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Studio sull'uso del tiosolfato di sodio per calcificazioni o ossificazioni ectopiche in pazienti con dermatomiosite, sclerodermia o iPPSD2

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su alcune condizioni mediche in cui si formano depositi anomali di calcio o ossa in parti del corpo dove non dovrebbero esserci. Queste condizioni includono la calcificazione ectopica dovuta a dermatomiosite o sclerodermia sistemica, e lossificazione ectopica associata a una condizione genetica chiamata iPPSD2. Queste condizioni possono causare dolore e problemi di movimento.

Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato sodio tiosolfato pentaidrato, somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di questo trattamento nel ridurre i depositi di calcio o ossa anomali. Il farmaco viene iniettato localmente nelle aree interessate per un periodo di sei mesi, dopo un periodo iniziale di osservazione di sei mesi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni regolari del farmaco e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei depositi di calcio o ossa. Verranno anche osservati eventuali effetti collaterali e il livello di dolore associato al trattamento. Lo studio mira a determinare se il sodio tiosolfato pentaidrato può essere un trattamento efficace per queste condizioni specifiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del periodo di osservazione

    Il periodo di osservazione dura 6 mesi. Durante questo periodo, non vengono somministrati trattamenti specifici.

    L'obiettivo è monitorare la condizione iniziale delle calcificazioni o ossificazioni attraverso esami come la tomografia computerizzata (CT-scan).

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento con <b>sodio tiosolfato</b>

    Dopo il periodo di osservazione, inizia il trattamento con una soluzione al 10% di sodio tiosolfato.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee nella zona interessata dalle calcificazioni o ossificazioni.

    Il trattamento dura 6 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Durante i 6 mesi di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per valutare l'evoluzione del volume delle calcificazioni o ossificazioni.

    Vengono eseguiti esami come la tomografia computerizzata per misurare i cambiamenti nel volume e nella densità delle aree trattate.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante il trattamento, vengono monitorati eventuali effetti collaterali clinici e biologici.

    Si valuta la gravità e la relazione causale con il trattamento, e si decide se è necessario interrompere o ridurre la dose del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine dei 6 mesi di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento.

    Si confrontano i risultati ottenuti con quelli iniziali per valutare la riduzione del volume delle calcificazioni o ossificazioni e l'impatto sulla qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve avere una calcificazione ectopica a causa di dermatomiosite o sclerodermia sistemica, oppure un'ossificazione ectopica a causa di iPPSD2.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni se ha calcificazioni ectopiche, oppure avere tra 2 e 30 anni se ha ossificazioni ectopiche.
  • La necessità di un'infusione di STS deve essere confermata da un comitato multidisciplinare, basandosi sull'impatto significativo sulla salute o sulla funzionalità della calcificazione o ossificazione.
  • Non devono essere previsti interventi chirurgici per le calcificazioni o ossificazioni nei prossimi dodici mesi.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci, come contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino a rilascio di ormoni, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato o astinenza sessuale. La contraccezione deve continuare fino a un mese dopo l'ultima iniezione. Gli uomini con partner in età fertile devono usare il preservativo durante tutto il periodo di trattamento e fino a 91 giorni dopo l'ultima iniezione.
  • Il consenso informato deve essere firmato dal paziente o dai genitori.
  • Il paziente deve essere affiliato o beneficiario del sistema di sicurezza sociale.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non presentano ossificazione ectopica o calcificazione ectopica. Questi sono accumuli anomali di osso o calcio in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero essere presenti.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno ossificazione o calcificazione causate da condizioni specifiche come iPPSD2, dermatomiosite o sclerosi sistemica. Queste sono malattie che possono causare tali accumuli anomali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sodium Thiosulfate è utilizzato in questo studio per trattare calcificazioni ed ossificazioni ectopiche. Viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee. L'obiettivo è valutare l'efficacia di questo trattamento per ridurre le calcificazioni causate da dermatomiosite e sclerodermia sistemica, così come le ossificazioni ectopiche associate a iPPSD2.

Che cosa si sa già del trattamento

Sodium Thiosulfate – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee. Attualmente è oggetto di studi clinici per il trattamento delle calcificazioni ectopiche secondarie a dermatomiosite e sclerodermia sistemica, nonché delle ossificazioni ectopiche secondarie a iPPSD2. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione delle calcificazioni e ossificazioni anomale nei tessuti molli. A livello molecolare, il sodio tiosolfato agisce legandosi al calcio, formando composti solubili che vengono eliminati dal corpo, riducendo così le calcificazioni. È classificato come agente chelante e disintossicante.

Malattie studiate

  • Dermatomiosite

    È una malattia infiammatoria che colpisce principalmente la pelle e i muscoli. Si manifesta con eruzioni cutanee caratteristiche e debolezza muscolare. Le eruzioni cutanee possono essere di colore rosso o viola e spesso compaiono sul viso, sulle palpebre e sulle articolazioni. La debolezza muscolare tende a peggiorare nel tempo, rendendo difficili attività quotidiane come alzarsi da una sedia o sollevare oggetti. In alcuni casi, possono verificarsi calcificazioni ectopiche, ovvero depositi di calcio nei tessuti molli. Queste calcificazioni possono causare dolore e limitare il movimento.

  • Sclerosi sistemica

    È una malattia autoimmune caratterizzata dall'indurimento e ispessimento della pelle e dei tessuti connettivi. Può colpire anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali includono il fenomeno di Raynaud, in cui le dita delle mani e dei piedi diventano bianche o blu in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle può diventare tesa e lucida, e le articolazioni possono diventare rigide. Le calcificazioni ectopiche possono svilupparsi nei tessuti molli, causando dolore e limitazioni funzionali. La progressione della malattia varia da persona a persona.

  • iPPSD2

    È una condizione rara che porta alla formazione di ossificazioni ectopiche, ovvero crescita anomala di osso in aree del corpo dove normalmente non dovrebbe esserci. Questa crescita ossea può verificarsi nei muscoli, nei tendini e in altri tessuti molli. I sintomi includono dolore, gonfiore e limitazione del movimento nelle aree colpite. La condizione può iniziare in età infantile o adolescenziale e progredire nel tempo. Le ossificazioni possono causare deformità e compromettere la funzionalità delle articolazioni. La causa esatta della malattia non è completamente compresa.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-511620-13-00Codice del protocolloI17004Partecipanti previsti40 personePromotoreCentre Hospitalier Et Universitaire De Limoges

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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