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Azacitidine

L’Azacitidina, nota anche come 5-azacitidina o Vidaza, è un farmaco oggetto di studio in numerosi studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di vari tumori del sangue e condizioni correlate. Questo articolo esplorerà come l’Azacitidina viene utilizzata negli studi clinici per trattare condizioni come la leucemia, la sindrome mielodisplastica (MDS) e l’ependimoma. Discuteremo i suoi meccanismi, i metodi di somministrazione e i potenziali benefici per i pazienti affetti da queste malattie complesse.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Azacitidina?

L’Azacitidina è un farmaco utilizzato nel trattamento di vari disturbi del sangue. È conosciuta con diversi nomi, tra cui:

  • 5-Azacitidina
  • 5-AZC
  • Vidaza
  • Ladakamicina
  • Mylosar
Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati agenti ipometilanti, che agiscono influenzando l’espressione dei geni nelle cellule[1].

Quali Condizioni Tratta l’Azacitidina?

L’Azacitidina viene principalmente utilizzata per trattare diversi disturbi del sangue, tra cui:

  • Sindromi Mielodisplastiche (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[2].
  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo[3].
  • Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC): Un raro cancro del sangue che colpisce certi globuli bianchi[1].
Tutte queste condizioni coinvolgono problemi nella produzione o nella funzione delle cellule del sangue, che l’Azacitidina mira a migliorare.

Come Funziona l’Azacitidina?

L’Azacitidina agisce influenzando l’espressione dei geni nelle cellule. In particolare:

  • Blocca certi enzimi che influenzano il DNA, potenzialmente fermando la crescita delle cellule tumorali[4].
  • Aiuta ad “attivare” geni che potrebbero essere stati incorrettamente disattivati nelle cellule tumorali.
  • Può aiutare a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue nel midollo osseo.
Influenzando l’espressione genica, l’Azacitidina può potenzialmente rallentare o fermare la crescita di cellule anormali permettendo alle cellule sane di svilupparsi normalmente.

Come Viene Somministrata l’Azacitidina?

L’Azacitidina può essere somministrata in diversi modi:

  • Iniezione sottocutanea (SC): Iniettata sotto la pelle[5].
  • Infusione endovenosa (EV): Somministrata direttamente in vena[6].
  • Compresse orali: Assunte per via orale (una nuova formulazione in fase di studio)[1].
Lo schema di dosaggio più comune è 75 mg/m² (basato sulla superficie corporea) somministrato quotidianamente per 7 giorni, seguito da 21 giorni di riposo. Questo ciclo di 28 giorni viene tipicamente ripetuto per diversi mesi[2].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, l’Azacitidina può causare effetti collaterali. Quelli comuni possono includere:

  • Affaticamento
  • Nausea e vomito
  • Diarrea o stitichezza
  • Diminuzione della conta delle cellule del sangue, che può portare a un aumento del rischio di infezioni, lividi o sanguinamento
  • Reazioni nel sito di iniezione (se somministrata per via sottocutanea)
È importante discutere dei potenziali effetti collaterali con il proprio medico, in quanto può aiutare a gestire questi problemi se si verificano[7].

Studi Clinici Attuali

L’Azacitidina è oggetto di vari studi clinici per:

  • Migliorare la sua efficacia quando combinata con altri farmaci[3].
  • Esplorare il suo uso in diversi tipi di cancro[4].
  • Sviluppare nuove formulazioni, come le compresse orali[1].
  • Confrontarla con altri trattamenti o combinazioni di trattamenti[6].
Questi studi mirano a trovare modi migliori per utilizzare l’Azacitidina e potenzialmente espandere il suo uso per aiutare più pazienti.

Terapie Combinate

I ricercatori stanno esplorando come l’Azacitidina funziona quando combinata con altri farmaci. Alcune combinazioni in fase di studio includono:

