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Elenestinib Phosphate

Elenestinib Fosfato, noto anche come BLU-263, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) e della Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM). Questo articolo esplora la ricerca in corso su questo promettente farmaco, che mira a fornire sollievo ai pazienti che soffrono di queste condizioni rare ma impegnative.

Indice dei Contenuti

Cos’è ELENESTINIB FOSFATO?

ELENESTINIB FOSFATO, noto anche come BLU-263 fosfato, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni disturbi del sangue[1]. È un inibitore selettivo di KIT, il che significa che prende di mira una specifica proteina coinvolta nella crescita e sopravvivenza di determinate cellule nel corpo[2].

Condizioni Mediche Trattate

L’attenzione principale dello studio clinico attuale è sul trattamento della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) e della Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM)[3]. Questi sono disturbi rari caratterizzati dall’accumulo anormale di mastociti (un tipo di globuli bianchi) in vari tessuti del corpo.

I sintomi di ISM e SSM possono includere:

  • Eruzioni cutanee o arrossamenti
  • Dolore allo stomaco e diarrea
  • Dolore osseo
  • Affaticamento
  • Anafilassi (gravi reazioni allergiche)

Come Funziona ELENESTINIB

ELENESTINIB FOSFATO agisce prendendo di mira la proteina KIT, che è spesso mutata nei pazienti con mastocitosi sistemica. Inibendo questa proteina, il farmaco mira a ridurre il numero di mastociti anormali e ad alleviare i sintomi associati alla malattia[4].

Studio Clinico Attuale

Uno studio clinico su larga scala chiamato “HARBOR” è attualmente in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza di ELENESTINIB (noto anche come BLU-263) nei pazienti con Mastocitosi Sistemica Indolente[5]. Questo studio è diviso in diverse parti:

  1. Parte 1: Un periodo di 12 settimane per testare diverse dosi di ELENESTINIB
  2. Parte 2: Uno studio a lungo termine che confronta ELENESTINIB con un placebo
  3. Parte 3: Un periodo di estensione per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine
  4. Parte S: Uno studio esplorativo per pazienti con Mastocitosi Sistemica Smoldering

Dosaggio e Somministrazione

Nello studio clinico, ELENESTINIB viene testato a varie dosi, tra cui 25 mg, 50 mg e 100 mg. Viene somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita con film[6]. La dose giornaliera massima in studio è di 100 mg.

Chi Può Partecipare allo Studio?

Lo studio cerca principalmente pazienti che:

  • Hanno 16 anni o più (18 o più in alcuni paesi)
  • Sono stati diagnosticati con Mastocitosi Sistemica Indolente o Mastocitosi Sistemica Smoldering
  • Hanno sintomi da moderati a gravi che non sono stati adeguatamente controllati da altri trattamenti
  • Hanno una specifica mutazione genetica chiamata KIT D816V

I pazienti con alcune altre condizioni, come la mastocitosi sistemica aggressiva o la leucemia mastocitaria, non sono idonei per questo studio[7].

Potenziali Benefici

I ricercatori sperano che ELENESTINIB fornirà diversi benefici per i pazienti con ISM e SSM, tra cui:

  • Riduzione del carico di mastociti (il numero di mastociti anormali nel corpo)
  • Miglioramento dei sintomi come arrossamenti cutanei, problemi gastrointestinali e affaticamento
  • Migliore qualità della vita
  • Riduzione della necessità di altri farmaci per gestire i sintomi

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi farmaco sperimentale, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali sconosciuti. Lo studio clinico è progettato per monitorare attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi. Alcune misure di sicurezza includono:

  • Controlli regolari ed esami del sangue
  • Monitoraggio della funzione cardiaca attraverso valutazioni ECG
  • Attento monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni inaspettate

È importante notare che ELENESTINIB è ancora in fase di studio e il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. I pazienti che considerano la partecipazione allo studio clinico dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico curante[8].

