno registrati il numero medio di iniezioni supplementari ricevute durante gli anni 2, 3, 4 e 5 dello studio.

    Verrà calcolato anche il tasso annualizzato di queste iniezioni, ovvero quante iniezioni in media vengono effettuate in un anno.

    Queste informazioni verranno raccolte attraverso la revisione continua della documentazione clinica.

  6. Passaggio 6

    Registrazione delle visite specialistiche

    Durante lo studio verranno registrate tutte le visite presso lo specialista della retina effettuate per la gestione della degenerazione maculare.

    Verrà calcolato il numero medio di visite effettuate durante gli anni 2, 3, 4 e 5 dello studio.

    Queste informazioni verranno raccolte attraverso la revisione continua della documentazione clinica.

  7. Passaggio 7

    Follow-up a lungo termine

    Lo studio prevede un periodo di osservazione prolungato per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento ricevuto.

    Sarà necessario rispettare tutte le procedure previste dallo studio e partecipare alle visite programmate.

    Il monitoraggio continuerà per un periodo stimato di circa 5 anni dall'inizio dello studio di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Deve essere in grado e disposto a fornire un consenso informato scritto e firmato per questo studio. Il consenso informato è un documento che spiega tutti i dettagli dello studio e che lei deve leggere e firmare volontariamente per partecipare.
  • Deve essere stato precedentemente arruolato in uno studio clinico di ABBV-RGX-314 somministrato sotto la retina per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età neovascolare e deve aver ricevuto il trattamento in quello studio. La retina è lo strato interno dell'occhio che ci permette di vedere, e la somministrazione sottoretinale significa che il farmaco viene iniettato sotto questo strato.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare tutte le procedure dello studio, cioè seguire tutte le visite e gli esami richiesti durante la ricerca.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per conoscere i motivi per cui un paziente potrebbe non essere idoneo a partecipare, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

ABBV-RGX-314 è un trattamento sperimentale che viene somministrato sotto la retina dell'occhio. Questo medicinale è stato sviluppato per trattare la degenerazione maculare legata all'età nella sua forma neovascolare, una malattia degli occhi che può causare perdita della vista. Il trattamento mira a fornire un beneficio a lungo termine per i pazienti affetti da questa condizione oculare.

Che cosa si sa già del trattamento

ABBV-RGX-314 – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottoretinica, cioè viene iniettato nello spazio sotto la retina dell'occhio durante una procedura chirurgica. Questo medicinale è attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nel trattamento della degenerazione maculare legata all'età di tipo neovascolare, una malattia degli occhi che può portare alla perdita della vista centrale. Il meccanismo d'azione si basa sulla terapia genica: il farmaco introduce materiale genetico nelle cellule della retina che iniziano poi a produrre una proteina terapeutica capace di bloccare la formazione di nuovi vasi sanguigni anomali nell'occhio. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla categoria delle terapie geniche oftalmologiche anti-angiogeniche.

Malattie studiate

Degenerazione maculare legata all'età di tipo neovascolare – Si tratta di una malattia degli occhi che colpisce la macula, la parte centrale della retina responsabile della visione nitida. Nella forma neovascolare, si formano nuovi vasi sanguigni anomali sotto la retina che perdono liquido e sangue. Questo processo danneggia le cellule della macula causando una progressiva perdita della visione centrale. La malattia si sviluppa solitamente dopo i 50 anni di età e peggiora gradualmente nel tempo. Le persone affette hanno difficoltà a leggere, riconoscere i volti e svolgere attività che richiedono una visione dettagliata. La visione periferica di solito rimane intatta mentre quella centrale si deteriora.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505750-17-00Codice del protocolloM23-422Partecipanti previsti1 385 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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