  • Azacitidina con Venetoclax per la LMA[3].
  • Azacitidina con Lenalidomide per MDS ad alto rischio[2].
  • Azacitidina con Entinostat per il cancro al polmone[4].
  • Azacitidina con Glasdegib per LMA, MDS e LMMC[7].
Queste combinazioni mirano a migliorare i risultati del trattamento colpendo le cellule tumorali in modi multipli simultaneamente.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Azacitidina (anche nota come 5-azacitidina, Vidaza)
Condizioni Studiate Leucemia Linfocitica Cronica (LLC), Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Sindrome Mielodisplastica (SMD), Ependimoma Ricorrente della Fossa Posteriore
Meccanismo d’Azione Blocca determinati geni nelle cellule tumorali, permettendo ai geni antitumorali di funzionare meglio
Metodi di Somministrazione Iniezione sottocutanea, infusione endovenosa, infusione diretta nel quarto ventricolo cerebrale
Dosaggi Comuni Varia secondo lo studio: 75mg/m² per 7 giorni in cicli di 28 giorni, 40mg/m² per 4 giorni, 10-12mg direttamente nel ventricolo cerebrale
Durata del Trattamento Varia da 8 settimane a diversi mesi o più, a seconda della risposta del paziente e del protocollo di studio
Terapie Combinate Spesso combinato con altri farmaci come sorafenib, GM-CSF, o utilizzato prima del trapianto di cellule staminali
Principali Risultati Misurati Tasso di risposta tumorale, sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da eventi, profilo di tossicità
Potenziali Effetti Collaterali Nausea, vomito, mal di testa, alterazioni della conta delle cellule del sangue, potenziali effetti neurologici (quando somministrato al cervello)

FAQ

  • Che cos’è l’Azacitidina e come funziona? L’Azacitidina, nota anche come 5-azacitidina o Vidaza, è un farmaco progettato per bloccare determinati geni nelle cellule tumorali che impediscono il funzionamento dei geni antitumorali. Bloccando questi geni ‘cattivi’, può permettere ai geni antitumorali di funzionare meglio. Può causare cambiamenti a certi geni che si pensa partecipino alla causa della leucemia e di altri tumori del sangue.
  • Per quali condizioni viene studiata l’Azacitidina negli studi clinici? L’Azacitidina viene studiata in studi clinici per vari tumori del sangue e condizioni correlate, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e l’ependimoma ricorrente della fossa posteriore (un tipo di tumore cerebrale).
  • Come viene somministrata l’Azacitidina in questi studi clinici? Negli studi clinici, l’Azacitidina viene somministrata in vari modi a seconda dello studio. Può essere somministrata tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle), per via endovenosa (in vena) o, in alcuni casi, direttamente nel quarto ventricolo del cervello tramite un catetere speciale per determinati tumori cerebrali.
  • Quali sono alcuni potenziali effetti collaterali dell’Azacitidina? I potenziali effetti collaterali possono includere nausea, vomito, mal di testa e alterazioni nella conta delle cellule del sangue. In alcuni studi, i ricercatori monitorano attentamente l’insorgenza di nuovi deficit neurologici, specialmente quando il farmaco viene somministrato direttamente al cervello. La gravità e la frequenza degli effetti collaterali possono variare a seconda del dosaggio e del metodo di somministrazione.
  • Per quanto tempo i pazienti ricevono tipicamente il trattamento con Azacitidina in questi studi? La durata del trattamento con Azacitidina varia tra gli studi clinici. Alcuni studi prevedono cicli di trattamento di 28 giorni, mentre altri possono continuare il trattamento per diversi mesi o anche fino a un anno, finché il paziente ne trae beneficio e non manifesta effetti collaterali gravi. La durata esatta spesso dipende dalla risposta del paziente al trattamento e dal protocollo specifico dello studio.

Studi clinici in corso su Azacitidine

  • Data di inizio: 2025-08-07

    Studio con bleximenib, venetoclax e azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta appena diagnosticata non idonei alla chemioterapia intensiva

    Reclutamento in corso

    1

    Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anomale in modo incontrollato. Lo studio si concentra su persone con questa malattia che presentano specifiche alterazioni genetiche chiamate riarrangiamenti KMT2A o mutazioni NPM1, e che non possono ricevere una chemioterapia intensiva a causa dell’età…

    Farmaci indagati:
    Francia Grecia Portogallo Polonia Belgio Danimarca +6
  • Data di inizio: 2025-07-22

    Studio su Sindromi Mielodisplastiche, Leucemia Mieloide Acuta e Leucemia Mielomonocitica Cronica con Azacitidina e Cedazuridina per pazienti adulti

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS), la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Queste condizioni sono caratterizzate da un funzionamento anomalo delle cellule del sangue. Il trattamento in esame prevede l’uso di un farmaco orale chiamato ASTX030, che è una combinazione…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Ungheria Spagna Repubblica Ceca Germania Polonia +1
  • Data di inizio: 2025-08-20

    Studio su Azacitidina, Roginolisib e Golcadomide per pazienti con linfoma periferico a cellule T recidivante o refrattario

