Indice
- Panoramica dei trial
- Chi può partecipare
- Fase e disegno dello studio
- Cosa viene misurato
- Stato del trial
- Termini utili per i pazienti
Panoramica dei trial
Il materiale disponibile descrive un solo studio clinico su Ubiquinol, con titolo incentrato su pazienti con disturbi mitocondriali e atassie cerebellari.[1] Lo studio è di tipo interventional, cioè i ricercatori hanno previsto di somministrare il trattamento e osservare i risultati nei partecipanti.[1]
Lo scopo dichiarato era valutare la sicurezza e l’efficacia di Ubiquinol in pazienti con diagnosi genetica confermata di malattia mitocondriale oppure con atassia cerebellare, con o senza diagnosi molecolare.[1]
Chi può partecipare
Il trial è stato progettato per persone con due possibili profili clinici: una malattia mitocondriale confermata da test genetici, oppure una atassia cerebellare anche senza una diagnosi molecolare precisa.[1] Questo significa che lo studio non era limitato solo ai pazienti con una causa genetica già definita per tutti i casi, ma includeva anche alcuni pazienti con diagnosi clinica di atassia cerebellare.[1]
Il numero previsto di partecipanti era 90.[1] Il documento fornito non riporta altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile aggiungere ulteriori dettagli su età, gravità della malattia o altre caratteristiche richieste.[1]
Fase e disegno dello studio
Lo studio è indicato come Phase 2.[1] In questa fase, un trattamento viene studiato in un gruppo di pazienti per raccogliere informazioni più solide su sicurezza e possibili benefici, prima di eventuali studi più grandi.[1]
Il trattamento previsto nel trial era descritto come Quinol 10 polvo estabilizado, sobres dispersables de 150mg, con somministrazione orale riportata nella scheda dello studio.[1] Nel materiale fornito, il nome del sostanza studiata è Ubiquinol, che deve essere mantenuto esattamente così come scritto.[1]
Cosa viene misurato
Uno degli obiettivi principali era la valutazione degli eventi avversi, cioè problemi o sintomi non desiderati comparsi durante lo studio.[1] Questa valutazione era basata sui resoconti dei partecipanti e su interviste fatte a ogni visita, per un periodo di 18 mesi.[1]
Un altro esito principale era il cambiamento rispetto al valore iniziale nella Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition al mese 18.[1] Questa scala misura abilità quotidiane importanti, come comunicazione, autonomia e adattamento nella vita di tutti i giorni.[1]
Il documento non riporta altri endpoint secondari, quindi il focus disponibile è soprattutto su sicurezza e funzione adattiva.[1]
Stato del trial
Lo studio è segnato come Withdrawn, cioè ritirato.[1] Questo indica che il trial non è proseguito come previsto nella scheda fornita.[1]
Nonostante il ritiro, il record permette di capire quale fosse la domanda di ricerca: verificare se Ubiquinol potesse essere utile in pazienti con malattie mitocondriali o atassie cerebellari, e osservare attentamente la sicurezza nel tempo.[1]
Termini utili per i pazienti
Interventional: studio in cui viene dato un trattamento e poi si osservano i risultati nei partecipanti.[1]
Phase 2: fase di studio che cerca segnali iniziali di efficacia e continua a controllare la sicurezza.[1]
Endpoint: risultato specifico che i ricercatori vogliono misurare, come effetti avversi o cambiamenti in una scala clinica.[1]
Diagnosi genetica confermata: conferma della malattia tramite test sui geni.[1]
Diagnosi molecolare: identificazione della causa della malattia con test di laboratorio avanzati.[1]
Funzione adattiva: capacità di svolgere attività quotidiane e di vivere in modo autonomo.[1]
Atassia: difficoltà di coordinazione dei movimenti.[1]
Mitochondrial disorders: malattie legate a problemi delle cellule nel produrre energia.[1]
