Indice
- Panoramica degli studi
- Neuroblastoma pediatrico
- Tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici
- Emodialisi e turnover proteico muscolare
- Carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso
- Endpoint e risultati misurati
- Chi può partecipare
Panoramica degli studi
Nei dati forniti, Lysine Hydrochloride compare come parte di diversi studi clinici interventistici. I trial hanno obiettivi diversi: alcuni vogliono capire la sicurezza, altri la dose raccomandata, altri ancora l’efficacia rispetto a un trattamento di confronto.[1][2][3][4][5]
Le popolazioni studiate sono molto varie: bambini con neuroblastoma ricorrente o refrattario, adulti con tumori neuroendocrini, pazienti in emodialisi e persone con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.[1][2][3][4][5]
Neuroblastoma pediatrico
Lo studio NCT03966651 è un trial di fase 1, completato, che valuta la sicurezza della terapia con radionuclidi legati a peptidi in bambini con neuroblastoma refrattario o recidivante che esprime recettori per la somatostatina.[1]
L’obiettivo principale è definire la Maximum Tolerated Dose (MTD), cioè la dose massima che può essere tollerata senza troppi effetti tossici gravi.[1]
Il periodo di DLT (dose-limiting toxicities, cioè tossicità che limitano la dose) va dalla prima somministrazione fino a 6 settimane dopo la prima iniezione.[1]
In questo studio sono stati inclusi 18 partecipanti, quindi si tratta di una ricerca piccola e iniziale, utile soprattutto per capire come procedere in modo più sicuro negli studi successivi.[1]
Tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici
Lo studio NCT04837885 è un trial di fase 2, autorizzato, in adulti con tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici e metastasi epatiche dominanti.[2]
Il risultato principale è la captazione dei peptidi marcati con 68Ga-DOTA in fino a 5 metastasi del fegato, misurata con PET dopo infusione intraepatica, e confrontata con la PET dopo somministrazione endovenosa.[2]
Questa misura aiuta i ricercatori a capire quanto bene il tracciante si concentra nelle lesioni del fegato, cioè nelle aree di malattia visibili all’imaging.[2]
Un altro studio, 2024-518325-15-00, è un trial di fase 3, autorizzato, in pazienti con GEP-NET avanzato di grado 1 e 2.[4]
In questo caso l’obiettivo è dimostrare che [177Lu]Lu-DOTA-TATE più octreotide LAR è superiore al comparatore attivo nel ritardare progressione o morte, come prima linea di trattamento.[4]
Il principale endpoint è la PFS (progression-free survival), cioè il tempo dalla randomizzazione alla prima progressione della malattia o al decesso per qualsiasi causa.[4]
Lo studio include 241 partecipanti, quindi è molto più ampio rispetto ai trial iniziali.[4]
Emodialisi e turnover proteico muscolare
Lo studio 2025-522111-42-02, chiamato LOTUS, è un trial di fase 3, autorizzato, in pazienti in emodialisi cronica.[3]
L’obiettivo è studiare l’effetto dell’IDPN sulla sintesi proteica muscolare e descrivere gli effetti emodinamici, cioè gli effetti sul sistema circolatorio e sulla pressione durante il trattamento.[3]
L’endpoint principale è la differenza nel myofibrillar fractional synthetic rate durante una settimana di trattamento con IDPN rispetto al controllo.[3]
In parole semplici, i ricercatori vogliono capire se il trattamento cambia la velocità con cui il muscolo costruisce nuove proteine, un indicatore del turnover muscolare.[3]
Lo studio prevede 20 partecipanti, quindi è un trial relativamente piccolo ma già in fase avanzata di ricerca.[3]
Carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso
Lo studio NCT05142696 è un trial di fase 1, autorizzato, in pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.[5]
La parte di fase Ib mira a stabilire la dose raccomandata di [177Lu]Lu-DOTA-TATE in combinazione con carboplatino, etoposide e atezolizumab, sia nella fase di induzione sia nella fase di mantenimento.[5]
La parte di fase II valuta l’efficacia della combinazione sperimentale rispetto allo standard di cura in termini di overall survival (OS), cioè il tempo fino alla morte per qualsiasi causa.[5]
Nella fase Ib vengono misurate anche le tossicità dose-limitanti, gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi che portano all’interruzione del trattamento.[5]
Lo studio prevede 138 partecipanti, quindi combina una parte iniziale di sicurezza con una parte successiva più orientata al beneficio clinico.[5]
Endpoint e risultati misurati
Gli endpoint cambiano in base alla fase e alla malattia studiata.[1][2][3][4][5]
- MTD: usata nello studio pediatrico sul neuroblastoma per capire la dose massima tollerabile.[1]
- DLT e eventi avversi: usati per valutare la sicurezza nella fase iniziale del trial sul carcinoma polmonare a piccole cellule.[5]
- SUVmax alla PET: usato nello studio sui GEP-NET con metastasi epatiche per misurare la captazione del tracciante nelle lesioni.[2]
- PFS: endpoint principale nello studio di fase 3 sui GEP-NET avanzati.[4]
- OS: endpoint di efficacia nel trial sul carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.[5]
- Myofibrillar fractional synthetic rate: misura del turnover proteico muscolare nello studio LOTUS.[3]
Chi può partecipare
I criteri di partecipazione dipendono dallo studio e dalla malattia da trattare.[1][2][3][4][5]
- Bambini con neuroblastoma refrattario o recidivante: il trial NCT03966651 è dedicato a questa popolazione pediatrica.[1]
- Adulti con GEP-NET e metastasi al fegato: il trial NCT04837885 studia questo gruppo specifico.[2]
- Pazienti in emodialisi cronica: lo studio LOTUS valuta l’effetto del trattamento in questo contesto clinico.[3]
- Pazienti con GEP-NET avanzato di grado 1 o 2: lo studio NETTER-3 include questa popolazione.[4]
- Pazienti con ES-SCLC di nuova diagnosi: il trial NCT05142696 è rivolto a questo gruppo.[5]
In sintesi, non esiste un solo tipo di partecipante: ogni studio seleziona persone con una condizione precisa e con obiettivi di ricerca diversi.[1][2][3][4][5]
