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DDCART-CD19: Un Trattamento Promettente per la Leucemia Acuta Recidivante nei Bambini e nei Giovani Adulti

È in corso un nuovo studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di DDCART-CD19, una terapia con cellule CAR T dirette contro CD19 derivate da donatore. Questo trattamento innovativo viene studiato per bambini e giovani adulti fino a 39 anni che hanno avuto una recidiva di leucemia acuta dopo un trapianto di cellule staminali o una precedente terapia con cellule CAR T. Lo studio mira a offrire speranza ai pazienti che hanno esaurito altre opzioni di trattamento e ad ampliare la nostra comprensione dell’immunoterapia cellulare nella lotta contro i tumori del sangue.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il DDCART-CD19?

    Il DDCART-CD19 è un nuovo tipo di medicina in fase di studio per trattare alcuni tipi di leucemia che sono tornati o non sono scomparsi dopo i trattamenti precedenti. È ciò che i medici chiamano una terapia con cellule CAR T mirate al CD19 derivate da donatore. Ciò significa che è prodotta da speciali cellule immunitarie (cellule T) che provengono da un donatore, non dal paziente stesso.[1]

    Chi Può Beneficiare del DDCART-CD19?

    Questo trattamento è in fase di sviluppo per bambini e giovani adulti (fino a 39 anni) che hanno un tipo di cancro chiamato leucemia acuta recidivante. Nello specifico, è per pazienti le cui cellule leucemiche hanno un marcatore chiamato CD19 sulla loro superficie. Questi pazienti devono aver già provato altri trattamenti, incluso un trapianto di cellule staminali da un donatore o un diverso tipo di terapia con cellule CAR T, ma il loro cancro è tornato o non è mai completamente scomparso.[1]

    Come Funziona il DDCART-CD19?

    Il DDCART-CD19 è un tipo di terapia cellulare. Ecco come funziona:

    1. Le cellule T (un tipo di cellula immunitaria) vengono prelevate dalla persona che originariamente ha donato le cellule staminali al paziente.
    2. Queste cellule vengono modificate in laboratorio utilizzando un lentivirus. Questo virus aggiunge un nuovo gene alle cellule T, dando loro la capacità di riconoscere e attaccare le cellule tumorali con CD19 sulla loro superficie.
    3. Le cellule T modificate (ora chiamate cellule CAR T) vengono fatte crescere in grandi numeri.
    4. Le cellule CAR T vengono poi restituite al paziente attraverso un’infusione endovenosa (IV).
    5. Una volta nel corpo del paziente, queste speciali cellule T possono trovare e distruggere le cellule leucemiche.[1]

    Studio Clinico Attuale: ELPIDA-ALLOCART-01

    Il DDCART-CD19 è attualmente in fase di studio in uno studio clinico chiamato ELPIDA-ALLOCART-01. Questo è uno studio di Fase 2, il che significa che i ricercatori stanno testando quanto bene funziona il trattamento e quanto è sicuro. Il nome ufficiale dello studio è “Uno Studio di Fase 2 sull’Efficacia e la Sicurezza di una Dose di Cellule CAR T Mirate al CD19 Derivate da Donatore per Bambini e Giovani Adulti (fino a 39 anni) con Leucemia Acuta CD19 (+) Ricorrente o Persistente dopo Trapianto Allogenico di Cellule Staminali Ematopoietiche (Allo-HSCT)”.[1]

    Chi è Idoneo per lo Studio?

    Lo studio sta cercando pazienti che soddisfano determinati criteri, tra cui:

    • Età compresa tra 6 mesi e 39 anni
    • Avere una leucemia acuta CD19-positiva recidivante o persistente dopo un trapianto di cellule staminali o una precedente terapia con cellule CAR T
    • Avere una certa quantità di cellule leucemiche nel midollo osseo o in altre parti del corpo
    • Essere abbastanza sani per partecipare (misurato da un punteggio di performance status)
    • Avere il donatore originale di cellule staminali disponibile[1]

    Alcune ragioni per cui un paziente potrebbe non essere in grado di partecipare includono l’avere un’infezione attiva grave, una malattia del trapianto contro l’ospite in corso, o se le cellule leucemiche non hanno abbastanza CD19 sulla superficie.

    Quali sono gli Obiettivi dello Studio?

    Gli obiettivi principali di questo studio sono:

    • Vedere quanto bene funziona il DDCART-CD19 nel trattare la leucemia
    • Verificare se è sicuro per i pazienti
    • Osservare per quanto tempo le cellule CAR T rimangono nel corpo del paziente
    • Vedere se causa aplasia delle cellule B (una perdita temporanea di cellule B, che può essere un segno che il trattamento sta funzionando)
    • Vedere se causa malattia del trapianto contro l’ospite (una potenziale complicazione delle cellule del donatore)[1]

    Come viene Somministrato il DDCART-CD19?

