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ELENESTINIB FOSFATO: Un Trattamento Promettente per la Mastocitosi Sistemica Indolente

Elenestinib Fosfato, noto anche come BLU-263, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) e della Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM). Questo articolo esplora la ricerca in corso su questo promettente farmaco, che mira a fornire sollievo ai pazienti che soffrono di queste condizioni rare ma impegnative.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ELENESTINIB FOSFATO?

    ELENESTINIB FOSFATO, noto anche come BLU-263 fosfato, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni disturbi del sangue[1]. È un inibitore selettivo di KIT, il che significa che prende di mira una specifica proteina coinvolta nella crescita e sopravvivenza di determinate cellule nel corpo[2].

    Condizioni Mediche Trattate

    L’attenzione principale dello studio clinico attuale è sul trattamento della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) e della Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM)[3]. Questi sono disturbi rari caratterizzati dall’accumulo anormale di mastociti (un tipo di globuli bianchi) in vari tessuti del corpo.

    I sintomi di ISM e SSM possono includere:

    • Eruzioni cutanee o arrossamenti
    • Dolore allo stomaco e diarrea
    • Dolore osseo
    • Affaticamento
    • Anafilassi (gravi reazioni allergiche)

    Come Funziona ELENESTINIB

    ELENESTINIB FOSFATO agisce prendendo di mira la proteina KIT, che è spesso mutata nei pazienti con mastocitosi sistemica. Inibendo questa proteina, il farmaco mira a ridurre il numero di mastociti anormali e ad alleviare i sintomi associati alla malattia[4].

    Studio Clinico Attuale

    Uno studio clinico su larga scala chiamato “HARBOR” è attualmente in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza di ELENESTINIB (noto anche come BLU-263) nei pazienti con Mastocitosi Sistemica Indolente[5]. Questo studio è diviso in diverse parti:

    1. Parte 1: Un periodo di 12 settimane per testare diverse dosi di ELENESTINIB
    2. Parte 2: Uno studio a lungo termine che confronta ELENESTINIB con un placebo
    3. Parte 3: Un periodo di estensione per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine
    4. Parte S: Uno studio esplorativo per pazienti con Mastocitosi Sistemica Smoldering

    Dosaggio e Somministrazione

    Nello studio clinico, ELENESTINIB viene testato a varie dosi, tra cui 25 mg, 50 mg e 100 mg. Viene somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita con film[6]. La dose giornaliera massima in studio è di 100 mg.

    Chi Può Partecipare allo Studio?

    Lo studio cerca principalmente pazienti che:

    • Hanno 16 anni o più (18 o più in alcuni paesi)
    • Sono stati diagnosticati con Mastocitosi Sistemica Indolente o Mastocitosi Sistemica Smoldering
    • Hanno sintomi da moderati a gravi che non sono stati adeguatamente controllati da altri trattamenti
    • Hanno una specifica mutazione genetica chiamata KIT D816V

    I pazienti con alcune altre condizioni, come la mastocitosi sistemica aggressiva o la leucemia mastocitaria, non sono idonei per questo studio[7].

    Potenziali Benefici

    I ricercatori sperano che ELENESTINIB fornirà diversi benefici per i pazienti con ISM e SSM, tra cui:

    • Riduzione del carico di mastociti (il numero di mastociti anormali nel corpo)
    • Miglioramento dei sintomi come arrossamenti cutanei, problemi gastrointestinali e affaticamento
    • Migliore qualità della vita
    • Riduzione della necessità di altri farmaci per gestire i sintomi

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi farmaco sperimentale, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali sconosciuti. Lo studio clinico è progettato per monitorare attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi. Alcune misure di sicurezza includono:

    • Controlli regolari ed esami del sangue
    • Monitoraggio della funzione cardiaca attraverso valutazioni ECG
    • Attento monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni inaspettate

    È importante notare che ELENESTINIB è ancora in fase di studio e il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. I pazienti che considerano la partecipazione allo studio clinico dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante[8].

