Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata
- Trattamento in valutazione
- Obiettivi e misure di esito
- Fase dello studio e significato
- Dati principali del trial
Panoramica dello studio
Nei dati disponibili è presente un solo studio clinico su Vepdegestrant: NCT05501769, uno studio interventistico di fase 1b completato.[1] Lo studio aveva come scopo principale valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione tra Vepdegestrant ed everolimus, oltre a scegliere la dose raccomandata per la fase successiva.[1]
Popolazione studiata
Il trial ha arruolato pazienti con tumore della mammella ER positivo e HER2 negativo, in fase avanzata o metastatica.[1] In parole semplici, si tratta di un tumore della mammella che presenta recettori per gli estrogeni, non mostra HER2 in modo elevato e si è esteso oltre la sede iniziale della malattia.[1]
Questo tipo di popolazione è importante negli studi clinici perché permette di capire se un trattamento può essere studiato in un gruppo di pazienti ben definito.[1] In questo caso, il trial è stato pensato per persone con malattia già avanzata o metastatica, quindi con un bisogno clinico specifico.[1]
Trattamento in valutazione
Lo studio ha valutato Vepdegestrant in combinazione con everolimus.[1] Nei dati del trial sono elencati anche i farmaci usati nello studio, ma l’obiettivo clinico riportato è la valutazione della combinazione per sicurezza, tollerabilità e scelta della dose.[1]
È importante ricordare che, in questo contesto, il trial non nasce per descrivere il farmaco in generale, ma per capire come funziona la combinazione in un gruppo ristretto di pazienti.[1]
Obiettivi e misure di esito
Il principale endpoint, cioè il risultato che i ricercatori vogliono misurare, era la presenza di DLT nel primo ciclo di trattamento e la definizione della RP2D.[1] DLT significa “tossicità che limita la dose”, cioè effetti indesiderati abbastanza importanti da impedire di aumentare o continuare il trattamento alla stessa dose.[1] RP2D significa “dose raccomandata per la fase 2”, cioè la dose scelta dopo i primi dati di sicurezza.[1]
Lo studio ha anche misurato gli eventi avversi, descrivendoli per tipo, frequenza, gravità, momento in cui si presentavano, serietà e relazione con il trattamento.[1] Inoltre, sono state valutate le anomalie di laboratorio, cioè cambiamenti anomali negli esami, sempre per tipo, frequenza, gravità e tempistica.[1]
Fase dello studio e significato
Lo studio è in fase 1, che è una delle prime fasi della ricerca clinica.[1] In questa fase l’attenzione è soprattutto sulla sicurezza, sulla tollerabilità e sulla scelta della dose, più che sull’efficacia a lungo termine.[1]
Il fatto che il trial sia stato completato e che abbia coinvolto 30 partecipanti indica che si tratta di uno studio piccolo, adatto a raccogliere dati iniziali prima di eventuali studi più grandi.[1]
Dati principali del trial
Di seguito sono riassunti gli elementi più importanti del trial disponibile su Vepdegestrant.[1]
- Identificativo dello studio: NCT05501769, utile per riconoscere in modo preciso il trial nei registri clinici.[1]
- Tipo di studio: interventistico, cioè con somministrazione di un trattamento e osservazione dei risultati.[1]
- Fase: fase 1, con focus su sicurezza e dose.[1]
- Condizione studiata: tumore della mammella ER positivo, HER2 negativo, avanzato o metastatico.[1]
- Obiettivo principale: valutare sicurezza, tollerabilità e dose raccomandata per la fase 2.[1]
- Numero di partecipanti: 30 persone.[1]
- Stato dello studio: completato.[1]