    Il DDCART-CD19 viene somministrato come soluzione per infusione. Ciò significa che è un liquido che viene immesso direttamente nel flusso sanguigno del paziente attraverso una flebo. La dose esatta può variare, ma la dose giornaliera massima menzionata nelle informazioni dello studio è di 5.000.000 unità, con una dose totale massima di 10.000.000 unità in un periodo fino a 2 giorni.[1]

    Potenziali Benefici del DDCART-CD19

    Mentre lo studio è ancora in corso e non conosciamo ancora tutti i risultati, i ricercatori sperano che il DDCART-CD19 possa offrire diversi benefici:

    • Potrebbe aiutare i pazienti a raggiungere la remissione (quando i segni di cancro scompaiono) entro 30 giorni dal trattamento.
    • Potrebbe potenzialmente mantenere i pazienti in remissione per 6 mesi, 1 anno o addirittura 2 anni dopo il trattamento.
    • Le cellule CAR T potrebbero rimanere nel corpo del paziente per molto tempo, continuando a combattere contro la leucemia.
    • Potrebbe causare aplasia delle cellule B, che, sebbene sembri negativo, può in realtà essere un segno che il trattamento sta funzionando contro la leucemia.[1]

    È importante ricordare che il DDCART-CD19 è ancora in fase di studio e sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi effetti e benefici. Se pensi che questo trattamento possa essere adatto a te o a qualcuno che conosci, è fondamentale discuterne con un operatore sanitario che possa fornire consigli medici personalizzati.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio clinico di fase 2
    Trattamento DDCART-CD19 (cellule CAR T CD19-mirate derivate da donatore)
    Condizione Target Leucemia acuta CD19+ recidivante o persistente dopo HSCT allogenico o terapia con cellule CAR T autologhe
    Fascia d’età Da 6 mesi a 39 anni
    Endpoint Primari Tasso di remissione completa, purezza del prodotto DDCART-CD19, efficienza di trasduzione, mantenimento della remissione
    Endpoint Secondari Durata del rilevamento delle cellule DDCART, durata dell’aplasia delle cellule B, correlazione con la recidiva della malattia
    Somministrazione Infusione endovenosa
    Criteri Chiave di Eleggibilità Cellule blastiche CD19+ nel midollo osseo, nessuna GVHD severa attiva, stato di performance adeguato
    Criteri Chiave di Esclusione Infezione severa attiva, GVHD cronica moderata/severa, bassa espressione di CD19 sulle cellule leucemiche

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è DDCART-CD19 e come funziona? DDCART-CD19 è un tipo di terapia CAR T-cell in cui le cellule immunitarie (cellule T) di un donatore vengono modificate per colpire il CD19, una proteina presente sulle cellule leucemiche. Queste cellule modificate vengono poi infuse nel paziente per trovare e distruggere le cellule tumorali.
    • Chi è idoneo per questo studio clinico? Lo studio è aperto a persone di età compresa tra 6 mesi e 39 anni con leucemia acuta CD19-positiva ricorrente o persistente dopo trapianto allogenico di cellule staminali o dopo terapia CAR T-cell autologa. I pazienti devono soddisfare criteri specifici riguardanti lo stato della malattia e la salute generale.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio? Gli obiettivi principali sono valutare l’efficacia e la sicurezza dell’infusione di DDCART-CD19, valutare l’incidenza della malattia del trapianto contro l’ospite e determinare la qualità e la quantità di cellule CAR T prodotte utilizzando un dispositivo specifico chiamato CliniMACS Prodigy.
    • Come viene somministrato DDCART-CD19 ai pazienti? DDCART-CD19 viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene somministrato per via endovenosa (direttamente nel flusso sanguigno) al paziente.
    • Quali sono alcuni dei risultati chiave che i ricercatori misureranno? I ricercatori esamineranno la proporzione di pazienti che raggiungono la remissione completa entro 30 giorni dopo l’infusione di DDCART-CD19, quanto a lungo le cellule CAR T persistono nel sangue del paziente, la durata dell’aplasia delle cellule B (mancanza di cellule B) e come questi fattori si correlano con la recidiva della malattia.

    Studi in corso con Ddcart‐Cd19

    • Data di inizio: 2022-11-23

      Studio di fase 2 con cellule CAR-T CD19 (DDCART-CD19) in bambini e giovani adulti fino a 39 anni con leucemia acuta CD19+ recidivante dopo trapianto di cellule staminali

      Reclutamento

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      Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia acuta recidivante in bambini e giovani adulti che hanno già ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La terapia principale dello studio utilizza un tipo speciale di cellule immunitarie chiamate DDCART-CD19, che sono cellule T modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche che presentano una…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Grecia

    Glossario

    • Acute Leukemia: Un cancro del sangue e del midollo osseo a rapida crescita che influisce sulla produzione di cellule ematiche normali.
    • Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation (Allo-HSCT): Una procedura in cui un paziente riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico, per sostituire il midollo osseo malato.
    • CAR T-cell therapy: Un tipo di trattamento in cui le cellule T del paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) vengono modificate in laboratorio per attaccare le cellule tumorali.
    • CD19: Una proteina presente sulla superficie delle cellule B, inclusi alcuni tipi di cellule leucemiche, che è il bersaglio di determinate immunoterapie.
    • Complete Remission (CR): Uno stato in cui non ci sono evidenze di malattia e i valori ematici sono tornati nella norma.
    • Graft-versus-Host Disease (GVHD): Una condizione che può verificarsi dopo un trapianto allogenico in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. Può essere acuta (aGVHD) o cronica (cGVHD).
    • B-cell aplasia: Una condizione in cui l'organismo non produce cellule B, un tipo di globuli bianchi importante per il sistema immunitario.
    • Extramedullary relapse: Il ritorno del cancro in aree al di fuori del midollo osseo dopo un periodo di miglioramento.
    • Lansky/Karnofsky performance status: Scale utilizzate per valutare il benessere generale del paziente e le attività della vita quotidiana.
    • CliniMACS Prodigy device: Una macchina utilizzata per processare e modificare le cellule per terapie cellulari come la produzione di CAR T-cell.