    Aspect Details
    Drug Name Elenestinib Fosfato (BLU-263)
    Conditions Studied Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM), Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM)
    Trial Phase Fase 2/3
    Primary Objectives Determinare la dose raccomandata, valutare la sicurezza e l’efficacia
    Key Measurements Punteggi ISM-SAF, livelli di triptasi sierica, frazione allelica KIT D816V, conte dei mastociti nel midollo osseo
    Trial Design Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con estensione a lungo termine
    Dosage Forms Compresse rivestite con film (25 mg, 50 mg, 100 mg)
    Administration Route Uso orale
    Trial Duration Fino a circa 4 anni (inclusa la fase di estensione)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Elenestinib Fosfato? L’Elenestinib Fosfato è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) e della Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM). È un inibitore selettivo di KIT che colpisce la causa sottostante di queste condizioni.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici per l’Elenestinib? Gli obiettivi principali degli studi clinici sono determinare la dose raccomandata di Elenestinib, valutarne la sicurezza e la tollerabilità, valutarne l’efficacia nella riduzione dei sintomi associati a ISM e SSM e misurare i cambiamenti nel carico di mastociti nei pazienti.
    • Come viene misurata l’efficacia dell’Elenestinib negli studi clinici? L’efficacia dell’Elenestinib viene principalmente misurata utilizzando il Modulo di Valutazione dei Sintomi ISM (ISM-SAF), che monitora i cambiamenti nei punteggi totali dei sintomi. Altre misure includono i cambiamenti nei livelli di triptasi sierica, la frazione allelica KIT D816V nel sangue e la conta dei mastociti nel midollo osseo.
    • Chi può partecipare a questi studi clinici? I partecipanti idonei hanno generalmente 16 anni o più (18+ in alcuni paesi) con una diagnosi confermata di ISM o SSM. Devono avere sintomi da moderati a gravi e non essere riusciti a ottenere un controllo adeguato dei sintomi con almeno due terapie standard. I criteri specifici possono variare a seconda della fase dello studio.
    • Quanto durano gli studi clinici per l’Elenestinib? Gli studi clinici per l’Elenestinib sono condotti in più parti, con alcune fasi che durano 12-25 settimane. È prevista anche una fase di estensione a lungo termine che può durare fino a circa 4 anni, permettendo ai ricercatori di valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco a lungo termine.

    Studi in corso con Elenestinib Phosphate

    • Data di inizio: 2021-10-29

      Studio su Elenestinib per la Mastocitosi Sistemica Indolente in Pazienti Adulti

      Reclutamento

      2 1

      Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Mastocitosi Sistemica Indolente, una malattia rara in cui le cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in modo anomalo in varie parti del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come arrossamenti cutanei, tachicardia, svenimenti, pressione bassa, diarrea, nausea e crampi gastrointestinali. Lo studio esamina l’efficacia…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Portogallo Danimarca Svezia Francia Spagna Germania +5

    Glossario

    • Indolent Systemic Mastocytosis (ISM): Una condizione rara caratterizzata dalla crescita e dall'accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, che porta a una serie di sintomi ma con una progressione generalmente lenta.
    • Smoldering Systemic Mastocytosis (SSM): Un sottotipo di mastocitosi sistemica che è più avanzato dell'ISM ma non soddisfa i criteri della mastocitosi sistemica aggressiva.
    • Mast cells: Un tipo di globulo bianco che svolge un ruolo nella risposta immunitaria del corpo e nelle reazioni allergiche.
    • KIT D816V: Una specifica mutazione genetica comunemente riscontrata nei pazienti con mastocitosi sistemica, che porta a una crescita e attivazione anomala dei mastociti.
    • Serum tryptase: Un enzima rilasciato dai mastociti che può essere misurato nel sangue per valutare il carico e l'attività dei mastociti.
    • ISM-SAF (ISM Symptom Assessment Form): Uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi associati alla Mastocitosi Sistemica Indolente.
    • Best Supportive Care (BSC): I trattamenti e i farmaci standard utilizzati per gestire i sintomi della mastocitosi sistemica, come antistaminici e altre terapie specifiche per i sintomi.
    • QTcF interval: Una misurazione dell'attività elettrica del cuore utilizzata per valutare la sicurezza cardiaca negli studi clinici.
    • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare il livello di funzionamento di un paziente in termini di capacità di prendersi cura di sé e svolgere le attività quotidiane.
    • Bone marrow biopsy: Una procedura per prelevare ed esaminare un campione di midollo osseo per diagnosticare e monitorare condizioni che influenzano la produzione di cellule del sangue, inclusa la mastocitosi sistemica.