In breve
Le sperimentazioni cliniche stanno studiando il pentaidrato di tiosolfato di sodio in persone con calcificazioni ectopiche, ossificazioni ectopiche e fenomeno di Raynaud primario. Questi studi mirano a valutare se il trattamento può migliorare la condizione target e come l’organismo risponde nel tempo. Le sperimentazioni includono adulti con queste specifiche malattie e sono di fase 2.
Punti chiave
- Le sperimentazioni cliniche sul pentaidrato di tiosolfato di sodio studiano due principali gruppi di condizioni: calcificazioni o ossificazioni ectopiche e fenomeno di Raynaud primario. Entrambi gli studi sono fase 2 e autorizzati. Uno somministra il trattamento mediante iniezione sottocutanea e misura le variazioni del volume tissutale con TC. L’altro lo somministra per via endovenosa e misura il flusso sanguigno e il recupero durante i test di raffreddamento. Insieme, queste sperimentazioni si concentrano sull’efficacia potenziale del trattamento in gruppi di pazienti specifici.
Panoramica della sperimentazione
Due sperimentazioni cliniche fase 2 autorizzate stanno investigando il pentaidrato di tiosolfato di sodio. Una sperimentazione studia persone con calcificazioni ectopiche o ossificazioni ectopiche, e l’altra studia persone con fenomeno di Raynaud primario.
Studio su calcificazioni e ossificazioni
NCT03582800 è uno studio pilota di iniezioni sottocutanee di pentaidrato di tiosolfato di sodio per calcificazioni ectopiche o ossificazioni. La sperimentazione include pazienti con ossificazione ectopica secondaria a iPPSD2, calcificazione ectopica secondaria a dermatomiosite o calcificazione ectopica secondaria a sclerodermia sistemica.
Questo studio utilizza un periodo di run‑in di 6 mesi, seguito da 6 mesi di trattamento con una soluzione al 10 % di STS iniettata localmente. In termini semplici, i ricercatori osservano prima la condizione, poi somministrano il trattamento sperimentale per verificare se le anomalie di calcio o di tessuto osseo migliorano.
Studio sul fenomeno di Raynaud primario
Il secondo studio, 2023-509432-25-00, è uno studio clinico esplorativo su soggetti con fenomeno di Raynaud primario. Valuta il potenziale del pentaidrato di tiosolfato di sodio somministrato per via endovenosa, cioè il trattamento viene somministrato in una vena.
Il breve riassunto indica che lo studio è progettato per determinare l’effetto di dosi crescenti sull’entità della vasodilatazione, cioè quanto i vasi sanguigni si dilatano. Questo è importante perché il fenomeno di Raynaud influisce sul flusso sanguigno nelle mani.
Cosa misurano le sperimentazioni
La sperimentazione su calcificazioni e ossificazioni misura la variazione percentuale del volume delle lesioni trattate tra il mese 6 e il mese 12, utilizzando misurazioni con TC. Una lesione è l’area trattata o studiata.
La sperimentazione su Raynaud misura l’area sotto la curva di raffreddamento e riscaldamento e il tempo ischemico medio di una mano usando la fotopletismografia (PPG). Misura anche la perfusione sanguigna periferica nella stessa mano con un sistema di termografia FLIR.
Questi endpoint aiutano i ricercatori a capire se il trattamento modifica la dimensione del tessuto in uno studio e il flusso sanguigno nell’altro.
Chi può partecipare
La prima sperimentazione è destinata a pazienti con ossificazione ectopica secondaria a iPPSD2, o calcificazione ectopica secondaria a dermatomiosite o sclerodermia sistemica. La seconda sperimentazione è per soggetti con fenomeno di Raynaud primario.
Queste sperimentazioni sono focalizzate su gruppi di pazienti specifici, quindi non tutti con sintomi simili sarebbero idonei.
Disegno dello studio e fasi
Entrambi gli studi sono interventistici, il che significa che i ricercatori somministrano un trattamento e poi ne misurano i risultati. Entrambi sono di fase 2 e sono autorizzati.
Il primo studio prevede di arruolare 40 persone, e il secondo prevede di arruolare 12 persone. Il primo utilizza iniezioni sottocutanee, mentre il secondo utilizza somministrazione endovenosa.