Indice
- Panoramica degli studi
- Studio di fase 2 nei bambini da 6 mesi a meno di 2 anni
- Studio di fase 3 nei bambini da 2 a 5 anni
- Esiti misurati nei trial
- Chi ha partecipato
- Stato degli studi e numeri di arruolamento
Panoramica degli studi
Le informazioni disponibili mostrano due studi clinici interventionali su Linaclotide in bambini con stitichezza funzionale.[1][2]
Un trial è di fase 2 e valuta dose, sicurezza ed efficacia in bambini molto piccoli, da 6 mesi a meno di 2 anni.[1] L’altro è di fase 3 e confronta Linaclotide con placebo in bambini da 2 a 5 anni.[2]
Studio di fase 2 nei bambini da 6 mesi a meno di 2 anni
Il trial 2022-501947-34-00 è uno studio di fase 2, completato, con 29 partecipanti.[1]
Il suo obiettivo era trovare una dose che fosse tollerabile, sicura ed efficace di Linaclotide somministrata per 4 settimane nei bambini con stitichezza funzionale di età compresa tra 6 mesi e meno di 2 anni.[1]
La descrizione dello studio indica due parti: la prima per identificare la dose migliore per il proseguimento del programma di ricerca, e la seconda per valutare sicurezza ed efficacia della stessa durata di trattamento.[1]
Le dosi e i confronti riportati includono Linaclotide per via orale a 9 µg, 18 µg e 36 µg, oltre a placebo e a interventi di confronto riportati nel protocollo.[1]
Studio di fase 3 nei bambini da 2 a 5 anni
Il trial NCT05652205 è uno studio di fase 3, completato, con 116 partecipanti.[2]
Questo studio ha valutato Linaclotide rispetto a placebo per 12 settimane in bambini da 2 a 5 anni con stitichezza funzionale che soddisfacevano i criteri modificati di Rome IV per la stitichezza funzionale dell’infanzia.[2]
La seconda parte dello studio è stata pensata per valutare la sicurezza a lungo termine di Linaclotide nei bambini che avevano completato la prima parte dello studio o un altro studio indicato nel protocollo.[2]
In questo trial la dose studiata di Linaclotide era 72 µg per via orale.[2]
Esiti misurati nei trial
Nei due studi, l’esito principale riguarda la frequenza delle evacuazioni spontanee complete, cioè quante volte il bambino evacua in modo completo senza aiuto, misurato come numero di evacuazioni per settimana.[1][2]
Nel trial di fase 2 sono stati misurati anche il tipo di feci tramite la Bristol Stool Form Scale e lo sforzo riferito dal genitore, tutore o caregiver.[1]
Nel trial di fase 3 l’esito principale era il cambiamento della frequenza delle evacuazioni spontanee complete durante il periodo di trattamento in doppio cieco di 12 settimane.[2]
Questi risultati aiutano i ricercatori a capire se il trattamento rende le evacuazioni più regolari e più facili per il bambino.[1][2]
Chi ha partecipato
I partecipanti erano bambini piccoli con Functional Constipation, cioè stitichezza funzionale.[1][2]
Nel trial di fase 2 l’età andava da 6 mesi a meno di 2 anni, mentre nel trial di fase 3 l’età andava da 2 a 5 anni.[1][2]
Nel secondo studio i bambini dovevano anche soddisfare i criteri modificati di Rome IV per la stitichezza funzionale dell’infanzia.[2]
Stato degli studi e numeri di arruolamento
Entrambi gli studi riportati sono completati.[1][2]
Lo studio di fase 2 ha arruolato 29 partecipanti, mentre lo studio di fase 3 ha arruolato 116 partecipanti.[1][2]
Nel complesso, i trial mostrano un programma di ricerca pediatrico che passa da una fase iniziale di scelta della dose a una fase più ampia di confronto con placebo.[1][2]
