Indice
- Panoramica dei trial
- Studio principale EMPEROR
- Popolazione arruolata e criteri generali
- Obiettivi e misure di efficacia
- Fase dello studio e disegno
- Endpoint principali
- Termini utili per capire il trial
Panoramica dei trial
Nei dati disponibili c’è un solo studio clinico su ZOREVUNERSEN SODIUM, chiamato EMPEROR, che valuta efficacia, sicurezza e tollerabilità in persone con sindrome di Dravet.[1]
Lo studio è di tipo interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio, e confronta ZOREVUNERSEN SODIUM con sham, un trattamento di confronto usato per capire se il vero trattamento fa differenza.[1]
Studio principale EMPEROR
Il titolo completo dello studio è “EMPEROR: A Double-blind Study Evaluating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Zorevunersen (STK-001) in Patients with Dravet Syndrome”.[1]
Questo indica che lo studio è doppio cieco, cioè né i partecipanti né i ricercatori sanno sempre chi riceve il trattamento attivo e chi riceve il confronto, per ridurre i bias, cioè gli errori che possono influenzare i risultati.[1]
Lo studio valuta due dosi riportate nei dati: 45 mg e 70 mg, entrambe per uso intratecale, cioè somministrate nello spazio che circonda il midollo spinale.[1]
Popolazione arruolata e criteri generali
La condizione studiata è la sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che può causare crisi frequenti.[1]
I dati disponibili non riportano tutti i criteri di inclusione ed esclusione, ma mostrano che lo studio è rivolto a pazienti con questa diagnosi.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 185, quindi si tratta di uno studio con una popolazione abbastanza ampia per raccogliere dati più solidi.[1]
Obiettivi e misure di efficacia
L’obiettivo principale è capire se ZOREVUNERSEN SODIUM può ridurre la frequenza delle crisi motorie maggiori nei pazienti con sindrome di Dravet.[1]
Nel riassunto breve dello studio, le crisi motorie maggiori includono crisi emicloniche, focali con segni motori, focali che evolvono in crisi tonico-cloniche bilaterali, tonico-cloniche generalizzate, toniche, toniche/atoniche e cloniche bilaterali.[1]
La misura principale è il cambiamento percentuale rispetto al basale, cioè rispetto al valore iniziale prima del trattamento.[1]
Fase dello studio e disegno
Lo studio è in Fase 3, una fase avanzata dei trial clinici che di solito serve a confermare i risultati su un gruppo più grande di persone.[1]
Lo stato dello studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]
Il disegno è double-blind e prevede anche un confronto con sham, elementi importanti per rendere i risultati più affidabili.[1]
Endpoint principali
L’endpoint primario è il cambiamento percentuale della frequenza delle crisi motorie maggiori per 28 giorni, confrontando i pazienti trattati con ZOREVUNERSEN SODIUM con quelli trattati con sham.[1]
La valutazione principale avviene tra la Week 16 e la Week 28, suddivisa in tre intervalli di 4 settimane.[1]
Lo studio misura quindi non solo se le crisi diminuiscono, ma anche quando si osserva questo cambiamento nel tempo.[1]
Termini utili per capire il trial
Endpoint significa il risultato principale che i ricercatori vogliono misurare nello studio.[1]
Interventistico significa che il trial non osserva soltanto i pazienti, ma assegna un trattamento per confrontarne gli effetti.[1]
Arruolamento indica il numero di partecipanti che lo studio prevede di includere.[1]
Tollerabilità descrive quanto bene i partecipanti riescono a sopportare il trattamento durante lo studio.[1]
