Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata
- Obiettivi e misure di risultato
- Fase e tipo di studio
- Analisi farmacocinetica e farmacodinamica
- Stato dello studio e dimensione del campione
Panoramica dello studio
Lo studio riportato valuta Trientine Dihydrochloride nella forma commerciale Cufence in pazienti con malattia di Wilson.[1] Si tratta di uno studio clinico interventistico, cioè i partecipanti ricevono il trattamento e poi vengono osservati i risultati.[1]
Popolazione studiata
La popolazione del trial è composta da persone con malattia di Wilson.[1] La fonte non riporta altri dettagli sui criteri di partecipazione, come età, sesso o altri requisiti di selezione.[1]
Obiettivi e misure di risultato
L’obiettivo principale è descrivere il rapporto tra dose, esposizione al trattamento e marcatori del rame tramite una modellazione di farmacocinetica e farmacodinamica nella popolazione.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono capire come il farmaco si muove nel corpo e come questi dati si collegano agli indicatori del rame.[1]
Le misure di risultato principali includono la concentrazione di trientina nel plasma, la clearance apparente, il volume apparente di distribuzione e diversi indicatori del rame, come il rame urinario delle 24 ore, il rame sierico, la ceruloplasmina e il rame non legato alla ceruloplasmina (NCC).[1] Lo studio valuta anche le caratteristiche dei pazienti per vedere se possono influenzare i parametri del modello, come la clearance apparente, il volume di distribuzione apparente e la potenza del farmaco.[1]
Fase e tipo di studio
Il trial è in Fase 3.[1] Questa fase è usata per raccogliere dati più ampi e più solidi su un trattamento già in valutazione clinica.[1]
Lo studio è di tipo interventistico e comprende 51 partecipanti.[1] Il trattamento studiato è Cufence 200 mg capsule rigide, somministrato per via orale, con una dose totale riportata di 1600 mg.[1]
Analisi farmacocinetica e farmacodinamica
La farmacocinetica descrive come il corpo gestisce il trattamento, mentre la farmacodinamica descrive come il trattamento si collega agli effetti misurabili nel corpo.[1] In questo studio, i ricercatori usano una modellazione PKPD di popolazione per collegare l’esposizione al farmaco con i marcatori del rame.[1]
Tra i marcatori osservati ci sono il rame urinario delle 24 ore, il rame totale nel siero, la ceruloplasmina e il NCC.[1] Questi dati aiutano a capire meglio il comportamento del trattamento nei pazienti con malattia di Wilson.[1]
Stato dello studio e dimensione del campione
Lo studio è stato completato.[1] Il numero totale di partecipanti riportato è 51.[1]