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sui linfomi periferici a cellule T, una forma di cancro che colpisce i linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Questo studio esamina nuovi farmaci o combinazioni di farmaci per trattare i linfomi periferici a cellule T che sono ricomparsi o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. I farmaci studiati…

    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2022-07-21

    Studio sull’uso di Bleximenib e combinazione di farmaci per pazienti con leucemia mieloide acuta con alterazioni KMT2A o NPM1

    Reclutamento in corso

    1 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l’efficacia di un nuovo trattamento che combina il farmaco Bleximenib con altre terapie specifiche per la LMA. Bleximenib è un farmaco sperimentale che viene somministrato in forma di compresse rivestite. Lo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Italia Spagna Germania
  • Data di inizio: 2025-07-07

    Studio sull’efficacia di Lisaftoclax e Azacitidina in pazienti adulti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi.

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame combina due farmaci: Lisaftoclax (conosciuto anche come APG-2575) e Azacitidina. Lisaftoclax è un farmaco in forma di compresse, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile.…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Italia Grecia Repubblica Ceca Bulgaria Ungheria +4
  • Data di inizio: 2025-08-05

    Studio sull’effetto di Ivosidenib e Azacitidina, con o senza Venetoclax, in pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) IDH1-mutata non idonei alla chemioterapia intensiva

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con una forma specifica di Leucemia Mieloide Acuta (LMA), caratterizzata da una mutazione nel gene IDH1. Questa condizione è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce cellule anormali che possono interferire con la normale produzione di cellule del sangue. I pazienti coinvolti nello studio…

    Farmaci indagati:
    Austria Paesi Bassi Finlandia Francia Belgio Svezia +8
  • Data di inizio: 2025-03-31

    Studio sull’effetto di revumenib con azacitidina e venetoclax in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio è rivolto a pazienti adulti con una diagnosi recente di LMA che presentano una mutazione specifica del gene NPM1 o una riorganizzazione del gene KMT2A e che non sono idonei…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Paesi Bassi Austria Belgio Danimarca Estonia +8
  • Data di inizio: 2025-05-08

    Studio sull’efficacia di ivosidenib e azacitidina in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche naive agli agenti ipometilanti con mutazione IDH1

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica (MDS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio coinvolge pazienti adulti con MDS che non hanno mai ricevuto un trattamento con agenti ipometilanti e che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di due…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Spagna Francia Italia Germania
  • Data di inizio: 2025-02-27

    Studio sull’efficacia della terapia a bassa intensità con decitabina per pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio è rivolto a pazienti con LMA che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto al trattamento iniziale. L’obiettivo principale è valutare il beneficio clinico di una terapia a bassa intensità…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Repubblica Ceca Italia Lituania Spagna Portogallo +1
  • Data di inizio: 2024-01-17

    Studio sull’effetto di cobicistat, venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei a chemioterapia intensiva

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio riguarda la Leucemia Mieloide Acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo tipo di leucemia è caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio si concentra su pazienti con diagnosi…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Azacitidine: Un farmaco progettato per bloccare determinati geni nelle cellule tumorali, permettendo ai geni antitumorali di funzionare meglio. Conosciuto anche come 5-azacitidina o Vidaza.
  • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente, portando a una bassa conta delle cellule del sangue.
  • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che inizia nel midollo osseo e spesso si diffonde rapidamente nel sangue.
  • Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): Un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, solitamente progredendo lentamente.
  • Ependymoma: Un tipo di tumore che può formarsi nel cervello o nel midollo spinale.
  • Subcutaneous: Sotto la pelle. Un metodo di somministrazione del farmaco tramite iniezione sotto la pelle.
  • Intravenous (IV): All'interno o nella vena. Un metodo di somministrazione del farmaco direttamente nel flusso sanguigno.
  • Bone Marrow Aspirate: Una procedura per prelevare un campione di fluido e cellule del midollo osseo per esaminare eventuali anomalie.
  • Cytoreduction: La riduzione medica del numero di cellule tumorali.
  • Allogeneic Stem Cell Transplantation: Una procedura in cui una persona riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico.
  • Fourth Ventricle: Una delle quattro cavità interconnesse piene di liquido nel cervello.
  • Ommaya Reservoir: Un sistema di cateteri che permette la somministrazione diretta di farmaci in parti del cervello.
  • Pharmacokinetic (PK) Testing: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
  • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore, o dell'estensione del cancro nel corpo, in risposta al trattamento.