Aspect Details
Drug Name Elenestinib Fosfato (BLU-263)
Conditions Studied Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM), Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM)
Trial Phase Fase 2/3
Primary Objectives Determinare la dose raccomandata, valutare la sicurezza e l’efficacia
Key Measurements Punteggi ISM-SAF, livelli di triptasi sierica, frazione allelica KIT D816V, conte dei mastociti nel midollo osseo
Trial Design Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con estensione a lungo termine
Dosage Forms Compresse rivestite con film (25 mg, 50 mg, 100 mg)
Administration Route Uso orale
Trial Duration Fino a circa 4 anni (inclusa la fase di estensione)

FAQ

  • Che cos’è l’Elenestinib Fosfato? L’Elenestinib Fosfato è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) e della Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM). È un inibitore selettivo di KIT che colpisce la causa sottostante di queste condizioni.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici per l’Elenestinib? Gli obiettivi principali degli studi clinici sono determinare la dose raccomandata di Elenestinib, valutarne la sicurezza e la tollerabilità, valutarne l’efficacia nella riduzione dei sintomi associati a ISM e SSM e misurare i cambiamenti nel carico di mastociti nei pazienti.
  • Come viene misurata l’efficacia dell’Elenestinib negli studi clinici? L’efficacia dell’Elenestinib viene principalmente misurata utilizzando il Modulo di Valutazione dei Sintomi ISM (ISM-SAF), che monitora i cambiamenti nei punteggi totali dei sintomi. Altre misure includono i cambiamenti nei livelli di triptasi sierica, la frazione allelica KIT D816V nel sangue e la conta dei mastociti nel midollo osseo.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? I partecipanti idonei hanno generalmente 16 anni o più (18+ in alcuni paesi) con una diagnosi confermata di ISM o SSM. Devono avere sintomi da moderati a gravi e non essere riusciti a ottenere un controllo adeguato dei sintomi con almeno due terapie standard. I criteri specifici possono variare a seconda della fase dello studio.
  • Quanto durano gli studi clinici per l’Elenestinib? Gli studi clinici per l’Elenestinib sono condotti in più parti, con alcune fasi che durano 12-25 settimane. È prevista anche una fase di estensione a lungo termine che può durare fino a circa 4 anni, permettendo ai ricercatori di valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco a lungo termine.

Sperimentazioni cliniche in corso su Elenestinib Phosphate

  • Studio su Elenestinib per la Mastocitosi Sistemica Indolente in Pazienti Adulti

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Portogallo Danimarca Svezia Francia Spagna Germania +5

Glossario

  • Indolent Systemic Mastocytosis (ISM): Una condizione rara caratterizzata dalla crescita e dall'accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, che porta a una serie di sintomi ma con una progressione generalmente lenta.
  • Smoldering Systemic Mastocytosis (SSM): Un sottotipo di mastocitosi sistemica che è più avanzato dell'ISM ma non soddisfa i criteri della mastocitosi sistemica aggressiva.
  • Mast cells: Un tipo di globulo bianco che svolge un ruolo nella risposta immunitaria del corpo e nelle reazioni allergiche.
  • KIT D816V: Una specifica mutazione genetica comunemente riscontrata nei pazienti con mastocitosi sistemica, che porta a una crescita e attivazione anomala dei mastociti.
  • Serum tryptase: Un enzima rilasciato dai mastociti che può essere misurato nel sangue per valutare il carico e l'attività dei mastociti.
  • ISM-SAF (ISM Symptom Assessment Form): Uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi associati alla Mastocitosi Sistemica Indolente.
  • Best Supportive Care (BSC): I trattamenti e i farmaci standard utilizzati per gestire i sintomi della mastocitosi sistemica, come antistaminici e altre terapie specifiche per i sintomi.
  • QTcF interval: Una misurazione dell'attività elettrica del cuore utilizzata per valutare la sicurezza cardiaca negli studi clinici.
  • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare il livello di funzionamento di un paziente in termini di capacità di prendersi cura di sé e svolgere le attività quotidiane.
  • Bone marrow biopsy: Una procedura per prelevare ed esaminare un campione di midollo osseo per diagnosticare e monitorare condizioni che influenzano la produzione di cellule del sangue, inclusa la mastocitosi sistemica.